Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Двойное слепое исследование для оценки эффективности и безопасности BMN 110 у пациентов с мукополисахаридозом IVA (синдром Моркио А)

6 июня 2014 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многонациональное клиническое исследование для оценки эффективности и безопасности 2,0 мг/кг/неделю и 2,0 мг/кг/каждые две недели BMN 110 у пациентов с мукополисахаридозом IVA (синдром Моркио А). )

Это исследование фазы 3 оценит эффективность и безопасность 2,0 мг/кг/неделю BMN 110 и 2,0 мг/кг/каждые две недели BMN 110 у пациентов с мукополисахаридозом IVA (синдром Моркио А).

В настоящее время не существует стандартного общепринятого лечения MPS IVA, кроме поддерживающей терапии. Заместительная энзимотерапия (ФЗТ) может быть потенциальным новым вариантом лечения пациентов с МПС IVA. BMN 110 вводят пациентам с MPS IVA путем внутривенной инфузии, что позволяет клеткам поглощаться маннозо-6-фосфатным рецептором и транспортироваться к лизосомам.

Предполагается, что поглощение этого фермента лизосомами способствует усилению катаболизма кератансульфата (КС) в тканевых макрофагах, гиалиновом хряще, других соединительных тканях и сердечном клапане, а также снижает прогрессирующее накопление КС, ответственное за клинические проявления заболеваний. .

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

177

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Минимум 5 лет.
  • Документированный клинический диагноз МПС IVA, основанный на клинических признаках и симптомах МПС IVA и задокументированном снижении активности фермента GALNS фибробластов или лейкоцитов или генетическом тестировании, подтверждающем диагноз МПС IVA.
  • Желание и возможность предоставить письменное, подписанное информированное согласие или, в случае пациентов в возрасте до 18 лет (или 16 лет, в зависимости от региона), предоставить письменное согласие (если требуется) и письменное информированное согласие законно уполномоченного представителя после характер исследования был объяснен, и до любых процедур, связанных с исследованием.
  • Должен соответствовать вступительным требованиям для прохождения теста 6-минутной ходьбы.
  • Сексуально активные пациенты должны быть готовы использовать приемлемый метод контрацепции во время участия в исследовании.
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность при скрининге и быть готовы пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования.

Критерий исключения:

  • Предыдущая трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).
  • Предшествующее лечение BMN 110.
  • Имеет известную гиперчувствительность к любому из компонентов BMN 110.
  • Обширное хирургическое вмешательство в течение 3 месяцев до включения в исследование или запланированное серьезное хирургическое вмешательство в течение 24-недельного периода лечения.
  • Беременны или кормите грудью во время скрининга или планируете забеременеть (сама или партнер) в любое время во время исследования.
  • Использование любого исследуемого продукта или исследуемого медицинского устройства в течение 30 дней до скрининга или потребность в любом исследуемом агенте до завершения всех запланированных оценок исследования.
  • Сопутствующее заболевание или состояние, включая, помимо прочего, симптоматическую нестабильность шейного отдела позвоночника, клинически значимую компрессию спинного мозга или тяжелое сердечное заболевание, которые могут помешать участию в исследовании или безопасности, как определено исследователем.
  • Любое состояние, которое, по мнению исследователя, подвергает пациента высокому риску несоблюдения режима лечения или невыполнения исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Внутривенное вливание раствора плацебо в объеме, эквивалентном объему, необходимому для дозы 2,0 мг/кг BMN 110, вводимой в течение приблизительно 4 часов один раз в неделю.
Экспериментальный: 110 батов еженедельно
Лекарство: 110 батов еженедельно
BMN 110 Еженедельно: Внутривенное вливание BMN 110 в дозе 2,0 мг/кг в течение примерно 4 часов один раз в неделю.
Другие имена:
  • рекомбинантная человеческая N-ацетилгалактозамин-6-сульфатаза
  • rhGALNS
Экспериментальный: BMN 110 каждую вторую неделю
Лекарство: BMN 110 каждую вторую неделю
BMN 110 каждые две недели: внутривенное вливание BMN 110 в дозе 2,0 мг/кг, вводимое в течение примерно 4 часов каждые две недели, и инфузии плацебо через неделю.
Другие имена:
  • рекомбинантная человеческая N-ацетилгалактозамин-6-сульфатаза
  • rhGALNS

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение выносливости по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью теста 6-минутной ходьбы
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Исходный уровень до 24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение выносливости по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью 3-минутного теста подъема по лестнице
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Исходный уровень до 24 недели
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем кератансульфата в моче, нормализованное для креатинина в моче
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Исходный уровень до 24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 февраля 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 августа 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 августа 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 января 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 января 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

12 января 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

7 июля 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 июня 2014 г.

Последняя проверка

1 июня 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MOR-004
  • 2010-020198-18 (Номер EudraCT)
  • 10/H1306/87 (Другой идентификатор: National Research Ethics Service)
  • 18972/0213/001-0001 (Другой идентификатор: Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency)
  • 2011_038#B201129 (Другой идентификатор: Medical Ethics Review Committee (METC))
  • 145240 (Другой идентификатор: Health Canada)
  • 2011-01-09 (Другой идентификатор: Committee for the Protection of Personnes)
  • 20110012889 (Другой идентификатор: Korean Food & Drug Administration (KFDA))
  • 0999935174 (Другой идентификатор: Taiwan FDA)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться