Dosefinnende studie av rekombinant human alfa-mannosidase for behandling av pasienter med alfa-mannosidose
25. september 2012 oppdatert av: Zymenex A/S
Et enkelt senter, randomisert, åpent, flerdosestudie av effektiviteten og langtidssikkerheten til rhLAMAN (rekombinant human alfa-mannosidase eller lamazym) for behandling av pasienter med alfa-mannosidose.
Dette er en enkeltsenter, åpen, flerdosestudie av effekten og langtidssikkerheten til Lamazym for behandling av pasienter med alfa-mannosidose.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
10
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
5 år til 21 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienten må ha en bekreftet diagnose alfa-mannosidose som definert ved alfa-mannosidase aktivitet < 10 % av normal aktivitet i blodleukocytter
- Pasienten må ha en alder på screeningstidspunktet ≥ 5 år og ≤ 21 år
- Pasienten må ha fysisk evne til å utføre 6-minutters gangtest (6MWT), 3-minutters trappeklatretest (3MSCT) og lungefunksjonstest (spirometri, kroppspletysmografi).
- Pasienten skal ha evne til mentalt samarbeid i de kognitive og motoriske funksjonstestene
- Pasienten må ha evne til å høre og følge en forespørsel. Høreapparater kan brukes.
- Pasientens eller pasientens lovlig autoriserte foresatte må gi signert, informert samtykke før noen studierelaterte aktiviteter utføres (prøverelaterte aktiviteter er prosedyrer som ikke ville blitt utført under normal behandling av pasienten)
- Pasienten og hans/hennes verge(r) må ha evne til å følge protokollen
Ekskluderingskriterier:
- Pasienten kan ikke gå uten støtte.
- Tilstedeværelse av kjent kromosomavvik og syndromer som påvirker psykomotorisk utvikling, annet enn alfa-mannosidose
- Historie om benmargstransplantasjon
- Tilstedeværelse av kjente klinisk signifikante kardiovaskulær-, lever-, lunge- eller nyresykdom eller andre medisinske tilstander som, etter etterforskerens oppfatning, vil utelukke deltakelse i forsøket
- Tilstedeværelse av en ECHO med abnormiteter innen et halvt år som, etter etterforskerens oppfatning, ville utelukke deltakelse i rettssaken
- Enhver annen medisinsk tilstand eller alvorlig sammenfallende sykdom, eller formildende omstendighet som, etter etterforskerens oppfatning, vil utelukke deltakelse i rettssaken
- Svangerskap
- Psykose i løpet av de siste 3 månedene
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Lamazym 25
25 U/kg
|
ERT, infusjon ukentlig
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: Lamazym 50
50 U/kg
|
ERT, infusjon ukentlig
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Reduksjon av oligosakkarider i urin
Tidsramme: 3 måneder (mellomevaluering) + 6 måneder
|
Effektendepunktsevaluering som endring fra baseline
|
3 måneder (mellomevaluering) + 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Reduksjon av oligosakkarider i serum
Tidsramme: 3 måneder (mellomevaluering) + 6 måneder
|
Effektendepunktsevaluering som endring fra baseline
|
3 måneder (mellomevaluering) + 6 måneder
|
|
Reduksjon av oligosakkarider i CSF
Tidsramme: 3 måneder (mellomevaluering) + 6 måneder
|
Effektendepunktsevaluering som endring fra baseline
|
3 måneder (mellomevaluering) + 6 måneder
|
|
Distansen gikk på 6 minutter
Tidsramme: 3 måneder (mellomevaluering) + 6 måneder
|
Effektendepunktsevaluering som endring fra baseline
|
3 måneder (mellomevaluering) + 6 måneder
|
|
Antall trinn klatret på 3 minutter
Tidsramme: 3 måneder (mellomevaluering) + 6 måneder
|
Effektendepunktsevaluering som endring fra baseline
|
3 måneder (mellomevaluering) + 6 måneder
|
|
Lungefunksjon
Tidsramme: 3 måneder (mellomevaluering) + 6 måneder
|
Effektendepunktsevaluering som endring fra baseline
|
3 måneder (mellomevaluering) + 6 måneder
|
|
Uønskede hendelser
Tidsramme: 1 uke
|
Sikkerhetsendepunkt vurdert ukentlig gjennom hele forsøket
|
1 uke
|
|
Utvikling av klinisk signifikante endringer i vitale tegn og endring i fysisk undersøkelse
Tidsramme: 1 uke
|
Sikkerhetsendepunkt vurdert ukentlig gjennom hele forsøket
|
1 uke
|
|
Utvikling av klinisk signifikante endringer i de kliniske laboratorieparametrene (hematologi, biokjemi og urinanalyse)
Tidsramme: 4 uker
|
Sikkerhetsendepunkt vurdert hver 4. uke gjennom hele forsøket
|
4 uker
|
|
Utvikling av rhLAMAN antistoffer og nøytraliserende/hemmende antistoffer
Tidsramme: 2 uker
|
Sikkerhetsendepunkt vurdert annenhver uke gjennom hele forsøket
|
2 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studiestol: Jens Fogh, Zymenex A/S
- Hovedetterforsker: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. januar 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. januar 2012
Studiet fullført (Forventet)
1. november 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. januar 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. januar 2011
Først lagt ut (Anslag)
28. januar 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
26. september 2012
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. september 2012
Sist bekreftet
1. september 2012
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- rhLAMAN-03
- 2010-022085-26 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .