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Dosisfindungsstudie von rekombinanter humaner Alpha-Mannosidase zur Behandlung von Patienten mit Alpha-Mannosidose

25. September 2012 aktualisiert von: Zymenex A/S

Eine randomisierte, unverblindete Mehrfachdosisstudie an einem einzigen Zentrum zur Wirksamkeit und Langzeitsicherheit von rhLAMAN (rekombinante humane Alpha-Mannosidase oder Lamazym) zur Behandlung von Patienten mit Alpha-Mannosidose.

Dies ist eine monozentrische, unverblindete Mehrfachdosisstudie zur Wirksamkeit und Langzeitsicherheit von Lamazym bei der Behandlung von Patienten mit Alpha-Mannosidose.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient muss eine bestätigte Diagnose einer Alpha-Mannosidose haben, definiert durch eine Alpha-Mannosidase-Aktivität von < 10 % der normalen Aktivität in Blutleukozyten
  2. Der Patient muss zum Zeitpunkt des Screenings ≥ 5 Jahre und ≤ 21 Jahre alt sein
  3. Der Patient muss körperlich in der Lage sein, einen 6-Minuten-Gehtest (6MGT), einen 3-Minuten-Treppensteigtest (3MSCT) und einen Lungenfunktionstest (Spirometrie, Bodyplethysmographie) durchzuführen.
  4. Der Patient muss die Fähigkeit haben, bei den kognitiven und motorischen Funktionstests geistig mitzuarbeiten
  5. Der Patient muss in der Lage sein, eine Aufforderung zu hören und ihr Folge zu leisten. Hörgeräte können getragen werden.
  6. Der Patient oder der/die gesetzlich bevollmächtigte(n) Vormund(e) des Patienten muss/müssen eine unterschriebene, informierte Einwilligung erteilen, bevor er studienbezogene Aktivitäten durchführt (studienbezogene Aktivitäten sind alle Verfahren, die während der normalen Behandlung des Probanden nicht durchgeführt worden wären).
  7. Der Patient und seine/ihre Erziehungsberechtigten müssen in der Lage sein, das Protokoll einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  1. Der Patient kann nicht ohne Unterstützung gehen.
  2. Vorhandensein bekannter chromosomaler Anomalien und Syndrome, die die psychomotorische Entwicklung beeinträchtigen, außer Alpha-Mannosidose
  3. Geschichte der Knochenmarktransplantation
  4. Vorhandensein bekannter klinisch signifikanter kardiovaskulärer, hepatischer, pulmonaler oder renaler Erkrankungen oder anderer Erkrankungen, die nach Meinung des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen würden
  5. Vorhandensein eines ECHO mit Auffälligkeiten innerhalb eines halben Jahres, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen würden
  6. Jeder andere medizinische Zustand oder schwere interkurrente Krankheit oder mildernde Umstände, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen würden
  7. Schwangerschaft
  8. Psychose innerhalb der letzten 3 Monate

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Lamazim 25
25 U/kg
Arzneimittel: Lamazym
ERT, Infusion wöchentlich
Andere Namen:
  • rhLAMAN
Aktiver Komparator: Lamazim 50
50 U/kg
Arzneimittel: Lamazym
ERT, Infusion wöchentlich
Andere Namen:
  • rhLAMAN

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Reduktion von Oligosacchariden im Urin
Zeitfenster: 3 Monate (Zwischenevaluation) + 6 Monate
Bewertung des Wirksamkeitsendpunkts als Änderung gegenüber dem Ausgangswert
3 Monate (Zwischenevaluation) + 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Reduktion von Oligosacchariden im Serum
Zeitfenster: 3 Monate (Zwischenevaluation) + 6 Monate
Bewertung des Wirksamkeitsendpunkts als Änderung gegenüber dem Ausgangswert
3 Monate (Zwischenevaluation) + 6 Monate
Reduktion von Oligosacchariden im Liquor
Zeitfenster: 3 Monate (Zwischenevaluation) + 6 Monate
Bewertung des Wirksamkeitsendpunkts als Änderung gegenüber dem Ausgangswert
3 Monate (Zwischenevaluation) + 6 Monate
Die Entfernung ging in 6 Minuten
Zeitfenster: 3 Monate (Zwischenevaluation) + 6 Monate
Bewertung des Wirksamkeitsendpunkts als Änderung gegenüber dem Ausgangswert
3 Monate (Zwischenevaluation) + 6 Monate
Die Anzahl der Stufen stieg in 3 Minuten
Zeitfenster: 3 Monate (Zwischenevaluation) + 6 Monate
Bewertung des Wirksamkeitsendpunkts als Änderung gegenüber dem Ausgangswert
3 Monate (Zwischenevaluation) + 6 Monate
Lungenfunktion
Zeitfenster: 3 Monate (Zwischenevaluation) + 6 Monate
Bewertung des Wirksamkeitsendpunkts als Änderung gegenüber dem Ausgangswert
3 Monate (Zwischenevaluation) + 6 Monate
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 1 Woche
Der Sicherheitsendpunkt wurde während der gesamten Studie wöchentlich bewertet
1 Woche
Entwicklung klinisch signifikanter Veränderungen der Vitalfunktionen und Veränderung der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: 1 Woche
Der Sicherheitsendpunkt wurde während der gesamten Studie wöchentlich bewertet
1 Woche
Entwicklung klinisch signifikanter Veränderungen der klinischen Laborparameter (Hämatologie, Biochemie und Urinanalyse)
Zeitfenster: 4 Wochen
Der Sicherheitsendpunkt wurde während der gesamten Studie jede 4. Woche bewertet
4 Wochen
Entwicklung von rhLAMAN-Antikörpern und neutralisierenden/hemmenden Antikörpern
Zeitfenster: 2 Wochen
Der Sicherheitsendpunkt wurde während der gesamten Studie alle zwei Wochen bewertet
2 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Zymenex A/S

Mitarbeiter

European Commission

Ermittler

  • Studienstuhl: Jens Fogh, Zymenex A/S
  • Hauptermittler: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2012

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. November 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Januar 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Januar 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. Januar 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

26. September 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. September 2012

Zuletzt verifiziert

1. September 2012

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • rhLAMAN-03
  • 2010-022085-26 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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