Исследование подбора дозы рекомбинантной альфа-маннозидазы человека для лечения пациентов с альфа-маннозидозом
25 сентября 2012 г. обновлено: Zymenex A/S
Единый центр, рандомизированное, открытое, многодозовое исследование эффективности и долгосрочной безопасности rhLAMAN (рекомбинантная альфа-маннозидаза человека или ламазим) для лечения пациентов с альфа-маннозидозом.
Это одноцентровое открытое многодозовое исследование эффективности и долгосрочной безопасности Ламазима для лечения пациентов с альфа-маннозидозом.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
10
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Copenhagen, Дания, 2100
- Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 5 лет до 21 год (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- У пациента должен быть подтвержден диагноз альфа-маннозидоза, определяемый активностью альфа-маннозидазы <10% от нормальной активности в лейкоцитах крови.
- Возраст пациента на момент скрининга должен быть ≥ 5 лет и ≤ 21 года.
- Пациент должен иметь физическую способность выполнять тест 6-минутной ходьбы (6MWT), 3-минутный тест подъема по лестнице (3MSCT) и тест легочной функции легких (спирометрия, плетизмография тела).
- Пациент должен иметь возможность мысленно сотрудничать в тестах когнитивных и моторных функций.
- Пациент должен уметь слышать просьбу и выполнять ее. Можно носить слуховой аппарат.
- Пациент или его законный опекун (опекуны) должны предоставить подписанное информированное согласие до выполнения любых действий, связанных с исследованием (действия, связанные с исследованием, — это любые процедуры, которые не выполнялись бы при обычном ведении субъекта).
- Пациент и его/ее опекун(ы) должны иметь возможность соблюдать протокол
Критерий исключения:
- Больной не может ходить без поддержки.
- Наличие известных хромосомных аномалий и синдромов, влияющих на психомоторное развитие, кроме альфа-маннозидоза.
- История трансплантации костного мозга
- Наличие известных клинически значимых сердечно-сосудистых, печеночных, легочных или почечных заболеваний или других заболеваний, которые, по мнению исследователя, исключают участие в исследовании.
- Наличие ЭХО с отклонениями в течение полугода, что, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
- Любое другое заболевание или серьезное интеркуррентное заболевание, или смягчающее обстоятельство, которое, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
- Беременность
- Психоз в течение последних 3 мес.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Ламазым 25
25 ЕД/кг
|
ФЗТ, инфузия еженедельно
Другие имена:
|
|
Активный компаратор: Ламазым 50
50 ЕД/кг
|
ФЗТ, инфузия еженедельно
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Снижение олигосахаридов в моче
Временное ограничение: 3 месяца (промежуточная оценка) + 6 месяцев
|
Оценка конечной точки эффективности как изменение по сравнению с исходным уровнем
|
3 месяца (промежуточная оценка) + 6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Снижение олигосахаридов в сыворотке
Временное ограничение: 3 месяца (промежуточная оценка) + 6 месяцев
|
Оценка конечной точки эффективности как изменение по сравнению с исходным уровнем
|
3 месяца (промежуточная оценка) + 6 месяцев
|
|
Снижение олигосахаридов в спинномозговой жидкости
Временное ограничение: 3 месяца (промежуточная оценка) + 6 месяцев
|
Оценка конечной точки эффективности как изменение по сравнению с исходным уровнем
|
3 месяца (промежуточная оценка) + 6 месяцев
|
|
Расстояние, пройденное за 6 минут
Временное ограничение: 3 месяца (промежуточная оценка) + 6 месяцев
|
Оценка конечной точки эффективности как изменение по сравнению с исходным уровнем
|
3 месяца (промежуточная оценка) + 6 месяцев
|
|
Количество шагов, пройденных за 3 минуты
Временное ограничение: 3 месяца (промежуточная оценка) + 6 месяцев
|
Оценка конечной точки эффективности как изменение по сравнению с исходным уровнем
|
3 месяца (промежуточная оценка) + 6 месяцев
|
|
Легочная функция
Временное ограничение: 3 месяца (промежуточная оценка) + 6 месяцев
|
Оценка конечной точки эффективности как изменение по сравнению с исходным уровнем
|
3 месяца (промежуточная оценка) + 6 месяцев
|
|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 1 неделя
|
Конечная точка безопасности оценивалась еженедельно на протяжении всего исследования
|
1 неделя
|
|
Развитие клинически значимых изменений основных показателей жизнедеятельности и изменение физического осмотра
Временное ограничение: 1 неделя
|
Конечная точка безопасности оценивалась еженедельно на протяжении всего исследования
|
1 неделя
|
|
Развитие клинически значимых изменений клинико-лабораторных показателей (гематология, биохимия и анализ мочи)
Временное ограничение: 4 недели
|
Конечная точка безопасности оценивалась каждую 4-ю неделю на протяжении всего исследования.
|
4 недели
|
|
Разработка антител rhLAMAN и нейтрализующих/ингибирующих антител
Временное ограничение: 2 недели
|
Конечная точка безопасности оценивалась раз в две недели на протяжении всего исследования.
|
2 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Учебный стул: Jens Fogh, Zymenex A/S
- Главный следователь: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2011 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 января 2012 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 ноября 2012 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 января 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 января 2011 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
28 января 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
26 сентября 2012 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 сентября 2012 г.
Последняя проверка
1 сентября 2012 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- rhLAMAN-03
- 2010-022085-26 (Номер EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .