Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van HQK-1001 bij patiënten met sikkelcelziekte

11 juni 2013 bijgewerkt door: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Een gerandomiseerde, open-label, multi-dose studie van HQK-1001 bij proefpersonen met sikkelcelziekte

Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren van drie dosisniveaus van HQK-1001 die eenmaal daags gedurende 26 weken worden toegediend aan proefpersonen met sikkelcelziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

52

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, MSG 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Canada, MSG 2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Egypte
      • Cairo, Egypte
        • Abu El Reesh pediatric university hospital
  • Jamaica
    • Kingston
      • Mona, Kingston, Jamaica
        • University of the West Indies - Sickle Cell Unit
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Hazmieh, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33101
        • University of Miami Miller School of Medicine - Dept of Pediatrics
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Georgia Health Sciences University - Adult SIckle Cell Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • University of Illinois at Chicago - Dept of Pediatrics
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71103
        • LSU Health Sciences Center - Feist Weiller Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
        • Tufts Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill - Comprehensive Sickle Cell Program
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-9063
        • Univerisity of Texas Southwestern Medical Center at Dallas - Pediatric Hematology Oncology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 60 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gevestigde diagnose van SCD
  • Mannen en vrouwen tussen 12 en 60 jaar, inclusief
  • Minstens 3 episodes van een SCZ-gerelateerde crisis of complicatie in de 3 jaar voorafgaand aan de screening OF 1 episode van acuut chest syndroom in de 5 jaar voorafgaand aan de screening
  • Als u hydroxyurea krijgt, moet u gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening een stabiele dosis krijgen
  • Als de behandeling met hydroxyurea is stopgezet, zijn er ten minste 3 maanden verstreken sinds de laatste dosis
  • Bij transfusie in de 4 maanden voorafgaand aan screening, dan HbA < 20% bij screening
  • Gemiddelde van de initiële twee HbF-waarden ≥ 2,0 % binnen ≤ 7 dagen voorafgaand aan de initiële dosis HQK-1001. De twee moeten met een tussenpoos van ≥ 24 uur worden verkregen
  • Mogelijkheid om tabletten door te slikken
  • In staat en bereid om geïnformeerde toestemming en instemming te geven (indien van toepassing)
  • Als de proefpersoon een vrouw in de vruchtbare leeftijd (WCBP) is, moet ze binnen 7 dagen na de eerste dosis HQK-1001 een negatieve serumzwangerschapstest hebben
  • Als een proefpersoon een WCBP is, moet ze ermee instemmen een effectieve vorm van anticonceptie te gebruiken binnen 7 dagen na de initiële dosis HQK-1001 en gedurende één maand na stopzetting van HQK-1001
  • Seksueel actieve mannelijke proefpersonen (met WCBP-partners) moeten akkoord gaan met het gebruik van latexcondooms of ervoor zorgen dat hun partner(s) een effectieve vorm van anticonceptie gebruiken
  • Naar de mening van de onderzoeker is de proefpersoon in staat en bereid om te voldoen aan de noodzakelijke onderzoeksprocedures

Uitsluitingscriteria:

  • Meer dan 4 ziekenhuisopnames voor acute sikkelcelgerelateerde voorvallen in de afgelopen 12 maanden voorafgaand aan de screening
  • Pulmonale hypertensie die zuurstoftherapie vereist
  • QTc > 450 msec (mannelijk) of 470 msec (vrouwelijk) bij screening-ECG (QT gecorrigeerd met de formule van Fridericia)
  • Toegewezen aan een regulier transfusieprogramma
  • Gebruik van erytropoëse-stimulerende middelen binnen 90 dagen na screening
  • ALAT > 3x bovengrens van normaal (ULN)
  • Serumcreatinine > 1,2 mg/dl
  • Een ernstige, gelijktijdig optredende ziekte die het vermogen om de studievereisten te voltooien of eraan te voldoen, zou beperken
  • Een acute vaso-occlusieve gebeurtenis binnen 3 weken voorafgaand aan de screening
  • Creatinefosfokinase (CK) > 20% boven de ULN
  • Een acute ziekte (bijv. koorts, gastro-intestinaal, respiratoir) binnen 72 uur voorafgaand aan de screening
  • Geschiedenis van syncope, klinisch significante ritmestoornissen of reanimatie na een plotselinge dood
  • Chronisch opiaatgebruik, wat volgens de onderzoeker de beoordeling van een onderzoeksgeneesmiddel zou kunnen verstoren
  • Actueel misbruik van alcohol of drugs
  • Kreeg een ander onderzoeksmiddel binnen 4 weken of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is, voorafgaand aan de screening
  • Momenteel zwanger of geeft borstvoeding aan een kind
  • Bekende infectie met HIV-1
  • Infectie met hepatitis B of hepatitis C, zodat patiënten momenteel in therapie zijn of tijdens het onderzoek in therapie zullen worden gezet

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: HQK-1001 (30 mg/kg)
Geneesmiddel: HQK-1001
HQK-1001 tabletten, eenmaal daags gedurende 26 weken dagelijks
Experimenteel: HQK-1001 (40 mg/kg)
Geneesmiddel: HQK-1001
HQK-1001 tabletten, eenmaal daags gedurende 26 weken dagelijks
Experimenteel: HQK-1001 (50 mg/kg)
Geneesmiddel: HQK-1001
HQK-1001 tabletten, eenmaal daags gedurende 26 weken dagelijks

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 30
Lichamelijke onderzoeken, vitale functies, veiligheidsbeoordelingen in klinische laboratoria, ECG en toezicht op ongewenste voorvallen.
Dag 1 tot week 30

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Foetale hemoglobinewaarden
Tijdsspanne: Dag 1 en weken 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 en 30
Dag 1 en weken 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 en 30
Incidentie van sikkelcelcrisisgebeurtenissen
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 30
Dag 1 tot week 30

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 maart 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 maart 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

24 maart 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

19 juni 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 juni 2013

Laatst geverifieerd

1 juni 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HQP 1001-SCD-006

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren