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Uno studio in doppio cieco per valutare l'efficacia e la sicurezza del BMN 110 nei pazienti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A)

6 giugno 2014 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio clinico multinazionale di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di 2,0 mg/kg/settimana e 2,0 mg/kg/ogni due settimane BMN 110 in pazienti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A) )

Questo studio di fase 3 valuterà l'efficacia e la sicurezza di 2,0 mg/kg/settimana di BMN 110 e 2,0 mg/kg/ogni due settimane di BMN 110 in pazienti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A).

Attualmente non esiste un trattamento standard accettato per MPS IVA diverso dalle cure di supporto. La terapia enzimatica sostitutiva (ERT) può essere una potenziale nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti da MPS IVA. BMN 110 viene somministrato ai pazienti affetti da MPS IVA mediante infusione endovenosa, consentendo l'assorbimento cellulare da parte del recettore del mannosio-6-fosfato e il trasporto ai lisosomi.

Si ipotizza che questo assorbimento enzimatico nei lisosomi promuova un aumento del catabolismo del cheratan solfato (KS) nei macrofagi tissutali, nella cartilagine ialina, in altri tessuti connettivi e nella valvola cardiaca e riduca il progressivo accumulo di KS che è responsabile delle manifestazioni cliniche dei disturbi .

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

177

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita
  • Argentina
      • Cordoba, Argentina
  • Brasile
      • Campina Grande, Brasile
      • Porto Alegre, Brasile
  • Canada
      • Montreal, Canada
      • Sherbrooke, Canada
      • Toronto, Canada
  • Colombia
      • Bogota, Colombia
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
  • Francia
      • Lyon, Francia
      • Paris, Francia
  • Germania
      • Mainz, Germania
  • Giappone
      • Tokyo, Giappone
  • Italia
      • Monza, Italia
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo
  • Qatar
      • Doha, Qatar
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
      • London, Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Almeno 5 anni di età.
  • Diagnosi clinica documentata di MPS IVA basata su segni e sintomi clinici di MPS IVA e documentata riduzione dell'attività enzimatica GALNS dei fibroblasti o dei leucociti o test genetici che confermano la diagnosi di MPS IVA.
  • Disponibilità e capacità di fornire un consenso informato scritto e firmato o, nel caso di pazienti di età inferiore ai 18 (o 16 anni, a seconda della regione), fornire il consenso scritto (se richiesto) e il consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
  • Deve soddisfare i requisiti di ammissione allo studio per il test del cammino di 6 minuti.
  • I pazienti sessualmente attivi devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante la partecipazione allo studio.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo Screening ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  • Precedente trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT).
  • Precedente trattamento con BMN 110.
  • Ha nota ipersensibilità a uno qualsiasi dei componenti di BMN 110.
  • Intervento chirurgico maggiore entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio o intervento chirurgico importante pianificato durante il periodo di trattamento di 24 settimane.
  • - Gravidanza o allattamento allo Screening o pianificazione di una gravidanza (se stessa o partner) in qualsiasi momento durante lo studio.
  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni prima dello Screening o richiesta di qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate.
  • Malattia o condizione concomitante, inclusa ma non limitata a instabilità sintomatica del rachide cervicale, compressione del midollo spinale clinicamente significativa o grave malattia cardiaca che interferirebbe con la partecipazione allo studio o la sicurezza come determinato dallo sperimentatore.
  • Qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, pone il paziente ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di mancato completamento dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Infusione endovenosa di soluzione placebo in un volume equivalente a quello necessario per una dose di 2,0 mg/kg di BMN 110 somministrata per un periodo di circa 4 ore una volta alla settimana.
Sperimentale: BMN 110 settimanale
Droga: BMN 110 settimanale
BMN 110 settimanale: infusione endovenosa di BMN 110 alla dose di 2,0 mg/kg somministrata per un periodo di circa 4 ore una volta alla settimana.
Altri nomi:
  • N-acetilgalattosammina-6-solfatasi umana ricombinante
  • rhGALNS
Sperimentale: BMN 110 ogni altra settimana
Droga: BMN 110 ogni altra settimana
BMN 110 a settimane alterne: infusione endovenosa di BMN 110 alla dose di 2,0 mg/kg somministrata per un periodo di circa 4 ore a settimane alterne e infusioni di placebo a settimane alterne.
Altri nomi:
  • N-acetilgalattosammina-6-solfatasi umana ricombinante
  • rhGALNS

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della resistenza misurata dal test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della resistenza misurata dal test di salita delle scale di 3 minuti
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Percentuale di cambiamento rispetto al basale nelle urine cheratan solfato normalizzato per la creatinina nelle urine
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 gennaio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 gennaio 2011

Primo Inserito (Stima)

12 gennaio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

7 luglio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 giugno 2014

Ultimo verificato

1 giugno 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MOR-004
  • 2010-020198-18 (Numero EudraCT)
  • 10/H1306/87 (Altro identificatore: National Research Ethics Service)
  • 18972/0213/001-0001 (Altro identificatore: Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency)
  • 2011_038#B201129 (Altro identificatore: Medical Ethics Review Committee (METC))
  • 145240 (Altro identificatore: Health Canada)
  • 2011-01-09 (Altro identificatore: Committee for the Protection of Personnes)
  • 20110012889 (Altro identificatore: Korean Food & Drug Administration (KFDA))
  • 0999935174 (Altro identificatore: Taiwan FDA)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su MPS IV A

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