En dobbeltblind studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til BMN 110 hos pasienter med mukopolysakkaridose IVA (Morquio A-syndrom)
6. juni 2014 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical
En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multinasjonal klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til 2,0 mg/kg/uke og 2,0 mg/kg/hver annen uke BMN 110 hos pasienter med mukopolysakkaridose IVA (Morquio A syndrom) )
Denne fase 3-studien vil evaluere effektiviteten og sikkerheten til 2,0 mg/kg/uke BMN 110 og 2,0 mg/kg/annenhver uke BMN 110 hos pasienter med mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A Syndrome).
Det er for tiden ingen standard akseptert behandling for MPS IVA annet enn støttende behandling. Enzymerstatningsterapi (ERT) kan være et potensielt nytt behandlingsalternativ for MPS IVA-pasienter. BMN 110 administreres til MPS IVA-pasienter ved IV-infusjon, noe som tillater cellulært opptak av mannose-6-fosfatreseptoren og transport til lysosomene.
Dette enzymopptaket i lysosomene antas å fremme økt katabolisme av keratansulfat (KS) i vevsmakrofager, hyalinbrusk, annet bindevev og hjerteklaff, og redusere den progressive akkumuleringen av KS som er ansvarlig for de kliniske manifestasjonene av lidelsene. .
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
177
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Cordoba, Argentina
-
-
-
-
-
Campina Grande, Brasil
-
Porto Alegre, Brasil
-
-
-
-
-
Montreal, Canada
-
Sherbrooke, Canada
-
Toronto, Canada
-
-
-
-
-
Bogota, Colombia
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Forente stater
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forente stater
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrike
-
Paris, Frankrike
-
-
-
-
-
Monza, Italia
-
-
-
-
-
Tokyo, Japan
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal
-
-
-
-
-
Doha, Qatar
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia
-
London, Storbritannia
-
Manchester, Storbritannia
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
-
-
-
-
-
Mainz, Tyskland
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Minst 5 år.
- Dokumentert klinisk diagnose av MPS IVA basert på kliniske tegn og symptomer på MPS IVA og dokumentert redusert fibroblast- eller leukocytt-GALNS-enzymaktivitet eller genetisk testing som bekrefter diagnosen MPS IVA.
- Villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke, eller i tilfelle pasienter under 18 år (eller 16 år, avhengig av region), gi skriftlig samtykke (hvis nødvendig) og skriftlig informert samtykke fra en juridisk autorisert representant etter arten av studien har blitt forklart, og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer.
- Må oppfylle studieopptakskravene til 6-minutters gangprøven.
- Seksuelt aktive pasienter må være villige til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode mens de deltar i studien.
- Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved screening og være villige til å ta flere graviditetstester i løpet av studien.
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT).
- Tidligere behandling med BMN 110.
- Har kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i BMN 110.
- Større operasjon innen 3 måneder før studiestart eller planlagt større operasjon i løpet av den 24 uker lange behandlingsperioden.
- Gravid eller ammer ved Screening eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien.
- Bruk av ethvert undersøkelsesprodukt eller medisinsk utstyr innen 30 dager før screening, eller krav om undersøkelsesmiddel før fullføring av alle planlagte studievurderinger.
- Samtidig sykdom eller tilstand, inkludert men ikke begrenset til symptomatisk ustabilitet i cervikal ryggrad, klinisk signifikant ryggmargskompresjon eller alvorlig hjertesykdom som ville forstyrre studiedeltakelse eller sikkerhet som bestemt av etterforskeren.
- Enhver tilstand som, etter etterforskerens syn, setter pasienten i høy risiko for dårlig etterlevelse av behandling eller for ikke å fullføre studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Intravenøs infusjon av placebooppløsning i et volum tilsvarende det som trengs for 2,0 mg/kg dose av BMN 110 administrert over en periode på ca. 4 timer en gang i uken.
|
|
Eksperimentell: BMN 110 Ukentlig
|
BMN 110 Ukentlig: Intravenøs infusjon av BMN 110 i en dose på 2,0 mg/kg administrert over en periode på ca. 4 timer en gang i uken.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: BMN 110 annenhver uke
|
BMN 110 annenhver uke: Intravenøs infusjon av BMN 110 i en dose på 2,0 mg/kg administrert over en periode på ca. 4 timer annenhver uke og infusjoner av placebo vekselvis.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i utholdenhet målt ved 6-minutters gangtest
Tidsramme: Baseline til uke 24
|
Baseline til uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i utholdenhet som målt ved 3-minutters trappeklatretest
Tidsramme: Baseline til uke 24
|
Baseline til uke 24
|
|
Prosentvis endring fra baseline i urinkeratansulfat normalisert for urinkreatinin
Tidsramme: Baseline til uke 24
|
Baseline til uke 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. februar 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. august 2012
Studiet fullført (Faktiske)
1. august 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. januar 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. januar 2011
Først lagt ut (Anslag)
12. januar 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
7. juli 2014
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. juni 2014
Sist bekreftet
1. juni 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MOR-004
- 2010-020198-18 (EudraCT-nummer)
- 10/H1306/87 (Annen identifikator: National Research Ethics Service)
- 18972/0213/001-0001 (Annen identifikator: Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency)
- 2011_038#B201129 (Annen identifikator: Medical Ethics Review Committee (METC))
- 145240 (Annen identifikator: Health Canada)
- 2011-01-09 (Annen identifikator: Committee for the Protection of Personnes)
- 20110012889 (Annen identifikator: Korean Food & Drug Administration (KFDA))
- 0999935174 (Annen identifikator: Taiwan FDA)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .