アルファマンノシドーシス患者の治療のための組換えヒトアルファマンノシダーゼの用量設定研究
2012年9月25日 更新者：Zymenex A/S
アルファマンノシドーシス患者の治療のためのrhLAMAN（組換えヒトアルファマンノシダーゼまたはラマザイム）の有効性と長期安全性に関する単一施設、無作為化、非盲検、複数回投与試験。
これは、α-マンノシドーシス患者の治療に対するラマザイムの有効性と長期安全性に関する単一施設、非盲検、複数回投与試験です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Copenhagen、デンマーク、2100
- Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～21年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -患者は、α-マンノシダーゼ活性によって定義されるα-マンノシドーシスの診断が確認されている必要があります 血中白血球の正常な活動の10％未満
- -患者はスクリーニング時の年齢が5歳以上21歳以下でなければなりません
- -患者は、6分間の歩行テスト（6MWT）、3分間の階段上昇テスト（3MSCT）、および肺肺機能テスト（スパイロメトリー、ボディプレチスモグラフィー）を実行する身体能力を持っている必要があります。
- 認知機能検査や運動機能検査に精神的に協力できる患者
- 患者は、要求を聞いて従う能力がなければなりません。 補聴器は装着可能です。
- 患者または患者の法的に権限を与えられた保護者は、研究関連の活動を行う前に、署名されたインフォームド コンセントを提供する必要があります (試験関連の活動は、被験者の通常の管理中には実行されなかったであろう手順です)。
- -患者とその保護者は、プロトコルを遵守する能力を持っている必要があります
除外基準:
- 患者はサポートなしでは歩くことができません。
- α-マンノシドーシス以外の既知の染色体異常および精神運動発達に影響を及ぼす症候群の存在
- 骨髄移植の歴史
- -既知の臨床的に重要な心血管、肝臓、肺または腎臓の疾患、または治験責任医師の意見では、試験への参加を妨げるその他の病状の存在
- -半年以内に異常を伴うECHOが存在し、治験責任医師の意見では、試験への参加が妨げられる
- -他の病状または重篤な併発疾患、または酌量すべき状況で、治験責任医師の意見では、治験への参加を妨げる
- 妊娠
- 過去3か月以内の精神病
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
アクティブコンパレータ：ラマジム 25
25U/kg
|
ERT、毎週注入
他の名前：
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アクティブコンパレータ：ラマジム 50
50U/kg
|
ERT、毎週注入
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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尿中のオリゴ糖の減少
時間枠：3ヶ月（中間評価）＋6ヶ月
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ベースラインからの変化としての有効性エンドポイントの評価
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3ヶ月（中間評価）＋6ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血清中のオリゴ糖の減少
時間枠：3ヶ月（中間評価）＋6ヶ月
|
ベースラインからの変化としての有効性エンドポイントの評価
|
3ヶ月（中間評価）＋6ヶ月
|
|
CSF中のオリゴ糖の減少
時間枠：3ヶ月（中間評価）＋6ヶ月
|
ベースラインからの変化としての有効性エンドポイントの評価
|
3ヶ月（中間評価）＋6ヶ月
|
|
6分で歩いた距離
時間枠：3ヶ月（中間評価）＋6ヶ月
|
ベースラインからの変化としての有効性エンドポイントの評価
|
3ヶ月（中間評価）＋6ヶ月
|
|
3分間で登った歩数
時間枠：3ヶ月（中間評価）＋6ヶ月
|
ベースラインからの変化としての有効性エンドポイントの評価
|
3ヶ月（中間評価）＋6ヶ月
|
|
肺機能
時間枠：3ヶ月（中間評価）＋6ヶ月
|
ベースラインからの変化としての有効性エンドポイントの評価
|
3ヶ月（中間評価）＋6ヶ月
|
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有害事象
時間枠：1週間
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治験を通して毎週評価される安全性エンドポイント
|
1週間
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バイタルサインの臨床的に重要な変化と身体検査の変化の発生
時間枠：1週間
|
治験を通して毎週評価される安全性エンドポイント
|
1週間
|
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臨床検査パラメータ（血液学、生化学および尿検査）における臨床的に重要な変化の発生
時間枠：4週間
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試験中、安全性評価項目は 4 週間ごとに評価されます
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4週間
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RhLAMAN抗体と中和・阻害抗体の開発
時間枠：2週間
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治験中隔週で評価される安全性エンドポイント
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2週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディチェア：Jens Fogh、Zymenex A/S
- 主任研究者：Allan M. Lund, MD、Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年1月1日
一次修了 (実際)
2012年1月1日
研究の完了 (予想される)
2012年11月1日
試験登録日
最初に提出
2011年1月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年1月26日
最初の投稿 (見積もり)
2011年1月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2012年9月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2012年9月25日
最終確認日
2012年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- rhLAMAN-03
- 2010-022085-26 (EudraCT番号)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ラマジムの臨床試験
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Cromsource完了アルファマンノシドーシスフランス, デンマーク, オーストリア, ドイツ, イタリア