En dubbelblind studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av BMN 110 hos patienter med mukopolysackaridos IVA (Morquio A-syndrom)
6 juni 2014 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical
En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multinationell klinisk studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av 2,0 mg/kg/vecka och 2,0 mg/kg/varannan vecka BMN 110 hos patienter med mukopolysackaridos IVA (Morquio A-syndrom) )
Denna fas 3-studie kommer att utvärdera effektiviteten och säkerheten av 2,0 mg/kg/vecka BMN 110 och 2,0 mg/kg/varannan vecka BMN 110 hos patienter med mukopolysackaridos IVA (Morquio A-syndrom).
Det finns för närvarande ingen vanlig accepterad behandling för MPS IVA annat än stödjande vård. Enzymersättningsterapi (ERT) kan vara ett potentiellt nytt behandlingsalternativ för MPS IVA-patienter. BMN 110 administreras till MPS IVA-patienter genom IV-infusion, vilket möjliggör cellulärt upptag av mannos-6-fosfatreceptorn och transport till lysosomerna.
Detta enzymupptag i lysosomerna antas främja ökad katabolism av keratansulfat (KS) i vävnadsmakrofager, hyalint brosk, andra bindvävar och hjärtklaffar, och minska den progressiva ackumuleringen av KS som är ansvarig för de kliniska manifestationerna av sjukdomarna. .
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
177
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Cordoba, Argentina
-
-
-
-
-
Campina Grande, Brasilien
-
Porto Alegre, Brasilien
-
-
-
-
-
Bogota, Colombia
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrike
-
Paris, Frankrike
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Förenta staterna
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Förenta staterna
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna
-
-
-
-
-
Monza, Italien
-
-
-
-
-
Tokyo, Japan
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
-
Sherbrooke, Kanada
-
Toronto, Kanada
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, Republiken av
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal
-
-
-
-
-
Doha, Qatar
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudiarabien
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien
-
London, Storbritannien
-
Manchester, Storbritannien
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
-
-
-
-
-
Mainz, Tyskland
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Minst 5 års ålder.
- Dokumenterad klinisk diagnos av MPS IVA baserad på kliniska tecken och symtom på MPS IVA och dokumenterad reducerad fibroblast- eller leukocyt-GALNS-enzymaktivitet eller genetiska tester som bekräftar diagnosen MPS IVA.
- Villig och kan ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke, eller i fallet med patienter under 18 år (eller 16 år, beroende på region), ge skriftligt samtycke (om så krävs) och skriftligt informerat samtycke av en lagligt auktoriserad representant efter arten av studien har förklarats, och före eventuella forskningsrelaterade procedurer.
- Måste uppfylla studiebehörighetskraven för 6 minuters gångprovet.
- Sexuellt aktiva patienter måste vara villiga att använda en acceptabel preventivmetod medan de deltar i studien.
- Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och vara villiga att ta ytterligare graviditetstest under studien.
Exklusions kriterier:
- Tidigare hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT).
- Tidigare behandling med BMN 110.
- Har känd överkänslighet mot någon av komponenterna i BMN 110.
- Stor operation inom 3 månader före studiestart eller planerad större operation under den 24 veckor långa behandlingsperioden.
- Gravid eller ammar vid Screening eller planerar att bli gravid (själv eller partner) när som helst under studien.
- Användning av någon prövningsprodukt eller prövningsmedicinsk utrustning inom 30 dagar före screening, eller krav på undersökningsmedel innan alla planerade studiebedömningar slutförs.
- Samtidig sjukdom eller tillstånd, inklusive men inte begränsat till symptomatisk cervikal ryggradsinstabilitet, kliniskt signifikant ryggmärgskompression eller allvarlig hjärtsjukdom som skulle störa studiedeltagandet eller säkerheten enligt utredarens bedömning.
- Varje tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, utsätter patienten för en hög risk för dålig behandlingsföljsamhet eller att inte slutföra studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
Intravenös infusion av placebolösning i en volym som motsvarar den som behövs för 2,0 mg/kg dos av BMN 110 administrerad under en period av cirka 4 timmar en gång i veckan.
|
|
Experimentell: BMN 110 Veckovis
|
BMN 110 Veckovis: Intravenös infusion av BMN 110 i en dos på 2,0 mg/kg administrerad under en period av cirka 4 timmar en gång i veckan.
Andra namn:
|
|
Experimentell: BMN 110 varannan vecka
|
BMN 110 varannan vecka: Intravenös infusion av BMN 110 i en dos av 2,0 mg/kg administrerad under en period av cirka 4 timmar varannan vecka och infusioner av placebo omväxlande veckor.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Ändring från baslinjen i uthållighet mätt med 6-minuters gångtestet
Tidsram: Baslinje till vecka 24
|
Baslinje till vecka 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Ändring från baslinjen i uthållighet mätt med 3-minuters trappklättringstest
Tidsram: Baslinje till vecka 24
|
Baslinje till vecka 24
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i urinkeratansulfat Normaliserad för urinkreatinin
Tidsram: Baslinje till vecka 24
|
Baslinje till vecka 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 februari 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
1 augusti 2012
Avslutad studie (Faktisk)
1 augusti 2012
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 januari 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 januari 2011
Första postat (Uppskatta)
12 januari 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
7 juli 2014
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 juni 2014
Senast verifierad
1 juni 2014
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MOR-004
- 2010-020198-18 (EudraCT-nummer)
- 10/H1306/87 (Annan identifierare: National Research Ethics Service)
- 18972/0213/001-0001 (Annan identifierare: Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency)
- 2011_038#B201129 (Annan identifierare: Medical Ethics Review Committee (METC))
- 145240 (Annan identifierare: Health Canada)
- 2011-01-09 (Annan identifierare: Committee for the Protection of Personnes)
- 20110012889 (Annan identifierare: Korean Food & Drug Administration (KFDA))
- 0999935174 (Annan identifierare: Taiwan FDA)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .