En undersøgelse af HQK-1001 hos patienter med seglcellesygdom

Inklusionskriterier:

• Etableret diagnose af SCD
• Mænd og kvinder mellem 12 og 60 år, inklusive
• Mindst 3 episoder af en SCD-relateret krise eller komplikation i de 3 år forud for screening ELLER 1 episode af akut brystsyndrom i de 5 år forud for screening
• Hvis du får hydroxyurinstof, skal du have en stabil dosis i mindst 6 måneder før screening
• Hvis behandling med hydroxyurinstof er afbrudt, er der gået mindst 3 måneder siden sidste dosis
• Ved transfusion i de 4 måneder før screening, så er HbA-niveau < 20 % ved screening
• Gennemsnit af de første to HbF-niveauer ≥ 2,0 % inden for ≤ 7 dage før den initiale dosis af HQK-1001. De to skal opnås med ≥ 24 timers mellemrum
• Evne til at sluge tabletter
• Kan og er villig til at give informeret samtykke og samtykke (hvis relevant)
• Hvis forsøgspersonen er en kvinde i den fødedygtige alder (WCBP), skal hun have en negativ serumgraviditetstest inden for 7 dage efter første dosis af HQK-1001
• Hvis en forsøgsperson er en WCBP, skal hun acceptere at bruge en effektiv form for prævention inden for 7 dage efter den indledende dosis af HQK-1001 og i en måned efter seponering af HQK-1001
• Seksuelt aktive mandlige forsøgspersoner (med WCBP-partnere) skal acceptere at bruge latexkondomer eller sikre, at deres partner(e) bruger en effektiv form for prævention
• Efter efterforskerens opfattelse er forsøgspersonen i stand til og villig til at overholde de nødvendige undersøgelsesprocedurer

Ekskluderingskriterier:

• Mere end 4 indlæggelser for akutte seglcelle-relaterede hændelser inden for de foregående 12 måneder før screening
• Pulmonal hypertension, der kræver iltbehandling
• QTc > 450 msek (mand) eller 470 msek (kvinde) på screenings-EKG (QT korrigeret med Fridericias formel)
• Tildelt et almindeligt transfusionsprogram
• Brug af erytropoiesestimulerende midler inden for 90 dage efter screening
• ALT > 3x øvre normalgrænse (ULN)
• Serumkreatinin > 1,2 mg/dL
• En alvorlig, samtidig sygdom, der ville begrænse evnen til at gennemføre eller overholde studiekravene
• En akut vaso-okklusiv hændelse inden for 3 uger før screening
• Kreatinfosfokinase (CK) > 20 % over ULN
• En akut sygdom (f.eks. feber, gastrointestinale sygdom, åndedræt) inden for 72 timer før screening
• Anamnese med synkope, klinisk signifikante rytmeforstyrrelser eller genoplivning fra pludselig død
• Kronisk opiatbrug, som efter efterforskerens opfattelse kunne forvirre vurderingen af ​​et forsøgslægemiddel
• Aktuelt misbrug af alkohol eller stoffer
• Modtaget et andet forsøgsmiddel inden for 4 uger eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før screening
• Er i øjeblikket gravid eller ammer et barn
• Kendt infektion med HIV-1
• Infektion med hepatitis B eller hepatitis C, sådan at patienter i øjeblikket er i behandling eller vil blive sat i terapi under forsøget