Kaksoissokkotutkimus BMN 110:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A -oireyhtymä)
perjantai 6. kesäkuuta 2014 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Vaiheen 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikansallinen kliininen tutkimus 2,0 mg/kg/viikko ja 2,0 mg/kg/joka toinen viikko BMN 110 tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A Syndrome) )
Tässä vaiheen 3 tutkimuksessa arvioidaan 2,0 mg/kg/viikko BMN 110 ja 2,0 mg/kg/joka toinen viikko BMN 110 tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A -oireyhtymä).
Tällä hetkellä MPS IVA:lle ei ole olemassa muuta standardihoitoa kuin tukihoito. Entsyymikorvaushoito (ERT) voi olla mahdollinen uusi hoitovaihtoehto MPS IVA -potilaille. BMN 110 annetaan MPS IVA -potilaille IV-infuusiona, mikä mahdollistaa mannoosi-6-fosfaattireseptorin soluunoton ja kuljetuksen lysosomeihin.
Tämän entsyymin lysosomeihin oton oletetaan edistävän kerataanisulfaatin (KS) kataboliaa kudosmakrofageissa, hyaliinirustossa, muissa sidekudoksissa ja sydänläppäissä ja vähentävän KS:n progressiivista kertymistä, mikä on vastuussa sairauksien kliinisistä ilmenemismuodoista. .
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
177
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
-
-
-
-
-
Cordoba, Argentiina
-
-
-
-
-
Campina Grande, Brasilia
-
Porto Alegre, Brasilia
-
-
-
-
-
Monza, Italia
-
-
-
-
-
Tokyo, Japani
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
-
Sherbrooke, Kanada
-
Toronto, Kanada
-
-
-
-
-
Bogota, Kolumbia
-
-
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugali
-
-
-
-
-
Doha, Qatar
-
-
-
-
-
Lyon, Ranska
-
Paris, Ranska
-
-
-
-
-
Mainz, Saksa
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikää vähintään 5 vuotta.
- MPS IVA:n dokumentoitu kliininen diagnoosi, joka perustuu MPS IVA:n kliinisiin merkkeihin ja oireisiin ja dokumentoituun fibroblastien tai leukosyyttien GALNS-entsyymiaktiivisuuteen tai geneettiseen testaukseen, joka vahvistaa MPS IVA:n diagnoosin.
- Haluan ja pystyvät antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoisen suostumuksen tai alle 18-vuotiaiden (tai 16-vuotiaiden, alueesta riippuen) potilaiden osalta antamaan kirjallisen suostumuksen (tarvittaessa) ja laillisen edustajan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen sen jälkeen tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
- On täytettävä opintojakson pääsyvaatimukset 6 minuutin kävelykokeen.
- Seksuaalisesti aktiivisten potilaiden tulee olla halukkaita käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää osallistuessaan tutkimukseen.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja heidän on oltava valmiita tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Edellinen hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT).
- Aikaisempi hoito BMN 110:lla.
- On tunnettu yliherkkyys jollekin BMN 110:n aineosalle.
- Suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa tai suunniteltu suuri leikkaus 24 viikon hoitojakson aikana.
- Raskaana oleva tai imettävä seulonta tai raskautta suunnitteleva (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana.
- Minkä tahansa tutkimustuotteen tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai vaatimus minkä tahansa tutkimusaineen osalta ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista.
- Samanaikainen sairaus tai tila, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, oireinen kohdunkaulan selkärangan epävakaus, kliinisesti merkittävä selkäytimen kompressio tai vakava sydänsairaus, joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai turvallisuutta tutkijan määrittelemällä tavalla.
- Mikä tahansa sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa potilaan suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai siitä, että tutkimus ei suorita loppuun.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Laskimonsisäinen lumelääkeliuoksen infuusio tilavuudessa, joka vastaa BMN 110:n 2,0 mg/kg annoksen määrää, joka annetaan noin 4 tunnin ajan kerran viikossa.
|
|
Kokeellinen: 110 BMN viikossa
|
BMN 110 viikoittain: Laskimonsisäinen BMN 110:n infuusio annoksella 2,0 mg/kg annettuna noin 4 tunnin aikana kerran viikossa.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: 110 BMN joka toinen viikko
|
BMN 110 joka toinen viikko: BMN 110:n suonensisäinen infuusio annoksella 2,0 mg/kg annettuna noin 4 tunnin aikana joka toinen viikko ja lumelääke-infuusio vuorotellen.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos perustilanteesta kestävyydessä mitattuna 6 minuutin kävelytestillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos perustilanteesta kestävyydessä mitattuna 3 minuutin portaiden nousutestillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta virtsan kerataanisulfaatissa, joka on normalisoitu virtsan kreatiniinille
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. helmikuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. elokuuta 2012
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. elokuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 10. tammikuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. tammikuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 12. tammikuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 7. heinäkuuta 2014
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. kesäkuuta 2014
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MOR-004
- 2010-020198-18 (EudraCT-numero)
- 10/H1306/87 (Muu tunniste: National Research Ethics Service)
- 18972/0213/001-0001 (Muu tunniste: Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency)
- 2011_038#B201129 (Muu tunniste: Medical Ethics Review Committee (METC))
- 145240 (Muu tunniste: Health Canada)
- 2011-01-09 (Muu tunniste: Committee for the Protection of Personnes)
- 20110012889 (Muu tunniste: Korean Food & Drug Administration (KFDA))
- 0999935174 (Muu tunniste: Taiwan FDA)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .