重组人α-甘露糖苷酶治疗α-甘露糖苷贮积症患者的剂量探索研究
2012年9月25日 更新者：Zymenex A/S
RhLAMAN（重组人α-甘露糖苷酶或 Lamazym）治疗α-甘露糖苷贮积症患者疗效和长期安全性的单中心、随机、开放标签、多剂量研究。
这是一项单中心、开放标签、多剂量研究，旨在研究 Lamazym 治疗 α-甘露糖苷贮积症患者的疗效和长期安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Copenhagen、丹麦、2100
- Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患者必须确诊为α-甘露糖苷贮积症，定义为α-甘露糖苷酶活性 < 血液白细胞正常活性的 10%
- 患者在筛查时的年龄必须≥ 5 岁且≤ 21 岁
- 患者必须具备进行 6 分钟步行试验（6MWT）、3 分钟爬楼梯试验（3MSCT）和肺肺功能试验（肺活量测定、体体积描记）的体能。
- 患者必须能够在认知和运动功能测试中进行心理合作
- 患者必须能够听到并遵循请求。 可以佩戴助听器。
- 患者或患者合法授权的监护人必须在执行任何与研究相关的活动之前提供签署的知情同意书（与试验相关的活动是在正常管理受试者期间不会执行的任何程序）
- 患者及其监护人必须有能力遵守方案
排除标准：
- 病人不能在没有支撑的情况下行走。
- 存在已知的影响精神运动发育的染色体异常和综合征，α-甘露糖苷贮积症除外
- 骨髓移植史
- 存在已知的具有临床意义的心血管、肝脏、肺部或肾脏疾病或研究者认为会妨碍参与试验的其他医学状况
- 半年内出现 ECHO 异常，研究者认为这会妨碍参与试验
- 任何其他医疗状况或严重并发疾病，或研究者认为会妨碍参与试验的情有可原的情况
- 怀孕
- 最近 3 个月内有精神病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：拉美25
25 单位/公斤
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ERT，每周输液
其他名称：
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有源比较器：拉马酶50
50 单位/公斤
|
ERT，每周输液
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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减少尿液中的低聚糖
大体时间：3个月（中期评估）+ 6个月
|
作为基线变化的疗效终点评估
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3个月（中期评估）+ 6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
血清中低聚糖的减少
大体时间：3个月（中期评估）+ 6个月
|
作为基线变化的疗效终点评估
|
3个月（中期评估）+ 6个月
|
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脑脊液中寡糖的减少
大体时间：3个月（中期评估）+ 6个月
|
作为基线变化的疗效终点评估
|
3个月（中期评估）+ 6个月
|
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6分钟步行距离
大体时间：3个月（中期评估）+ 6个月
|
作为基线变化的疗效终点评估
|
3个月（中期评估）+ 6个月
|
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3分钟爬的步数
大体时间：3个月（中期评估）+ 6个月
|
作为基线变化的疗效终点评估
|
3个月（中期评估）+ 6个月
|
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肺功能
大体时间：3个月（中期评估）+ 6个月
|
作为基线变化的疗效终点评估
|
3个月（中期评估）+ 6个月
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不良事件
大体时间：1周
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在整个试验期间每周评估一次安全终点
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1周
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生命体征临床显着变化和体检变化的发展
大体时间：1周
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在整个试验期间每周评估一次安全终点
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1周
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临床实验室参数（血液学、生物化学和尿液分析）的临床显着变化的发展
大体时间：4周
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在整个试验过程中每 4 周评估一次安全终点
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4周
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RhLAMAN 抗体和中和/抑制抗体的开发
大体时间：2周
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在整个试验期间每隔一周评估一次安全终点
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2周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 学习椅：Jens Fogh、Zymenex A/S
- 首席研究员：Allan M. Lund, MD、Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年1月1日
初级完成 (实际的)
2012年1月1日
研究完成 (预期的)
2012年11月1日
研究注册日期
首次提交
2011年1月25日
首先提交符合 QC 标准的
2011年1月26日
首次发布 (估计)
2011年1月28日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2012年9月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年9月25日
最后验证
2012年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- rhLAMAN-03
- 2010-022085-26 (EudraCT编号)
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