Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zjišťování dávky rekombinantní lidské alfa-manosidázy pro léčbu pacientů s alfa-manosidózou

25. září 2012 aktualizováno: Zymenex A/S

Jednocentrová, randomizovaná, otevřená, vícedávková studie účinnosti a dlouhodobé bezpečnosti rhLAMAN (rekombinantní lidská alfa-manosidáza nebo Lamazym) pro léčbu pacientů s alfa-manosidózou.

Toto je jednocentrová, otevřená, vícedávková studie účinnosti a dlouhodobé bezpečnosti přípravku Lamazym při léčbě pacientů s alfa-manosidózou.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient musí mít potvrzenou diagnózu alfa-manosidózy definovanou aktivitou alfa-manosidázy < 10 % normální aktivity v krevních leukocytech
  2. Pacient musí mít v době screeningu věk ≥ 5 let a ≤ 21 let
  3. Pacient musí mít fyzickou schopnost provést 6minutový test chůze (6MWT), 3minutový test stoupání do schodů (3MSCT) a test funkce plicních plic (spirometrie, tělesná pletysmografie).
  4. Pacient musí mít schopnost mentálně spolupracovat při testech kognitivních a motorických funkcí
  5. Pacient musí mít schopnost slyšet a sledovat žádost. Sluchadla lze nosit.
  6. Pacient nebo jeho zákonní zástupci musí poskytnout podepsaný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli činností souvisejících se studií (činnosti související se studiem jsou jakékoli postupy, které by nebyly provedeny během běžného řízení subjektu)
  7. Pacient a jeho/její opatrovníci musí být schopni protokol dodržovat

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient nemůže chodit bez podpory.
  2. Přítomnost známých chromozomálních abnormalit a syndromů ovlivňujících psychomotorický vývoj, jiné než alfa-mannosidóza
  3. Transplantace kostní dřeně v anamnéze
  4. Přítomnost známého klinicky významného kardiovaskulárního, jaterního, plicního nebo renálního onemocnění nebo jiných zdravotních stavů, které by podle názoru zkoušejícího bránily účasti ve studii
  5. Přítomnost ECHO s abnormalitami během půl roku, které by podle názoru zkoušejícího znemožnily účast ve studii
  6. Jakýkoli jiný zdravotní stav nebo závažné interkurentní onemocnění nebo polehčující okolnost, které by podle názoru zkoušejícího bránily účasti na hodnocení
  7. Těhotenství
  8. Psychóza v posledních 3 měsících

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Lamazym 25
25 U/kg
Lék: Lamazym
ERT, infuze týdně
Ostatní jména:
  • rhLAMAN
Aktivní komparátor: Lamazym 50
50 U/kg
Lék: Lamazym
ERT, infuze týdně
Ostatní jména:
  • rhLAMAN

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snížení množství oligosacharidů v moči
Časové okno: 3 měsíce (průběžné hodnocení) + 6 měsíců
Hodnocení koncového bodu účinnosti jako změna od výchozího stavu
3 měsíce (průběžné hodnocení) + 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snížení oligosacharidů v séru
Časové okno: 3 měsíce (průběžné hodnocení) + 6 měsíců
Hodnocení koncového bodu účinnosti jako změna od výchozího stavu
3 měsíce (průběžné hodnocení) + 6 měsíců
Redukce oligosacharidů v CSF
Časové okno: 3 měsíce (průběžné hodnocení) + 6 měsíců
Hodnocení koncového bodu účinnosti jako změna od výchozího stavu
3 měsíce (průběžné hodnocení) + 6 měsíců
Vzdálenost ušla za 6 minut
Časové okno: 3 měsíce (průběžné hodnocení) + 6 měsíců
Hodnocení koncového bodu účinnosti jako změna od výchozího stavu
3 měsíce (průběžné hodnocení) + 6 měsíců
Počet kroků nastoupaných za 3 minuty
Časové okno: 3 měsíce (průběžné hodnocení) + 6 měsíců
Hodnocení koncového bodu účinnosti jako změna od výchozího stavu
3 měsíce (průběžné hodnocení) + 6 měsíců
Plicní funkce
Časové okno: 3 měsíce (průběžné hodnocení) + 6 měsíců
Hodnocení koncového bodu účinnosti jako změna od výchozího stavu
3 měsíce (průběžné hodnocení) + 6 měsíců
Nežádoucí události
Časové okno: 1 týden
Cílový bod bezpečnosti hodnocený týdně v průběhu studie
1 týden
Rozvoj klinicky významných změn vitálních funkcí a změny fyzikálního vyšetření
Časové okno: 1 týden
Cílový bod bezpečnosti hodnocený týdně v průběhu studie
1 týden
Vývoj klinicky významných změn v klinických laboratorních parametrech (hematologie, biochemie a analýza moči)
Časové okno: 4 týdny
Cílový bod bezpečnosti hodnocený každý 4. týden v průběhu studie
4 týdny
Vývoj protilátek rhLAMAN a neutralizačních/inhibičních protilátek
Časové okno: 2 týdny
Koncový bod bezpečnosti hodnocený každý druhý týden v průběhu studie
2 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Zymenex A/S

Spolupracovníci

European Commission

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Jens Fogh, Zymenex A/S
  • Vrchní vyšetřovatel: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2012

Dokončení studie (Očekávaný)

1. listopadu 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. ledna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. ledna 2011

První zveřejněno (Odhad)

28. ledna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

26. září 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. září 2012

Naposledy ověřeno

1. září 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • rhLAMAN-03
  • 2010-022085-26 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lamazym

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ecuador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit