Rekombinantin ihmisen alfa-mannosidaasin annosmääritystutkimus alfa-mannosidoosipotilaiden hoitoon
tiistai 25. syyskuuta 2012 päivittänyt: Zymenex A/S
Yksi keskus, satunnaistettu, avoin, moniannostutkimus rhLAMANin (Rekombinantti ihmisen alfa-mannosidaasi tai Lamazym) tehosta ja pitkäaikaisesta turvallisuudesta alfa-mannosidoosipotilaiden hoitoon.
Tämä on yhden keskuksen avoin, useilla annoksilla tehty tutkimus Lamazymin tehosta ja pitkäaikaisesta turvallisuudesta alfamannosidoosipotilaiden hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
10
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaalla on oltava vahvistettu alfa-mannosidoosi-diagnoosi, joka määritellään alfa-mannosidaasiaktiivisuudella < 10 % normaalista veren leukosyyttien aktiivisuudesta
- Potilaan tulee olla seulonnan aikana iältään ≥ 5 vuotta ja ≤ 21 vuotta
- Potilaalla tulee olla fyysinen kyky suorittaa 6 minuutin kävelytesti (6MWT), 3 minuutin portaiden nousutesti (3MSCT) ja keuhkojen keuhkojen toimintatesti (spirometria, kehon pletysmografia).
- Potilaalla tulee olla kyky tehdä henkistä yhteistyötä kognitiivisten ja motoristen toimintojen testeissä
- Potilaalla on oltava kyky kuulla pyyntö ja seurata sitä. Kuulolaitteita voidaan käyttää.
- Potilaan tai potilaan laillisesti valtuutetun huoltajan (huoltajien) on annettava allekirjoitettu, tietoon perustuva suostumus ennen minkään tutkimukseen liittyvän toiminnan suorittamista (tutkimukseen liittyvät toimet ovat toimenpiteitä, joita ei olisi suoritettu tutkittavan normaalin hoidon aikana)
- Potilaan ja hänen huoltajiensa on kyettävä noudattamaan protokollaa
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas ei voi kävellä ilman tukea.
- Tunnettujen kromosomipoikkeavuuksien ja psykomotoriseen kehitykseen vaikuttavien oireyhtymien esiintyminen, paitsi alfa-mannosidoosi
- Luuytimensiirron historia
- Tunnettu kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuoni-, maksa-, keuhkosairaus tai munuaissairaus tai muu sairaus, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen
- ECHO:n läsnäolo puolen vuoden sisällä poikkeavuuksista, jotka tutkijan mielestä estävät osallistumisen tutkimukseen
- Mikä tahansa muu sairaus tai vakava väliaikainen sairaus tai lieventävä seikka, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen
- Raskaus
- Psykoosi viimeisen 3 kuukauden aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Lamazym 25
25 U/kg
|
ERT, infuusio viikoittain
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Lamazym 50
50 U/kg
|
ERT, infuusio viikoittain
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Oligosakkaridien vähentäminen virtsassa
Aikaikkuna: 3 kuukautta (väliarviointi) + 6 kuukautta
|
Tehon päätepisteen arviointi muutoksena lähtötasosta
|
3 kuukautta (väliarviointi) + 6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Oligosakkaridien vähentäminen seerumissa
Aikaikkuna: 3 kuukautta (väliarviointi) + 6 kuukautta
|
Tehon päätepisteen arviointi muutoksena lähtötasosta
|
3 kuukautta (väliarviointi) + 6 kuukautta
|
|
Oligosakkaridien vähentäminen CSF:ssä
Aikaikkuna: 3 kuukautta (väliarviointi) + 6 kuukautta
|
Tehon päätepisteen arviointi muutoksena lähtötasosta
|
3 kuukautta (väliarviointi) + 6 kuukautta
|
|
Matkaa käveltiin 6 minuutissa
Aikaikkuna: 3 kuukautta (väliarviointi) + 6 kuukautta
|
Tehon päätepisteen arviointi muutoksena lähtötasosta
|
3 kuukautta (väliarviointi) + 6 kuukautta
|
|
Portaiden määrä nousi 3 minuutissa
Aikaikkuna: 3 kuukautta (väliarviointi) + 6 kuukautta
|
Tehon päätepisteen arviointi muutoksena lähtötasosta
|
3 kuukautta (väliarviointi) + 6 kuukautta
|
|
Keuhkojen toiminta
Aikaikkuna: 3 kuukautta (väliarviointi) + 6 kuukautta
|
Tehon päätepisteen arviointi muutoksena lähtötasosta
|
3 kuukautta (väliarviointi) + 6 kuukautta
|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 1 viikko
|
Turvallisuuspäätepiste arvioitiin viikoittain koko kokeen ajan
|
1 viikko
|
|
Kliinisesti merkittävien muutosten kehittyminen elintoimintoissa ja muutos fyysisessä tarkastuksessa
Aikaikkuna: 1 viikko
|
Turvallisuuspäätepiste arvioitiin viikoittain koko kokeen ajan
|
1 viikko
|
|
Kliinisesti merkittävien muutosten kehittyminen kliinisissä laboratorioparametreissa (hematologia, biokemia ja virtsaanalyysi)
Aikaikkuna: 4 viikkoa
|
Turvallisuuspäätepiste arvioitiin joka 4. viikko koko kokeen ajan
|
4 viikkoa
|
|
RhLAMAN-vasta-aineiden ja neutraloivien/estävien vasta-aineiden kehittyminen
Aikaikkuna: 2 viikkoa
|
Turvallisuuspäätepiste arvioitiin joka toinen viikko koko kokeen ajan
|
2 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Jens Fogh, Zymenex A/S
- Päätutkija: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. tammikuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. tammikuuta 2012
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 1. marraskuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 25. tammikuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 26. tammikuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 28. tammikuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 26. syyskuuta 2012
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. syyskuuta 2012
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. syyskuuta 2012
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- rhLAMAN-03
- 2010-022085-26 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .