Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dosisonderzoek van recombinant humaan alfa-mannosidase voor de behandeling van patiënten met alfa-mannosidose

25 september 2012 bijgewerkt door: Zymenex A/S

Een single-center, gerandomiseerd, open-label onderzoek met meerdere doses naar de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van rhLAMAN (recombinant humaan alfa-mannosidase of Lamazym) voor de behandeling van patiënten met alfa-mannosidose.

Dit is een single-center, open-label studie met meerdere doses naar de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van Lamazym voor de behandeling van patiënten met alfa-mannosidose.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De patiënt moet een bevestigde diagnose van alfa-mannosidose hebben, zoals gedefinieerd door alfa-mannosidase-activiteit < 10% van de normale activiteit in bloedleukocyten
  2. De patiënt moet ten tijde van de screening een leeftijd hebben van ≥ 5 jaar en ≤ 21 jaar
  3. De patiënt moet lichamelijk in staat zijn om een ​​6-minuten wandeltest (6MWT), een 3 minuten-trapklimtest (3MSCT) en een longfunctietest (spirometrie, lichaamsplethysmografie) uit te voeren.
  4. De patiënt moet in staat zijn om mentaal mee te werken aan de cognitieve en motorische functietesten
  5. De patiënt moet het vermogen hebben om een ​​verzoek te horen en op te volgen. Hoortoestellen kunnen worden gedragen.
  6. De patiënt of de wettelijk bevoegde voogd(en) van de patiënt moeten een ondertekende, geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan het uitvoeren van onderzoeksgerelateerde activiteiten (onderzoeksgerelateerde activiteiten zijn alle procedures die niet zouden zijn uitgevoerd tijdens normaal beheer van de proefpersoon)
  7. De patiënt en zijn/haar voogd(en) moeten in staat zijn om het protocol na te leven

Uitsluitingscriteria:

  1. Zonder ondersteuning kan de patiënt niet lopen.
  2. Aanwezigheid van bekende chromosomale afwijkingen en syndromen die de psychomotorische ontwikkeling beïnvloeden, anders dan alfa-mannosidose
  3. Geschiedenis van beenmergtransplantatie
  4. Aanwezigheid van bekende klinisch significante cardiovasculaire, lever-, long- of nieraandoeningen of andere medische aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan de studie zouden uitsluiten
  5. Aanwezigheid van een ECHO met afwijkingen binnen een half jaar die naar het oordeel van de Onderzoeker deelname aan de studie in de weg staan
  6. Elke andere medische aandoening of ernstige bijkomende ziekte, of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zou verhinderen
  7. Zwangerschap
  8. Psychose in de afgelopen 3 maanden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Lamazym 25
25 eenheden/kg
Geneesmiddel: Lamazym
ERT, wekelijkse infusie
Andere namen:
  • rhLAMAN
Actieve vergelijker: Lamazym 50
50 eenheden/kg
Geneesmiddel: Lamazym
ERT, wekelijkse infusie
Andere namen:
  • rhLAMAN

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vermindering van oligosacchariden in de urine
Tijdsspanne: 3 maanden (tussentijdse evaluatie) + 6 maanden
Evaluatie van het eindpunt van de werkzaamheid als verandering ten opzichte van de uitgangswaarde
3 maanden (tussentijdse evaluatie) + 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vermindering van oligosacchariden in serum
Tijdsspanne: 3 maanden (tussentijdse evaluatie) + 6 maanden
Evaluatie van het eindpunt van de werkzaamheid als verandering ten opzichte van de uitgangswaarde
3 maanden (tussentijdse evaluatie) + 6 maanden
Vermindering van oligosacchariden in CSF
Tijdsspanne: 3 maanden (tussentijdse evaluatie) + 6 maanden
Evaluatie van het eindpunt van de werkzaamheid als verandering ten opzichte van de uitgangswaarde
3 maanden (tussentijdse evaluatie) + 6 maanden
De afstand gelopen in 6 minuten
Tijdsspanne: 3 maanden (tussentijdse evaluatie) + 6 maanden
Evaluatie van het eindpunt van de werkzaamheid als verandering ten opzichte van de uitgangswaarde
3 maanden (tussentijdse evaluatie) + 6 maanden
Het aantal trappen beklommen in 3 minuten
Tijdsspanne: 3 maanden (tussentijdse evaluatie) + 6 maanden
Evaluatie van het eindpunt van de werkzaamheid als verandering ten opzichte van de uitgangswaarde
3 maanden (tussentijdse evaluatie) + 6 maanden
Longfunctie
Tijdsspanne: 3 maanden (tussentijdse evaluatie) + 6 maanden
Evaluatie van het eindpunt van de werkzaamheid als verandering ten opzichte van de uitgangswaarde
3 maanden (tussentijdse evaluatie) + 6 maanden
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 1 week
Veiligheidseindpunt wekelijks beoordeeld tijdens de proef
1 week
Ontwikkeling van klinisch significante veranderingen in vitale functies en veranderingen in lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: 1 week
Veiligheidseindpunt wekelijks beoordeeld tijdens de proef
1 week
Ontwikkeling van klinisch significante veranderingen in de klinische laboratoriumparameters (hematologie, biochemie en urineonderzoek)
Tijdsspanne: 4 weken
Veiligheidseindpunt beoordeeld elke 4e week tijdens de proef
4 weken
Ontwikkeling van rhLAMAN-antilichamen en neutraliserende/remmende antilichamen
Tijdsspanne: 2 weken
Veiligheidseindpunt gedurende de proef om de week beoordeeld
2 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Zymenex A/S

Medewerkers

European Commission

Onderzoekers

  • Studie stoel: Jens Fogh, Zymenex A/S
  • Hoofdonderzoeker: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2012

Studie voltooiing (Verwacht)

1 november 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 januari 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 januari 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

28 januari 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

26 september 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 september 2012

Laatst geverifieerd

1 september 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • rhLAMAN-03
  • 2010-022085-26 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Alfa mannosidose

Klinische onderzoeken op Lamazym

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Djibouti

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren