낫적혈구병 환자의 HQK-1001 연구
2013년 6월 11일 업데이트: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
낫적혈구병 환자를 대상으로 한 HQK-1001의 무작위 공개 라벨 다중 용량 연구
이 연구의 목적은 겸상적혈구병 환자에서 26주 동안 1일 1회 투여된 HQK-1001의 세 가지 용량 수준의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
52
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beirut, 레바논
- American University of Beirut Medical Center
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Beirut, 레바논
- Rafik Hariri University Hospital
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Hazmieh, 레바논
- Chronic Care Center
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- Children's Hospital and Research Center - Oakland
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33101
- University of Miami Miller School of Medicine - Dept of Pediatrics
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Georgia
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Georgia Health Sciences University - Adult SIckle Cell Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- University of Illinois at Chicago - Dept of Pediatrics
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Louisiana
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Shreveport, Louisiana, 미국, 71103
- LSU Health Sciences Center - Feist Weiller Cancer Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02111
- Tufts Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill - Comprehensive Sickle Cell Program
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390-9063
- Univerisity of Texas Southwestern Medical Center at Dallas - Pediatric Hematology Oncology
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Cairo, 이집트
- Abu El Reesh pediatric university hospital
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Kingston
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Mona, Kingston, 자메이카
- University of the West Indies - Sickle Cell Unit
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, MSG 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Toronto, Ontario, 캐나다, MSG 2C4
- University Health Network Toronto General Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- SCD 진단 확립
- 만 12세 이상 60세 미만의 남녀
- 스크리닝 전 3년 동안 SCD 관련 위기 또는 합병증의 최소 3회 에피소드 또는 스크리닝 전 5년 동안 급성 흉부 증후군 1회
- 수산화요소를 투여받는 경우 스크리닝 전 최소 6개월 동안 안정적인 용량을 투여받아야 합니다.
- 수산화요소 치료를 중단한 경우, 마지막 투여 후 최소 3개월이 경과했습니다.
- 스크리닝 전 4개월 이내에 수혈한 경우 스크리닝 시 HbA 수준 < 20%
- HQK-1001의 초기 투여 전 ≤ 7일 이내에 초기 두 HbF 수준의 평균 ≥ 2.0%. 2개는 ≥ 24시간 간격으로 획득해야 합니다.
- 정제를 삼킬 수 있는 능력
- 정보에 입각한 동의 및 승인(해당되는 경우)을 제공할 수 있고 의향이 있음
- 피험자가 가임기 여성(WCBP)인 경우 HQK-1001 첫 투여 후 7일 이내에 혈청 임신 검사 결과 음성이어야 합니다.
- 피험자가 WCBP인 경우 HQK-1001의 초기 투여 후 7일 이내에 그리고 HQK-1001 중단 후 1개월 동안 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 성적으로 활동적인 남성 피험자(WCBP 파트너와 함께)는 라텍스 콘돔 사용에 동의하거나 파트너가 효과적인 피임법을 사용하는지 확인해야 합니다.
- 조사자의 관점에서 피험자는 필요한 연구 절차를 따를 수 있고 따를 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 스크리닝 이전 12개월 동안 급성 겸상적혈구 관련 사건으로 4회 이상의 입원
- 산소요법이 필요한 폐고혈압
- QTc > 450msec(남성) 또는 470msec(여성) 스크리닝 ECG(Fridericia의 공식으로 보정된 QT)
- 정규 수혈 프로그램에 배정
- 스크리닝 90일 이내 적혈구 생성 촉진제 사용
- ALT > 정상 상한치(ULN)의 3배
- 혈청 크레아티닌 > 1.2 mg/dL
- 연구 요건을 완료하거나 준수하는 능력을 제한하는 심각한 동시 질병
- 스크리닝 전 3주 이내의 급성 혈관폐색 사건
- 크레아틴 포스포키나제(CK) > ULN보다 20% 이상
- 스크리닝 전 72시간 이내의 급성 질환(예: 발열, 위장관, 호흡기)
- 실신의 병력, 임상적으로 의미 있는 부정맥 또는 급사로 인한 소생술
- 조사자의 관점에서 조사 약물의 평가를 혼란스럽게 할 수 있는 만성 아편제 사용
- 현재 알코올 또는 약물 남용
- 스크리닝 전 4주 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 시험용 에이전트를 받음
- 현재 임신 중이거나 모유 수유중인 아이
- HIV-1의 알려진 감염
- B형 간염 또는 C형 간염에 감염되어 환자가 현재 치료 중이거나 시험 기간 동안 치료를 받을 예정입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: HQK-1001(30mg/kg)
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HQK-1001 정제, 1일 1회 26주
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실험적: HQK-1001(40mg/kg)
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HQK-1001 정제, 1일 1회 26주
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실험적: HQK-1001(50mg/kg)
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HQK-1001 정제, 1일 1회 26주
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안전
기간: 1일차부터 30주차까지
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신체 검사, 활력 징후, 임상 검사실 안전 평가, ECG 및 부작용 모니터링.
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1일차부터 30주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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태아 헤모글로빈 수치
기간: 1일 및 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 및 30주
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1일 및 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 및 30주
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겸상 적혈구 위기 사건의 발생률
기간: 1일차부터 30주차까지
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1일차부터 30주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 3월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 3월 23일
처음 게시됨 (추정)
2011년 3월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2013년 6월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2013년 6월 11일
마지막으로 확인됨
2013년 6월 1일
추가 정보
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