一项评估 BMN 110 对粘多糖贮积症 IVA（Morquio A 综合征）患者疗效和安全性的双盲研究
2014年6月6日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
一项评估 2.0 mg/kg/周和 2.0 mg/kg/每隔一周 BMN 110 治疗粘多糖贮积症 IVA（Morquio A 综合征）患者疗效和安全性的 3 期、随机、双盲、安慰剂对照、多国临床研究)
该 3 期研究将评估 2.0 mg/kg/周 BMN 110 和 2.0 mg/kg/每隔一周 BMN 110 在粘多糖贮积症 IVA（Morquio A 综合征）患者中的疗效和安全性。
除了支持治疗外，目前没有标准的 MPS IVA 治疗方法。 酶替代疗法 (ERT) 可能是 MPS IVA 患者的潜在新治疗选择。 BMN 110 通过 IV 输注给予 MPS IVA 患者，允许 6-磷酸甘露糖受体摄取细胞并运输至溶酶体。
假设这种酶摄取到溶酶体中可促进组织巨噬细胞、透明软骨、其他结缔组织和心脏瓣膜中硫酸角质素 (KS) 的分解代谢增加，并减少导致疾病临床表现的 KS 的进行性积累.
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
177
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Copenhagen、丹麦
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Montreal、加拿大
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Sherbrooke、加拿大
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Toronto、加拿大
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Doha、卡塔尔
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Taipei、台湾
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Bogota、哥伦比亚
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Seoul、大韩民国
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Campina Grande、巴西
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Porto Alegre、巴西
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Mainz、德国
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Monza、意大利
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Tokyo、日本
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Riyadh、沙特阿拉伯
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Lyon、法国
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Paris、法国
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California
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Oakland、California、美国
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Delaware
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Wilmington、Delaware、美国
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国
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New York
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New York、New York、美国
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Washington
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Seattle、Washington、美国
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Birmingham、英国
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London、英国
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Manchester、英国
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Amsterdam、荷兰
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Coimbra、葡萄牙
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Cordoba、阿根廷
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 至少 5 岁。
- 根据 MPS IVA 的临床体征和症状记录 MPS IVA 的临床诊断，并记录成纤维细胞或白细胞 GALNS 酶活性降低或基因检测证实 MPS IVA 的诊断。
- 愿意并能够提供书面的、签署的知情同意书，或者对于 18 岁以下（或 16 岁，视地区而定）的患者，提供书面同意书（如果需要）和由合法授权代表签署的知情同意书在任何与研究相关的程序之前，已经解释了研究的性质。
- 必须满足 6 分钟步行测试的入学要求。
- 性活跃的患者在参与研究时必须愿意使用可接受的避孕方法。
- 有生育能力的女性必须在筛选时妊娠试验呈阴性，并且愿意在研究期间进行额外的妊娠试验。
排除标准：
- 既往造血干细胞移植 (HSCT)。
- 以前用 BMN 110 治疗过。
- 已知对 BMN 110 的任何成分过敏。
- 研究进入前 3 个月内进行过大手术或计划在 24 周治疗期间进行大手术。
- 在研究期间的任何时间在筛选时怀孕或哺乳或计划怀孕（自己或伴侣）。
- 在筛选前 30 天内使用任何研究产品或研究医疗设备，或在完成所有计划的研究评估之前要求使用任何研究药物。
- 并发疾病或病症，包括但不限于有症状的颈椎不稳、临床上显着的脊髓压迫或严重的心脏病，这些疾病会干扰研究参与或研究者确定的安全性。
- 研究者认为使患者处于治疗依从性差或未完成研究的高风险中的任何情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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静脉输注安慰剂溶液，其体积相当于 2.0 mg/kg 剂量的 BMN 110 每周给药一次，持续时间约为 4 小时。
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实验性的：BMN 110 每周
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BMN 110 每周一次：以 2.0 mg/kg 的剂量静脉输注 BMN 110，每周一次，持续时间约为 4 小时。
其他名称：
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实验性的：BMN 110 每隔一周
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BMN 110 每隔一周：静脉输注 BMN 110，剂量为 2.0 mg/kg，每隔一周给药约 4 小时，并每隔一周输注安慰剂。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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通过 6 分钟步行测试测量的耐力相对于基线的变化
大体时间：第 24 周的基线
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第 24 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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通过 3 分钟爬楼梯测试测量的耐力相对于基线的变化
大体时间：第 24 周的基线
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第 24 周的基线
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尿液硫酸角质素相对于基线的百分比变化归一化为尿液肌酐
大体时间：第 24 周的基线
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第 24 周的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年2月1日
初级完成 (实际的)
2012年8月1日
研究完成 (实际的)
2012年8月1日
研究注册日期
首次提交
2011年1月10日
首先提交符合 QC 标准的
2011年1月11日
首次发布 (估计)
2011年1月12日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年7月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年6月6日
最后验证
2014年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MOR-004
- 2010-020198-18 (EudraCT编号)
- 10/H1306/87 (其他标识符：National Research Ethics Service)
- 18972/0213/001-0001 (其他标识符：Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency)
- 2011_038#B201129 (其他标识符：Medical Ethics Review Committee (METC))
- 145240 (其他标识符：Health Canada)
- 2011-01-09 (其他标识符：Committee for the Protection of Personnes)
- 20110012889 (其他标识符：Korean Food & Drug Administration (KFDA))
- 0999935174 (其他标识符：Taiwan FDA)
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