Étude de recherche de dose d'alpha-mannosidase humaine recombinante pour le traitement de patients atteints d'alpha-mannosidose
25 septembre 2012 mis à jour par: Zymenex A/S
Une étude monocentrique, randomisée, ouverte et à doses multiples sur l'efficacité et l'innocuité à long terme du rhLAMAN (alpha-mannosidase humaine recombinante ou Lamazym) pour le traitement des patients atteints d'alpha-mannosidose.
Il s'agit d'une étude monocentrique, ouverte et à doses multiples sur l'efficacité et l'innocuité à long terme de Lamazym pour le traitement des patients atteints d'alpha-mannosidose.
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
10
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Copenhagen, Danemark, 2100
- Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
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-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
5 ans à 21 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Le patient doit avoir un diagnostic confirmé d'alpha-mannosidose tel que défini par une activité alpha-mannosidase < 10 % de l'activité normale dans les leucocytes sanguins
- Le patient doit avoir un âge au moment du dépistage ≥ 5 ans et ≤ 21 ans
- Le patient doit avoir la capacité physique d'effectuer un test de marche de 6 minutes (6MWT), un test de montée d'escalier de 3 minutes (3MSCT) et un test de la fonction pulmonaire pulmonaire (spirométrie, pléthysmographie corporelle).
- Le patient doit avoir la capacité de coopérer mentalement aux tests des fonctions cognitives et motrices
- Le patient doit avoir la capacité d'entendre et de suivre une demande. Les aides auditives peuvent être portées.
- Le patient ou le ou les tuteurs légalement autorisés du patient doivent fournir un consentement éclairé et signé avant d'effectuer toute activité liée à l'étude (les activités liées à l'essai sont toutes les procédures qui n'auraient pas été effectuées pendant la prise en charge normale du sujet)
- Le patient et son/ses tuteur(s) doivent avoir la capacité de se conformer au protocole
Critère d'exclusion:
- Le patient ne peut pas marcher sans aide.
- Présence d'anomalies chromosomiques connues et de syndromes affectant le développement psychomoteur, autres que l'alpha-mannosidose
- Antécédents de greffe de moelle osseuse
- Présence d'une maladie cardiovasculaire, hépatique, pulmonaire ou rénale cliniquement significative connue ou d'autres conditions médicales qui, de l'avis de l'investigateur, empêcheraient la participation à l'essai
- Présence d'un ECHO avec des anomalies dans les six mois qui, de l'avis de l'investigateur, empêcheraient la participation à l'essai
- Toute autre condition médicale ou maladie intercurrente grave, ou circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation à l'essai
- Grossesse
- Psychose au cours des 3 derniers mois
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Comparateur actif: Lamazym 25
25 U/kg
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ERT, perfusion hebdomadaire
Autres noms:
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Comparateur actif: Lamazym 50
50 U/kg
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ERT, perfusion hebdomadaire
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Réduction des oligosaccharides dans l'urine
Délai: 3 mois (évaluation intermédiaire) + 6 mois
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Évaluation du point final d'efficacité en tant que changement par rapport à la ligne de base
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3 mois (évaluation intermédiaire) + 6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Réduction des oligosaccharides dans le sérum
Délai: 3 mois (évaluation intermédiaire) + 6 mois
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Évaluation du point final d'efficacité en tant que changement par rapport à la ligne de base
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3 mois (évaluation intermédiaire) + 6 mois
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Réduction des oligosaccharides dans le LCR
Délai: 3 mois (évaluation intermédiaire) + 6 mois
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Évaluation du point final d'efficacité en tant que changement par rapport à la ligne de base
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3 mois (évaluation intermédiaire) + 6 mois
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La distance parcourue en 6 minutes
Délai: 3 mois (évaluation intermédiaire) + 6 mois
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Évaluation du point final d'efficacité en tant que changement par rapport à la ligne de base
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3 mois (évaluation intermédiaire) + 6 mois
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Le nombre de marches montées en 3 minutes
Délai: 3 mois (évaluation intermédiaire) + 6 mois
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Évaluation du point final d'efficacité en tant que changement par rapport à la ligne de base
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3 mois (évaluation intermédiaire) + 6 mois
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Fonction pulmonaire
Délai: 3 mois (évaluation intermédiaire) + 6 mois
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Évaluation du point final d'efficacité en tant que changement par rapport à la ligne de base
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3 mois (évaluation intermédiaire) + 6 mois
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Événements indésirables
Délai: 1 semaine
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Critère d'innocuité évalué chaque semaine tout au long de l'essai
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1 semaine
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Développement de changements cliniquement significatifs dans les signes vitaux et changement dans l'examen physique
Délai: 1 semaine
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Critère d'innocuité évalué chaque semaine tout au long de l'essai
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1 semaine
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Développement de changements cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire clinique (hématologie, biochimie et analyse d'urine)
Délai: 4 semaines
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Critère d'innocuité évalué toutes les 4 semaines tout au long de l'essai
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4 semaines
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Développement d'anticorps rhLAMAN et d'anticorps neutralisants/inhibiteurs
Délai: 2 semaines
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Critère d'innocuité évalué toutes les deux semaines tout au long de l'essai
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2 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Jens Fogh, Zymenex A/S
- Chercheur principal: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 janvier 2011
Achèvement primaire (Réel)
1 janvier 2012
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 novembre 2012
Dates d'inscription aux études
Première soumission
25 janvier 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 janvier 2011
Première publication (Estimation)
28 janvier 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
26 septembre 2012
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 septembre 2012
Dernière vérification
1 septembre 2012
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- rhLAMAN-03
- 2010-022085-26 (Numéro EudraCT)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .