Een dubbelblind onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van BMN 110 te evalueren bij patiënten met mucopolysaccharidose IVA (Morquio A-syndroom)
6 juni 2014 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multinationale klinische fase 3-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van 2,0 mg/kg/week en 2,0 mg/kg/om de week BMN 110 bij patiënten met mucopolysaccharidose IVA (Morquio A-syndroom) )
Deze fase 3-studie zal de werkzaamheid en veiligheid evalueren van 2,0 mg/kg/week BMN 110 en 2,0 mg/kg/om de week BMN 110 bij patiënten met mucopolysaccharidose IVA (Morquio A-syndroom).
Er is momenteel geen standaard geaccepteerde behandeling voor MPS IVA anders dan ondersteunende zorg. Enzymvervangende therapie (ERT) kan een mogelijke nieuwe behandelingsoptie zijn voor MPS IVA-patiënten. BMN 110 wordt toegediend aan MPS IVA-patiënten door middel van IV-infusie, waardoor cellulaire opname door de mannose-6-fosfaatreceptor en transport naar de lysosomen mogelijk wordt.
Er wordt verondersteld dat deze enzymopname in de lysosomen een verhoogd katabolisme van keratansulfaat (KS) in weefselmacrofagen, hyalien kraakbeen, andere bindweefsels en hartkleppen bevordert en de progressieve accumulatie van KS, die verantwoordelijk is voor de klinische manifestaties van de stoornissen, vermindert. .
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
177
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Cordoba, Argentinië
-
-
-
-
-
Campina Grande, Brazilië
-
Porto Alegre, Brazilië
-
-
-
-
-
Montreal, Canada
-
Sherbrooke, Canada
-
Toronto, Canada
-
-
-
-
-
Bogota, Colombia
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken
-
-
-
-
-
Mainz, Duitsland
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrijk
-
Paris, Frankrijk
-
-
-
-
-
Monza, Italië
-
-
-
-
-
Tokyo, Japan
-
-
-
-
-
Doha, Katar
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, republiek van
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal
-
-
-
-
-
Riyadh, Saoedi-Arabië
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk
-
London, Verenigd Koninkrijk
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Verenigde Staten
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Verenigde Staten
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Minstens 5 jaar oud.
- Gedocumenteerde klinische diagnose van MPS IVA op basis van klinische tekenen en symptomen van MPS IVA en gedocumenteerde verminderde GALNS-enzymactiviteit van fibroblasten of leukocyten of genetische tests die de diagnose van MPS IVA bevestigen.
- Bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, of in het geval van patiënten jonger dan 18 jaar (of 16 jaar, afhankelijk van de regio), schriftelijke toestemming (indien vereist) en schriftelijke geïnformeerde toestemming door een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger na de aard van het onderzoek is uitgelegd, en voorafgaand aan onderzoeksgerelateerde procedures.
- Moet voldoen aan de toelatingseisen van de studie voor de 6-minuten looptest.
- Seksueel actieve patiënten moeten bereid zijn een acceptabele anticonceptiemethode te gebruiken tijdens hun deelname aan het onderzoek.
- Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en bereid zijn om aanvullende zwangerschapstests te ondergaan tijdens het onderzoek.
Uitsluitingscriteria:
- Eerdere hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT).
- Eerdere behandeling met BMN 110.
- Heeft een bekende overgevoeligheid voor een van de bestanddelen van BMN 110.
- Grote operatie binnen 3 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie of geplande grote operatie tijdens de behandelingsperiode van 24 weken.
- Zwanger of borstvoeding bij Screening of plannen om zwanger te worden (zelf of partner) op enig moment tijdens het onderzoek.
- Gebruik van een onderzoeksproduct of medisch hulpmiddel voor onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening, of vereiste voor een onderzoeksagent voorafgaand aan de afronding van alle geplande onderzoeksbeoordelingen.
- Gelijktijdige ziekte of aandoening, inclusief maar niet beperkt tot symptomatische instabiliteit van de cervicale wervelkolom, klinisch significante compressie van het ruggenmerg of ernstige hartziekte die de deelname aan het onderzoek of de veiligheid zou verstoren, zoals bepaald door de onderzoeker.
- Elke aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt een hoog risico geeft op slechte therapietrouw of het niet voltooien van het onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
|
Intraveneuze infusie van een placebo-oplossing in een volume dat gelijk is aan het volume dat nodig is voor een dosis van 2,0 mg/kg BMN 110, eenmaal per week toegediend gedurende een periode van ongeveer 4 uur.
|
|
Experimenteel: BMN 110 per week
|
BMN 110 Wekelijks: intraveneuze infusie van BMN 110 in een dosis van 2,0 mg/kg eenmaal per week toegediend gedurende een periode van ongeveer 4 uur.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: BMN 110 om de andere week
|
BMN 110 om de week: intraveneuze infusie van BMN 110 in een dosis van 2,0 mg/kg toegediend over een periode van ongeveer 4 uur om de week en infusies van placebo om de week.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in uithoudingsvermogen zoals gemeten door de 6 minuten durende looptest
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
|
Basislijn tot week 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering van basislijn in uithoudingsvermogen zoals gemeten door de 3 minuten durende trapklimtest
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
|
Basislijn tot week 24
|
|
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in urinekeratansulfaat genormaliseerd voor urinecreatinine
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
|
Basislijn tot week 24
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 februari 2011
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2012
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2012
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 januari 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 januari 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
12 januari 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
7 juli 2014
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 juni 2014
Laatst geverifieerd
1 juni 2014
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MOR-004
- 2010-020198-18 (EudraCT-nummer)
- 10/H1306/87 (Andere identificatie: National Research Ethics Service)
- 18972/0213/001-0001 (Andere identificatie: Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency)
- 2011_038#B201129 (Andere identificatie: Medical Ethics Review Committee (METC))
- 145240 (Andere identificatie: Health Canada)
- 2011-01-09 (Andere identificatie: Committee for the Protection of Personnes)
- 20110012889 (Andere identificatie: Korean Food & Drug Administration (KFDA))
- 0999935174 (Andere identificatie: Taiwan FDA)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .