Um estudo duplo-cego para avaliar a eficácia e a segurança do BMN 110 em pacientes com mucopolissacaridose IVA (síndrome de Morquio A)
6 de junho de 2014 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Um estudo clínico multinacional de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança de 2,0 mg/kg/semana e 2,0 mg/kg/semanas alternadas BMN 110 em pacientes com mucopolissacaridose IVA (síndrome de Morquio A )
Este estudo de Fase 3 avaliará a eficácia e a segurança de 2,0 mg/kg/semana de BMN 110 e 2,0 mg/kg/semanas alternadas de BMN 110 em pacientes com mucopolissacaridose IVA (Síndrome de Morquio A).
Atualmente, não há tratamento padrão aceito para MPS IVA além dos cuidados de suporte. A terapia de reposição enzimática (TRE) pode ser uma nova opção de tratamento em potencial para pacientes com MPS IVA. O BMN 110 é administrado a pacientes com MPS IVA por infusão IV, permitindo a captação celular pelo receptor de manose-6-fosfato e transporte para os lisossomos.
Supõe-se que esta absorção de enzima nos lisossomos promova o aumento do catabolismo de queratan sulfato (KS) em macrófagos teciduais, cartilagem hialina, outros tecidos conjuntivos e válvula cardíaca, e reduza o acúmulo progressivo de KS, que é responsável pelas manifestações clínicas dos distúrbios .
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
177
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Mainz, Alemanha
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Cordoba, Argentina
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Riyadh, Arábia Saudita
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Campina Grande, Brasil
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Porto Alegre, Brasil
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Montreal, Canadá
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Sherbrooke, Canadá
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Toronto, Canadá
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Doha, Catar
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Bogota, Colômbia
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Copenhagen, Dinamarca
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California
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Oakland, California, Estados Unidos
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos
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New York
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New York, New York, Estados Unidos
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos
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Lyon, França
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Paris, França
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Amsterdam, Holanda
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Monza, Itália
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Tokyo, Japão
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Coimbra, Portugal
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Birmingham, Reino Unido
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London, Reino Unido
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Manchester, Reino Unido
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Seoul, Republica da Coréia
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Taipei, Taiwan
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pelo menos 5 anos de idade.
- Diagnóstico clínico documentado de MPS IVA com base em sinais e sintomas clínicos de MPS IVA e redução documentada da atividade da enzima GALNS de fibroblastos ou leucócitos ou teste genético confirmando o diagnóstico de MPS IVA.
- Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado ou, no caso de pacientes com menos de 18 anos (ou 16 anos, dependendo da região), fornecer consentimento por escrito (se necessário) e consentimento informado por escrito por um representante legalmente autorizado após a natureza do estudo foi explicada e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa.
- Deve atender aos requisitos de entrada no estudo para o teste de caminhada de 6 minutos.
- Pacientes sexualmente ativas devem estar dispostas a usar um método aceitável de contracepção durante a participação no estudo.
- Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e estar dispostas a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo.
Critério de exclusão:
- Transplante prévio de células-tronco hematopoiéticas (TCTH).
- Tratamento prévio com BMN 110.
- Tem hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos componentes do BMN 110.
- Cirurgia de grande porte dentro de 3 meses antes da entrada no estudo ou cirurgia de grande porte planejada durante o período de tratamento de 24 semanas.
- Grávida ou amamentando na triagem ou planejando engravidar (própria ou parceira) a qualquer momento durante o estudo.
- Uso de qualquer produto experimental ou dispositivo médico experimental dentro de 30 dias antes da triagem, ou exigência de qualquer agente experimental antes da conclusão de todas as avaliações de estudo agendadas.
- Doença ou condição concomitante, incluindo, entre outros, instabilidade sintomática da coluna cervical, compressão da medula espinhal clinicamente significativa ou doença cardíaca grave que interferiria na participação no estudo ou na segurança, conforme determinado pelo investigador.
- Qualquer condição que, na visão do Investigador, coloque o paciente em alto risco de má adesão ao tratamento ou de não conclusão do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
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Infusão intravenosa de solução placebo em volume equivalente ao necessário para a dose de 2,0 mg/kg de BMN 110 administrada por um período de aproximadamente 4 horas uma vez por semana.
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Experimental: BMN 110 Semanal
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BMN 110 Semanal: Infusão intravenosa de BMN 110 na dose de 2,0 mg/kg administrada durante um período de aproximadamente 4 horas uma vez por semana.
Outros nomes:
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Experimental: BMN 110 a cada duas semanas
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BMN 110 a cada duas semanas: infusão intravenosa de BMN 110 na dose de 2,0 mg/kg administrada durante um período de aproximadamente 4 horas a cada duas semanas e infusões de placebo em semanas alternadas.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração da linha de base na resistência medida pelo teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: Linha de base até a semana 24
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Linha de base até a semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Mudança da linha de base na resistência medida pelo teste de subida de escada de 3 minutos
Prazo: Linha de base até a semana 24
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Linha de base até a semana 24
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Alteração percentual da linha de base na urina Sulfato de queratano normalizado para creatinina na urina
Prazo: Linha de base até a semana 24
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Linha de base até a semana 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de fevereiro de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de agosto de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de agosto de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de janeiro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de janeiro de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
12 de janeiro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
7 de julho de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de junho de 2014
Última verificação
1 de junho de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MOR-004
- 2010-020198-18 (Número EudraCT)
- 10/H1306/87 (Outro identificador: National Research Ethics Service)
- 18972/0213/001-0001 (Outro identificador: Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency)
- 2011_038#B201129 (Outro identificador: Medical Ethics Review Committee (METC))
- 145240 (Outro identificador: Health Canada)
- 2011-01-09 (Outro identificador: Committee for the Protection of Personnes)
- 20110012889 (Outro identificador: Korean Food & Drug Administration (KFDA))
- 0999935174 (Outro identificador: Taiwan FDA)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .