Исследование HQK-1001 у пациентов с серповидноклеточной анемией
11 июня 2013 г. обновлено: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
Рандомизированное открытое многодозовое исследование HQK-1001 у субъектов с серповидноклеточной анемией
Целью этого исследования является оценка безопасности и переносимости трех уровней доз HQK-1001, вводимых один раз в день в течение 26 недель у субъектов с серповидно-клеточной анемией.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
52
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Cairo, Египет
- Abu El Reesh pediatric university hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, MSG 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
Toronto, Ontario, Канада, MSG 2C4
- University Health Network Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Ливан
- American University of Beirut Medical Center
-
Beirut, Ливан
- Rafik Hariri University Hospital
-
Hazmieh, Ливан
- Chronic Care Center
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- Children's Hospital and Research Center - Oakland
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33101
- University of Miami Miller School of Medicine - Dept of Pediatrics
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
- Georgia Health Sciences University - Adult SIckle Cell Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- University of Illinois at Chicago - Dept of Pediatrics
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Соединенные Штаты, 71103
- LSU Health Sciences Center - Feist Weiller Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill - Comprehensive Sickle Cell Program
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390-9063
- Univerisity of Texas Southwestern Medical Center at Dallas - Pediatric Hematology Oncology
-
-
-
-
Kingston
-
Mona, Kingston, Ямайка
- University of the West Indies - Sickle Cell Unit
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 12 лет до 60 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Установленный диагноз ВСД
- Мужчины и женщины в возрасте от 12 до 60 лет включительно
- Не менее 3 эпизодов кризов или осложнений, связанных с ВСС, за 3 года до скрининга ИЛИ 1 эпизод острого грудного синдрома за 5 лет до скрининга
- Если вы получаете гидроксимочевину, вы должны получать стабильную дозу в течение как минимум 6 месяцев до скрининга.
- Если лечение гидроксимочевиной было прекращено, с момента последней дозы прошло не менее 3 месяцев.
- Если переливание за 4 месяца до скрининга, то уровень HbA < 20% на момент скрининга
- Среднее значение двух начальных уровней HbF ≥ 2,0 % в течение ≤ 7 дней до введения начальной дозы HQK-1001. Два должны быть получены с интервалом ≥ 24 часов.
- Способность глотать таблетки
- Способен и готов дать информированное согласие и одобрение (если применимо)
- Если субъект является женщиной детородного возраста (WCBP), у нее должен быть отрицательный сывороточный тест на беременность в течение 7 дней после первой дозы HQK-1001.
- Если субъект является WCBP, он должен согласиться использовать эффективную форму контрацепции в течение 7 дней после начальной дозы HQK-1001 и в течение одного месяца после прекращения приема HQK-1001.
- Сексуально активные мужчины (с партнерами WCBP) должны дать согласие на использование латексных презервативов или обеспечить, чтобы их партнер(ы) использовали эффективную форму контрацепции.
- По мнению исследователя, субъект может и желает соблюдать необходимые процедуры исследования.
Критерий исключения:
- Более 4 госпитализаций по поводу острых событий, связанных с серповидно-клеточной анемией, за предыдущие 12 месяцев до скрининга
- Легочная гипертензия, требующая оксигенотерапии
- QTc > 450 мс (мужчины) или 470 мс (женщины) на скрининговой ЭКГ (QT скорректирован по формуле Фридериции)
- Назначен на регулярную программу трансфузии
- Использование стимуляторов эритропоэза в течение 90 дней после скрининга
- АЛТ > 3-кратного верхнего предела нормы (ВГН)
- Креатинин сыворотки > 1,2 мг/дл
- Серьезное сопутствующее заболевание, которое может ограничить возможность пройти или выполнить требования исследования.
- Острое вазоокклюзионное событие в течение 3 недель до скрининга
- Креатинфосфокиназа (КК) > 20% выше ВГН
- Острое заболевание (например, лихорадочное, желудочно-кишечное, респираторное) в течение 72 часов до скрининга
- Обмороки в анамнезе, клинически значимые аритмии или реанимация после внезапной смерти
- Хроническое употребление опиатов, которое, по мнению исследователя, может затруднить оценку исследуемого препарата.
- Текущее злоупотребление алкоголем или наркотиками
- Получали другой исследуемый агент в течение 4 недель или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше, до скрининга.
- В настоящее время беременна или кормит грудью ребенка
- Известная инфекция ВИЧ-1
- Инфекция гепатитом В или гепатитом С, например, пациенты в настоящее время проходят терапию или будут переведены на терапию во время исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: HQK-1001 (30 мг/кг)
|
Таблетки HQK-1001, один раз в день в течение 26 недель.
|
|
Экспериментальный: HQK-1001 (40 мг/кг)
|
Таблетки HQK-1001, один раз в день в течение 26 недель.
|
|
Экспериментальный: HQK-1001 (50 мг/кг)
|
Таблетки HQK-1001, один раз в день в течение 26 недель.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность
Временное ограничение: День 1 - неделя 30
|
Физические осмотры, основные показатели жизнедеятельности, клинические лабораторные оценки безопасности, ЭКГ и мониторинг нежелательных явлений.
|
День 1 - неделя 30
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Уровни фетального гемоглобина
Временное ограничение: День 1 и недели 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 и 30
|
День 1 и недели 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 и 30
|
|
Частота серповидно-клеточных кризисов
Временное ограничение: День 1 - неделя 30
|
День 1 - неделя 30
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 апреля 2011 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 марта 2012 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 марта 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 марта 2011 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
24 марта 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
19 июня 2013 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 июня 2013 г.
Последняя проверка
1 июня 2013 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- HQP 1001-SCD-006
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .