En studie av HQK-1001 hos patienter med sicklecellssjukdom
11 juni 2013 uppdaterad av: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
En randomiserad, öppen etikett, flerdosstudie av HQK-1001 i försökspersoner med sicklecellssjukdom
Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av tre dosnivåer av HQK-1001 administrerade en gång dagligen i 26 veckor hos patienter med sicklecellssjukdom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
52
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Cairo, Egypten
- Abu El Reesh pediatric university hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609
- Children's Hospital and Research Center - Oakland
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33101
- University of Miami Miller School of Medicine - Dept of Pediatrics
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Georgia Health Sciences University - Adult SIckle Cell Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- University of Illinois at Chicago - Dept of Pediatrics
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71103
- LSU Health Sciences Center - Feist Weiller Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill - Comprehensive Sickle Cell Program
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390-9063
- Univerisity of Texas Southwestern Medical Center at Dallas - Pediatric Hematology Oncology
-
-
-
-
Kingston
-
Mona, Kingston, Jamaica
- University of the West Indies - Sickle Cell Unit
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, MSG 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
Toronto, Ontario, Kanada, MSG 2C4
- University Health Network Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- American University of Beirut Medical Center
-
Beirut, Libanon
- Rafik Hariri University Hospital
-
Hazmieh, Libanon
- Chronic Care Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år till 60 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Fastställd diagnos av SCD
- Män och kvinnor mellan 12 och 60 år, inklusive
- Minst 3 episoder av en SCD-relaterad kris eller komplikation under de 3 åren före screening ELLER 1 episod av akut bröstsyndrom under de 5 åren före screening
- Om du får hydroxiurea, måste du få en stabil dos i minst 6 månader före screening
- Om behandling med hydroxiurea har avbrutits har det gått minst 3 månader sedan senaste dosen
- Om transfusion under 4 månader före screening, då HbA-nivå < 20 % vid screening
- Genomsnitt av de två initiala HbF-nivåerna ≥ 2,0 % inom ≤ 7 dagar före den initiala dosen av HQK-1001. De två måste erhållas med ≥ 24 timmars mellanrum
- Förmåga att svälja tabletter
- Kan och vill ge informerat samtycke och samtycke (om tillämpligt)
- Om patienten är en kvinna i fertil ålder (WCBP), måste hon ha ett negativt serumgraviditetstest inom 7 dagar efter den första dosen av HQK-1001
- Om en försöksperson är en WCBP måste hon gå med på att använda en effektiv form av preventivmedel inom 7 dagar efter den initiala dosen av HQK-1001 och under en månad efter att HQK-1001 avbrutits
- Sexuellt aktiva manliga försökspersoner (med WCBP-partner) måste gå med på att använda latexkondomer eller se till att deras partner använder en effektiv form av preventivmedel
- Enligt utredarens uppfattning är försökspersonen kapabel och villig att följa nödvändiga studieprocedurer
Exklusions kriterier:
- Fler än 4 sjukhusinläggningar för akuta sicklecellrelaterade händelser under de senaste 12 månaderna före screening
- Pulmonell hypertoni som kräver syrgasbehandling
- QTc > 450 ms (man) eller 470 ms (hona) på screening-EKG (QT korrigerad med Fridericias formel)
- Tilldelas ett vanligt transfusionsprogram
- Användning av erytropoesstimulerande medel inom 90 dagar efter screening
- ALT > 3x övre normalgräns (ULN)
- Serumkreatinin > 1,2 mg/dL
- En allvarlig, samtidig sjukdom som skulle begränsa möjligheten att slutföra eller uppfylla studiekraven
- En akut vaso-ocklusiv händelse inom 3 veckor före screening
- Kreatinfosfokinas (CK) > 20 % över ULN
- En akut sjukdom (t.ex. feber, GI, andningsorgan) inom 72 timmar före screening
- Historik av synkope, kliniskt signifikanta rytmrubbningar eller återupplivning från plötslig död
- Kronisk opiatanvändning, som, enligt utredarens uppfattning, skulle kunna förvirra utvärderingen av ett prövningsläkemedel
- Aktuellt missbruk av alkohol eller droger
- Fick ett annat prövningsmedel inom 4 veckor eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, före screening
- För närvarande gravid eller ammar ett barn
- Känd infektion med HIV-1
- Infektion med hepatit B eller hepatit C, så att patienter för närvarande är i behandling eller kommer att behandlas under prövningen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: HQK-1001 (30 mg/kg)
|
HQK-1001 tabletter, en gång dagligen i 26 veckor
|
|
Experimentell: HQK-1001 (40 mg/kg)
|
HQK-1001 tabletter, en gång dagligen i 26 veckor
|
|
Experimentell: HQK-1001 (50 mg/kg)
|
HQK-1001 tabletter, en gång dagligen i 26 veckor
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet
Tidsram: Dag 1 till och med vecka 30
|
Fysiska undersökningar, vitala tecken, säkerhetsbedömningar i kliniska laboratorier, EKG och övervakning av biverkningar.
|
Dag 1 till och med vecka 30
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Fetala hemoglobinnivåer
Tidsram: Dag 1 och vecka 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 och 30
|
Dag 1 och vecka 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 och 30
|
|
Förekomst av sicklecellskrishändelser
Tidsram: Dag 1 till och med vecka 30
|
Dag 1 till och med vecka 30
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 april 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
1 mars 2012
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 mars 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 mars 2011
Första postat (Uppskatta)
24 mars 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
19 juni 2013
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 juni 2013
Senast verifierad
1 juni 2013
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- HQP 1001-SCD-006
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .