Badanie z podwójnie ślepą próbą oceniające skuteczność i bezpieczeństwo BMN 110 u pacjentów z mukopolisacharydozą IVA (zespół Morquio A)
6 czerwca 2014 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, międzynarodowe badanie kliniczne fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania BMN 110 w dawce 2,0 mg/kg mc./tydzień i 2,0 mg/kg mc. co drugi tydzień u pacjentów z mukopolisacharydozą IVA (zespół Morquio A) )
To badanie fazy 3 oceni skuteczność i bezpieczeństwo BMN 110 w dawce 2,0 mg/kg/tydzień i BMN 110 w dawce 2,0 mg/kg/co drugi tydzień u pacjentów z mukopolisacharydozą IVA (zespół Morquio A).
Obecnie nie ma standardowego akceptowanego leczenia MPS IVA innego niż leczenie podtrzymujące. Enzymatyczna terapia zastępcza (ERT) może być potencjalną nową opcją leczenia pacjentów z MPS IVA. BMN 110 jest podawany pacjentom z MPS IVA przez infuzję IV, umożliwiając wychwyt komórkowy przez receptor mannozo-6-fosforanu i transport do lizosomów.
Przypuszcza się, że ten wychwyt enzymu do lizosomów sprzyja zwiększonemu katabolizmowi siarczanu keratanu (KS) w makrofagach tkankowych, chrząstce szklistej, innych tkankach łącznych i zastawce serca oraz zmniejsza postępujące gromadzenie się KS, które jest odpowiedzialne za kliniczne objawy zaburzeń .
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
177
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Riyadh, Arabia Saudyjska
-
-
-
-
-
Cordoba, Argentyna
-
-
-
-
-
Campina Grande, Brazylia
-
Porto Alegre, Brazylia
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania
-
-
-
-
-
Lyon, Francja
-
Paris, Francja
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia
-
-
-
-
-
Tokyo, Japonia
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
-
Sherbrooke, Kanada
-
Toronto, Kanada
-
-
-
-
-
Doha, Katar
-
-
-
-
-
Bogota, Kolumbia
-
-
-
-
-
Mainz, Niemcy
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalia
-
-
-
-
-
Seoul, Republika Korei
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
-
-
-
-
-
Taipei, Tajwan
-
-
-
-
-
Monza, Włochy
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
-
London, Zjednoczone Królestwo
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Co najmniej 5 lat.
- Udokumentowane kliniczne rozpoznanie MPS IVA na podstawie klinicznych objawów przedmiotowych i podmiotowych MPS IVA oraz udokumentowanej obniżonej aktywności enzymu GALNS fibroblastów lub leukocytów lub badań genetycznych potwierdzających rozpoznanie MPS IVA.
- Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody lub, w przypadku pacjentów w wieku poniżej 18 lat (lub 16 lat, w zależności od regionu), pisemnej zgody (jeśli jest wymagana) i pisemnej świadomej zgody przez prawnie upoważnionego przedstawiciela po charakter badania został wyjaśniony i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem.
- Musi spełniać wymagania wstępne do badania w teście 6-minutowego marszu.
- Pacjenci aktywni seksualnie muszą być chętni do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu.
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym podczas badania.
Kryteria wyłączenia:
- Przebyty przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).
- Wcześniejsze leczenie BMN 110.
- Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników BMN 110.
- Poważna operacja w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania lub planowana poważna operacja podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
- Ciąża lub karmienie piersią podczas Badania przesiewowe lub planowanie ciąży (własna lub partnerka) w dowolnym momencie badania.
- Użycie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub wymagania dotyczące jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań.
- Współistniejąca choroba lub stan, w tym między innymi objawowa niestabilność kręgosłupa szyjnego, klinicznie istotny ucisk rdzenia kręgowego lub ciężka choroba serca, która mogłaby zakłócić udział w badaniu lub bezpieczeństwo, zgodnie z ustaleniami badacza.
- Każdy stan, który zdaniem badacza naraża pacjenta na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
|
Dożylna infuzja roztworu placebo w objętości odpowiadającej objętości potrzebnej do podania dawki 2,0 mg/kg BMN 110 podawanej przez okres około 4 godzin raz w tygodniu.
|
|
Eksperymentalny: BMN 110 tygodniowo
|
BMN 110 Co tydzień: Dożylny wlew BMN 110 w dawce 2,0 mg/kg, podawany przez okres około 4 godzin raz w tygodniu.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: BMN 110 co drugi tydzień
|
BMN 110 co drugi tydzień: Dożylna infuzja BMN 110 w dawce 2,0 mg/kg podawana przez okres około 4 godzin co drugi tydzień oraz infuzje placebo co drugi tydzień.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana wytrzymałości w stosunku do wartości wyjściowych mierzona w 6-minutowym teście marszu
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
|
Linia bazowa do tygodnia 24
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana wytrzymałości w stosunku do wartości wyjściowych mierzona w 3-minutowym teście wchodzenia po schodach
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
|
Linia bazowa do tygodnia 24
|
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej siarczanu keratanu w moczu znormalizowana dla kreatyniny w moczu
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
|
Linia bazowa do tygodnia 24
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 lutego 2011
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2012
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2012
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 stycznia 2011
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 stycznia 2011
Pierwszy wysłany (Oszacować)
12 stycznia 2011
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
7 lipca 2014
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 czerwca 2014
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2014
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MOR-004
- 2010-020198-18 (Numer EudraCT)
- 10/H1306/87 (Inny identyfikator: National Research Ethics Service)
- 18972/0213/001-0001 (Inny identyfikator: Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency)
- 2011_038#B201129 (Inny identyfikator: Medical Ethics Review Committee (METC))
- 145240 (Inny identyfikator: Health Canada)
- 2011-01-09 (Inny identyfikator: Committee for the Protection of Personnes)
- 20110012889 (Inny identyfikator: Korean Food & Drug Administration (KFDA))
- 0999935174 (Inny identyfikator: Taiwan FDA)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .