Une étude de HQK-1001 chez des patients atteints de drépanocytose
11 juin 2013 mis à jour par: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
Une étude randomisée, ouverte et à doses multiples de HQK-1001 chez des sujets atteints de drépanocytose
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de trois niveaux de dose de HQK-1001 administrés une fois par jour pendant 26 semaines chez des sujets atteints de drépanocytose.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
52
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, MSG 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Toronto, Ontario, Canada, MSG 2C4
- University Health Network Toronto General Hospital
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Cairo, Egypte
- Abu El Reesh pediatric university hospital
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Kingston
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Mona, Kingston, Jamaïque
- University of the West Indies - Sickle Cell Unit
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Beirut, Liban
- American University of Beirut Medical Center
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Beirut, Liban
- Rafik Hariri University Hospital
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Hazmieh, Liban
- Chronic Care Center
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California
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Oakland, California, États-Unis, 94609
- Children's Hospital and Research Center - Oakland
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33101
- University of Miami Miller School of Medicine - Dept of Pediatrics
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Georgia
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Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
- Georgia Health Sciences University - Adult SIckle Cell Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- University of Illinois at Chicago - Dept of Pediatrics
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Louisiana
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Shreveport, Louisiana, États-Unis, 71103
- LSU Health Sciences Center - Feist Weiller Cancer Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
- Tufts Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill - Comprehensive Sickle Cell Program
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390-9063
- Univerisity of Texas Southwestern Medical Center at Dallas - Pediatric Hematology Oncology
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans à 60 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic établi de SCD
- Hommes et femmes entre 12 et 60 ans inclus
- Au moins 3 épisodes d'une crise ou d'une complication liée à la drépanocytose au cours des 3 années précédant le dépistage OU 1 épisode de syndrome thoracique aigu au cours des 5 années précédant le dépistage
- Si vous recevez de l'hydroxyurée, vous devez recevoir une dose stable pendant au moins 6 mois avant le dépistage
- Si le traitement par hydroxyurée a été interrompu, au moins 3 mois se sont écoulés depuis la dernière dose
- Si transfusion dans les 4 mois précédant le dépistage, alors taux d'HbA < 20 % au dépistage
- Moyenne des deux niveaux initiaux d'HbF ≥ 2,0 % dans les ≤ 7 jours précédant la dose initiale de HQK-1001. Les deux doivent être obtenus à ≥ 24 heures d'intervalle
- Capacité à avaler des comprimés
- Capable et disposé à donner son consentement éclairé et son assentiment (le cas échéant)
- Si le sujet est une femme en âge de procréer (WCBP), elle doit avoir un test de grossesse sérique négatif dans les 7 jours suivant la première dose de HQK-1001
- Si un sujet est un WCBP, il doit accepter d'utiliser une forme de contraception efficace dans les 7 jours suivant la dose initiale de HQK-1001 et pendant un mois après l'arrêt de HQK-1001
- Les sujets masculins sexuellement actifs (avec des partenaires WCBP) doivent accepter d'utiliser des préservatifs en latex ou s'assurer que leur(s) partenaire(s) utilisent une forme efficace de contraception
- De l'avis de l'enquêteur, le sujet est capable et disposé à se conformer aux procédures d'étude nécessaires
Critère d'exclusion:
- Plus de 4 hospitalisations pour des événements aigus liés à la drépanocytose au cours des 12 mois précédant le dépistage
- Hypertension pulmonaire nécessitant une oxygénothérapie
- QTc > 450 msec (homme) ou 470 msec (femme) à l'ECG de dépistage (QT corrigé par la formule de Fridericia)
- Affecté à un programme de transfusion régulière
- Utilisation d'agents stimulant l'érythropoïèse dans les 90 jours suivant le dépistage
- ALT > 3x limite supérieure de la normale (LSN)
- Créatinine sérique > 1,2 mg/dL
- Une maladie grave et concomitante qui limiterait la capacité de terminer ou de se conformer aux exigences de l'étude
- Un événement vaso-occlusif aigu dans les 3 semaines précédant le dépistage
- Créatine phosphokinase (CK) > 20 % au-dessus de la LSN
- Une maladie aiguë (par exemple, fébrile, GI, respiratoire) dans les 72 heures précédant le dépistage
- Antécédents de syncope, de troubles du rythme cliniquement significatifs ou de réanimation suite à une mort subite
- Usage chronique d'opiacés, qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait confondre l'évaluation d'un médicament expérimental
- Abus actuel d'alcool ou de drogues
- A reçu un autre agent expérimental dans les 4 semaines ou 5 demi-vies, selon la plus longue des deux, avant le dépistage
- Actuellement enceinte ou allaitant un enfant
- Infection connue par le VIH-1
- Infection par l'hépatite B ou l'hépatite C, telle que les patients sont actuellement sous traitement ou seront mis sous traitement pendant l'essai
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: HQK-1001 (30 mg/kg)
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Comprimés HQK-1001, une fois par jour pendant 26 semaines
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Expérimental: HQK-1001 (40 mg/kg)
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Comprimés HQK-1001, une fois par jour pendant 26 semaines
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Expérimental: HQK-1001 (50 mg/kg)
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Comprimés HQK-1001, une fois par jour pendant 26 semaines
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Sécurité
Délai: Du jour 1 à la semaine 30
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Examens physiques, signes vitaux, évaluations de la sécurité des laboratoires cliniques, ECG et surveillance des événements indésirables.
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Du jour 1 à la semaine 30
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Taux d'hémoglobine fœtale
Délai: Jour 1 et semaines 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 et 30
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Jour 1 et semaines 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 et 30
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Incidence des événements de crise drépanocytaire
Délai: Du jour 1 à la semaine 30
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Du jour 1 à la semaine 30
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 avril 2011
Achèvement primaire (Réel)
1 mars 2012
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 mars 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 mars 2011
Première publication (Estimation)
24 mars 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
19 juin 2013
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 juin 2013
Dernière vérification
1 juin 2013
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- HQP 1001-SCD-006
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .