알파-만노시다증 환자 치료를 위한 재조합 인간 알파-만노시다아제의 용량 결정 연구
2012년 9월 25일 업데이트: Zymenex A/S
알파-만노시다증 환자 치료를 위한 rhLAMAN(재조합 인간 알파-만노시다아제 또는 라마짐)의 효능 및 장기 안전성에 대한 단일 센터, 무작위, 공개, 다중 용량 연구.
이것은 알파-만노시다증 환자 치료를 위한 Lamazym의 효능 및 장기 안전성에 대한 단일 센터, 공개 라벨, 다중 용량 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자는 혈액 백혈구에서 정상 활동의 10% 미만인 알파-만노시다아제 활성으로 정의되는 알파-만노시다증 진단이 확인되어야 합니다.
- 환자는 스크리닝 당시 나이가 ≥ 5세 및 ≤ 21세여야 합니다.
- 환자는 6분 보행 검사(6MWT), 3분 계단 오르기 검사(3MSCT) 및 폐폐 기능 검사(폐활량계, 체적혈량측정법)를 수행할 수 있는 신체 능력이 있어야 합니다.
- 환자는 인지 및 운동 기능 검사에서 정신적으로 협조할 수 있는 능력이 있어야 합니다.
- 환자는 요청을 듣고 따를 수 있어야 합니다. 보청기를 착용할 수 있습니다.
- 환자 또는 환자의 법적 보호자(들)는 연구 관련 활동을 수행하기 전에 서명된 정보에 입각한 동의서를 제공해야 합니다(시험 관련 활동은 피험자의 정상적인 관리 중에 수행되지 않았을 모든 절차입니다).
- 환자 및 보호자는 프로토콜을 준수할 능력이 있어야 합니다.
제외 기준:
- 환자는 지지 없이는 걸을 수 없습니다.
- 알파-만노시다증 이외의 알려진 염색체 이상 및 정신 운동 발달에 영향을 미치는 증후군의 존재
- 골수 이식의 역사
- 알려진 임상적으로 유의한 심혈관, 간, 폐 또는 신장 질환 또는 연구자의 의견에 따라 시험 참여를 방해하는 기타 의학적 상태의 존재
- 조사자의 의견에 따라 시험 참여를 배제할 반년 이내에 비정상 ECHO의 존재
- 다른 의학적 상태 또는 심각한 병발성 질병, 또는 조사관의 의견에 따라 시험 참여를 배제할 수 있는 참작할 수 있는 상황
- 임신
- 지난 3개월 이내의 정신병
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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활성 비교기: 라마짐 25
25U/kg
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ERT, 매주 주입
다른 이름들:
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활성 비교기: 라마짐 50
50U/kg
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ERT, 매주 주입
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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소변의 올리고당 감소
기간: 3개월(중간평가) + 6개월
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기준선에서 변화로 효능 종점 평가
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3개월(중간평가) + 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈청 내 올리고당 감소
기간: 3개월(중간평가) + 6개월
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기준선에서 변화로 효능 종점 평가
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3개월(중간평가) + 6개월
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CSF의 올리고당 감소
기간: 3개월(중간평가) + 6개월
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기준선에서 변화로 효능 종점 평가
|
3개월(중간평가) + 6개월
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6분만에 걸은 거리
기간: 3개월(중간평가) + 6개월
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기준선에서 변화로 효능 종점 평가
|
3개월(중간평가) + 6개월
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3분 동안 오른 걸음 수
기간: 3개월(중간평가) + 6개월
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기준선에서 변화로 효능 종점 평가
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3개월(중간평가) + 6개월
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폐 기능
기간: 3개월(중간평가) + 6개월
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기준선에서 변화로 효능 종점 평가
|
3개월(중간평가) + 6개월
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부작용
기간: 일주
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시험 기간 동안 매주 평가되는 안전성 종점
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일주
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활력 징후의 임상적으로 유의한 변화 및 신체 검사의 변화 발생
기간: 일주
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시험 기간 동안 매주 평가되는 안전성 종점
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일주
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임상 실험실 매개변수(혈액학, 생화학 및 소변검사)의 임상적으로 중요한 변화 개발
기간: 4 주
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시험 기간 동안 4주마다 안전성 평가변수 평가
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4 주
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RhLAMAN 항체 및 중화/억제 항체 개발
기간: 이주
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시험 기간 동안 격주로 평가된 안전 종점
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이주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 의자: Jens Fogh, Zymenex A/S
- 수석 연구원: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 1월 1일
연구 완료 (예상)
2012년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 1월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 1월 26일
처음 게시됨 (추정)
2011년 1월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2012년 9월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2012년 9월 25일
마지막으로 확인됨
2012년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- rhLAMAN-03
- 2010-022085-26 (EudraCT 번호)
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