Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dvojitě zaslepená studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti BMN 110 u pacientů s mukopolysacharidózou IVA (syndrom Morquio A)

6. června 2014 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, nadnárodní klinická studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti 2,0 mg/kg/týden a 2,0 mg/kg/každý druhý týden BMN 110 u pacientů s mukopolysacharidózou IVA (syndrom Morquio A )

Tato studie fáze 3 vyhodnotí účinnost a bezpečnost 2,0 mg/kg/týden BMN 110 a 2,0 mg/kg/každý druhý týden BMN 110 u pacientů s mukopolysacharidózou IVA (Morquio A syndrom).

V současné době neexistuje žádná standardní akceptovaná léčba MPS IVA kromě podpůrné péče. Enzymová substituční terapie (ERT) může být potenciální novou léčebnou možností pro pacienty s MPS IVA. BMN 110 se podává pacientům s MPS IVA IV infuzí, která umožňuje buněčnou absorpci manóza-6-fosfátovým receptorem a transport do lysozomů.

Předpokládá se, že příjem tohoto enzymu do lysozomů podporuje zvýšený katabolismus keratansulfátu (KS) v tkáňových makrofázích, hyalinní chrupavce, jiných pojivových tkáních a srdeční chlopni a snižuje progresivní akumulaci KS, která je zodpovědná za klinické projevy poruch. .

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

177

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Cordoba, Argentina
  • Brazílie
      • Campina Grande, Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
  • Francie
      • Lyon, Francie
      • Paris, Francie
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
  • Itálie
      • Monza, Itálie
  • Japonsko
      • Tokyo, Japonsko
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
      • Sherbrooke, Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Katar
      • Doha, Katar
  • Kolumbie
      • Bogota, Kolumbie
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika
  • Německo
      • Mainz, Německo
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
      • London, Spojené království
      • Manchester, Spojené království
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Minimálně 5 let věku.
  • Zdokumentovaná klinická diagnóza MPS IVA založená na klinických příznacích a symptomech MPS IVA a zdokumentovaná snížená aktivita enzymu GALNS fibroblastů nebo leukocytů nebo genetické testování potvrzující diagnózu MPS IVA.
  • Ochota a schopnost poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas, nebo v případě pacientů mladších 18 let (nebo 16 let, v závislosti na regionu) poskytnout písemný souhlas (pokud je vyžadován) a písemný informovaný souhlas zákonně oprávněného zástupce po byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem.
  • Musí splnit vstupní požadavky na studium pro test 6minutové chůze.
  • Sexuálně aktivní pacienti musí být ochotni během účasti ve studii používat přijatelnou metodu antikoncepce.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie.

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT).
  • Předchozí léčba BMN 110.
  • Má známou přecitlivělost na kteroukoli složku BMN 110.
  • Velká operace během 3 měsíců před vstupem do studie nebo plánovaná velká operace během 24týdenního léčebného období.
  • Těhotenství nebo kojení při screeningu nebo plánování těhotenství (sebe nebo partnera) kdykoli během studie.
  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů před screeningem nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie.
  • Souběžné onemocnění nebo stav, včetně, aniž by byl výčet omezující, symptomatické nestability krční páteře, klinicky významné komprese míchy nebo závažného srdečního onemocnění, které by narušovalo účast ve studii nebo bezpečnost, jak určil zkoušející.
  • Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje pacienta vysokému riziku špatné kompliance léčby nebo nedokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Intravenózní infuze roztoku placeba v objemu ekvivalentním objemu potřebnému pro dávku 2,0 mg/kg BMN 110 podávanou po dobu přibližně 4 hodin jednou týdně.
Experimentální: BMN 110 týdně
Lék: BMN 110 týdně
BMN 110 týdně: Intravenózní infuze BMN 110 v dávce 2,0 mg/kg podávaná po dobu přibližně 4 hodin jednou týdně.
Ostatní jména:
  • rekombinantní lidská N-acetylgalaktosamin-6-sulfatáza
  • rhGALNS
Experimentální: BMN 110 každý druhý týden
Lék: BMN 110 každý druhý týden
BMN 110 každý druhý týden: Intravenózní infuze BMN 110 v dávce 2,0 mg/kg podávaná po dobu přibližně 4 hodin každý druhý týden a infuze placeba ve střídavých týdnech.
Ostatní jména:
  • rekombinantní lidská N-acetylgalaktosamin-6-sulfatáza
  • rhGALNS

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od základní linie ve vytrvalosti měřená 6minutovým testem chůze
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Výchozí stav do týdne 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od základní linie ve vytrvalosti měřená 3minutovým testem stoupání do schodů
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Výchozí stav do týdne 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty keratansulfátu v moči normalizovaného na kreatinin v moči
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Výchozí stav do týdne 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. ledna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. ledna 2011

První zveřejněno (Odhad)

12. ledna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

7. července 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. června 2014

Naposledy ověřeno

1. června 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MOR-004
  • 2010-020198-18 (Číslo EudraCT)
  • 10/H1306/87 (Jiný identifikátor: National Research Ethics Service)
  • 18972/0213/001-0001 (Jiný identifikátor: Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency)
  • 2011_038#B201129 (Jiný identifikátor: Medical Ethics Review Committee (METC))
  • 145240 (Jiný identifikátor: Health Canada)
  • 2011-01-09 (Jiný identifikátor: Committee for the Protection of Personnes)
  • 20110012889 (Jiný identifikátor: Korean Food & Drug Administration (KFDA))
  • 0999935174 (Jiný identifikátor: Taiwan FDA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MPS IV A

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit