Estudio doble ciego para evaluar la eficacia y seguridad de BMN 110 en pacientes con mucopolisacaridosis IVA (síndrome de Morquio A)
6 de junio de 2014 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Estudio clínico multinacional de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de 2,0 mg/kg/semana y 2,0 mg/kg/cada dos semanas BMN 110 en pacientes con mucopolisacaridosis IVA (síndrome de Morquio A )
Este estudio de fase 3 evaluará la eficacia y seguridad de 2,0 mg/kg/semana de BMN 110 y 2,0 mg/kg/cada dos semanas de BMN 110 en pacientes con mucopolisacaridosis IVA (síndrome de Morquio A).
Actualmente no existe un tratamiento estándar aceptado para la MPS IVA que no sea la atención de apoyo. La terapia de reemplazo enzimático (ERT) puede ser una posible nueva opción de tratamiento para los pacientes con MPS IVA. BMN 110 se administra a pacientes con MPS IVA mediante infusión IV, lo que permite la captación celular por parte del receptor de manosa-6-fosfato y el transporte a los lisosomas.
Se supone que esta captación de enzimas en los lisosomas promueve un aumento del catabolismo del sulfato de queratán (KS) en los macrófagos tisulares, el cartílago hialino, otros tejidos conectivos y la válvula cardíaca, y reduce la acumulación progresiva de KS, que es responsable de las manifestaciones clínicas de los trastornos. .
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
177
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Mainz, Alemania
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Riyadh, Arabia Saudita
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Cordoba, Argentina
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Campina Grande, Brasil
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Porto Alegre, Brasil
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Montreal, Canadá
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Sherbrooke, Canadá
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Toronto, Canadá
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Bogota, Colombia
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Seoul, Corea, república de
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Copenhagen, Dinamarca
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California
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Oakland, California, Estados Unidos
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos
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New York
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New York, New York, Estados Unidos
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos
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Lyon, Francia
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Paris, Francia
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Monza, Italia
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Tokyo, Japón
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Doha, Katar
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Amsterdam, Países Bajos
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Coimbra, Portugal
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Birmingham, Reino Unido
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London, Reino Unido
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Manchester, Reino Unido
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Taipei, Taiwán
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Al menos 5 años de edad.
- Diagnóstico clínico documentado de MPS IVA basado en signos y síntomas clínicos de MPS IVA y actividad enzimática GALNS de fibroblastos o leucocitos reducida documentada o pruebas genéticas que confirmen el diagnóstico de MPS IVA.
- Dispuesto y capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito y firmado, o en el caso de pacientes menores de 18 años (o 16 años, dependiendo de la región), proporcionar consentimiento por escrito (si es necesario) y consentimiento informado por escrito por un representante legalmente autorizado después de se ha explicado la naturaleza del estudio, y antes de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
- Debe cumplir con los requisitos de ingreso al estudio para la prueba de caminata de 6 minutos.
- Los pacientes sexualmente activos deben estar dispuestos a utilizar un método anticonceptivo aceptable mientras participan en el estudio.
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y estar dispuestas a realizarse pruebas de embarazo adicionales durante el estudio.
Criterio de exclusión:
- Trasplante previo de células madre hematopoyéticas (TPH).
- Tratamiento previo con BMN 110.
- Tiene hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes de BMN 110.
- Cirugía mayor en los 3 meses anteriores al ingreso al estudio o cirugía mayor planificada durante el período de tratamiento de 24 semanas.
- Embarazada o amamantando en la selección o planea quedar embarazada (propia o de su pareja) en cualquier momento durante el estudio.
- Uso de cualquier producto en investigación o dispositivo médico en investigación dentro de los 30 días anteriores a la Selección, o requisito de cualquier agente en investigación antes de completar todas las evaluaciones programadas del estudio.
- Enfermedad o condición concurrente, que incluye, entre otros, inestabilidad sintomática de la columna cervical, compresión de la médula espinal clínicamente significativa o enfermedad cardíaca grave que podría interferir con la participación en el estudio o la seguridad según lo determine el investigador.
- Cualquier condición que, a juicio del Investigador, coloque al paciente en alto riesgo de cumplimiento deficiente del tratamiento o de no completar el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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Infusión intravenosa de solución de placebo a un volumen equivalente al necesario para una dosis de 2,0 mg/kg de BMN 110 administrada durante un período de aproximadamente 4 horas una vez a la semana.
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Experimental: BMN 110 Semanal
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BMN 110 Semanal: Infusión intravenosa de BMN 110 a una dosis de 2,0 mg/kg administrada durante un período de aproximadamente 4 horas una vez a la semana.
Otros nombres:
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Experimental: BMN 110 cada dos semanas
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BMN 110 cada dos semanas: infusión intravenosa de BMN 110 a una dosis de 2,0 mg/kg administrada durante un período de aproximadamente 4 horas cada dos semanas e infusiones de placebo en semanas alternas.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la resistencia medido por la prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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Línea de base a la semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la resistencia medido por la prueba de subir escaleras de 3 minutos
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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Línea de base a la semana 24
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Cambio porcentual desde el inicio en el sulfato de queratán en orina normalizado para la creatinina en orina
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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Línea de base a la semana 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de febrero de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2012
Finalización del estudio (Actual)
1 de agosto de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de enero de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de enero de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
12 de enero de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
7 de julio de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de junio de 2014
Última verificación
1 de junio de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MOR-004
- 2010-020198-18 (Número EudraCT)
- 10/H1306/87 (Otro identificador: National Research Ethics Service)
- 18972/0213/001-0001 (Otro identificador: Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency)
- 2011_038#B201129 (Otro identificador: Medical Ethics Review Committee (METC))
- 145240 (Otro identificador: Health Canada)
- 2011-01-09 (Otro identificador: Committee for the Protection of Personnes)
- 20110012889 (Otro identificador: Korean Food & Drug Administration (KFDA))
- 0999935174 (Otro identificador: Taiwan FDA)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .