Eine Doppelblindstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 110 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-A-Syndrom)

Einschlusskriterien:

• Mindestens 5 Jahre alt.
• Dokumentierte klinische Diagnose von MPS IVA basierend auf klinischen Anzeichen und Symptomen von MPS IVA und dokumentierter reduzierter GALNS-Enzymaktivität von Fibroblasten oder Leukozyten oder Gentests zur Bestätigung der Diagnose von MPS IVA.
• Bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, oder bei Patienten unter 18 Jahren (oder 16 Jahren, je nach Region) eine schriftliche Zustimmung (falls erforderlich) und anschließend eine schriftliche Einverständniserklärung eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters vorzulegen die Art der Studie erklärt wurde und vor allen forschungsbezogenen Verfahren.
• Für den 6-Minuten-Gehtest müssen die Zulassungsvoraussetzungen für das Studium erfüllt sein.
• Sexuell aktive Patienten müssen bereit sein, während der Teilnahme an der Studie eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden.
• Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, sich während der Studie weiteren Schwangerschaftstests zu unterziehen.

Ausschlusskriterien:

• Vorherige hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT).
• Vorherige Behandlung mit BMN 110.
• Bei bekannter Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile von BMN 110.
• Größere Operation innerhalb von 3 Monaten vor Studienbeginn oder geplante größere Operation während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums.
• Schwanger oder stillend beim Screening oder Planung einer Schwangerschaft (selbst oder Partnerin) zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie.
• Verwendung eines Prüfpräparats oder Prüfmedizinprodukts innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Bedarf an einem Prüfpräparat vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen.
• Gleichzeitige Erkrankung oder Zustand, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, symptomatische Instabilität der Halswirbelsäule, klinisch signifikante Kompression des Rückenmarks oder schwere Herzerkrankung, die die Studienteilnahme oder die vom Prüfer festgelegte Sicherheit beeinträchtigen würde.
• Jeder Zustand, der nach Ansicht des Prüfers ein hohes Risiko für den Patienten darstellt, die Behandlung nicht einzuhalten oder die Studie nicht abzuschließen.