Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av HQK-1001 hos pasienter med sigdcellesykdom

11. juni 2013 oppdatert av: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

En randomisert, åpen, flerdosestudie av HQK-1001 hos personer med sigdcellesykdom

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til tre dosenivåer av HQK-1001 administrert én gang daglig i 26 uker hos personer med sigdcellesykdom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

52

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, MSG 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Canada, MSG 2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Egypt
      • Cairo, Egypt
        • Abu El Reesh Pediatric University Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33101
        • University of Miami Miller School of Medicine - Dept of Pediatrics
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Georgia Health Sciences University - Adult SIckle Cell Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago - Dept of Pediatrics
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71103
        • LSU Health Sciences Center - Feist Weiller Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Tufts Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill - Comprehensive Sickle Cell Program
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390-9063
        • Univerisity of Texas Southwestern Medical Center at Dallas - Pediatric Hematology Oncology
  • Jamaica
    • Kingston
      • Mona, Kingston, Jamaica
        • University of the West Indies - Sickle Cell Unit
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Hazmieh, Libanon
        • Chronic Care Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 60 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Etablert diagnose av SCD
  • Menn og kvinner mellom 12 og 60 år, inkludert
  • Minst 3 episoder av en SCD-relatert krise eller komplikasjon i de 3 årene før screening ELLER 1 episode av akutt brystsyndrom i de 5 årene før screening
  • Hvis du får hydroksyurea, må du få en stabil dose i minst 6 måneder før screening
  • Hvis behandling med hydroksyurea er avbrutt, har det gått minst 3 måneder siden siste dose
  • Ved transfusjon i løpet av 4 måneder før screening, er HbA-nivå < 20 % ved screening
  • Gjennomsnitt av de to første HbF-nivåene ≥ 2,0 % innen ≤ 7 dager før startdosen av HQK-1001. De to må oppnås med ≥ 24 timers mellomrom
  • Evne til å svelge tabletter
  • Kunne og villige til å gi informert samtykke og samtykke (hvis aktuelt)
  • Hvis forsøkspersonen er en kvinne i fertil alder (WCBP), må hun ha en negativ serumgraviditetstest innen 7 dager etter første dose av HQK-1001
  • Hvis en forsøksperson er en WCBP, må hun godta å bruke en effektiv form for prevensjon innen 7 dager etter den første dosen av HQK-1001 og i én måned etter seponering av HQK-1001
  • Seksuelt aktive mannlige forsøkspersoner (med WCBP-partnere) må godta å bruke latekskondomer eller sørge for at deres partner(e) bruker en effektiv form for prevensjon
  • Etter etterforskerens syn er forsøkspersonen i stand til og villig til å følge nødvendige studieprosedyrer

Ekskluderingskriterier:

  • Mer enn 4 sykehusinnleggelser for akutte sigdcelle-relaterte hendelser de siste 12 månedene før screening
  • Pulmonal hypertensjon som krever oksygenbehandling
  • QTc > 450 msek (mann) eller 470 msek (kvinne) på screening-EKG (QT korrigert med Fridericias formel)
  • Tildelt et vanlig transfusjonsprogram
  • Bruk av erytropoesestimulerende midler innen 90 dager etter screening
  • ALT > 3x øvre normalgrense (ULN)
  • Serumkreatinin > 1,2 mg/dL
  • En alvorlig, samtidig sykdom som vil begrense muligheten til å fullføre eller overholde studiekravene
  • En akutt vaso-okklusiv hendelse innen 3 uker før screening
  • Kreatinfosfokinase (CK) > 20 % over ULN
  • En akutt sykdom (f.eks. febril, GI, luftveier) innen 72 timer før screening
  • Anamnese med synkope, klinisk signifikante dysrytmier eller gjenoppliving etter plutselig død
  • Kronisk opiatbruk, som, etter etterforskerens syn, kan forvirre evalueringen av et undersøkelsesmiddel
  • Nåværende misbruk av alkohol eller narkotika
  • Fikk et annet undersøkelsesmiddel innen 4 uker eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før screening
  • For tiden gravid eller ammer et barn
  • Kjent infeksjon med HIV-1
  • Infeksjon med hepatitt B eller hepatitt C, slik at pasienter for øyeblikket er i behandling eller vil bli satt på terapi under forsøket

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: HQK-1001 (30 mg/kg)
Legemiddel: HQK-1001
HQK-1001 tabletter, en gang daglig i 26 uker
Eksperimentell: HQK-1001 (40 mg/kg)
Legemiddel: HQK-1001
HQK-1001 tabletter, en gang daglig i 26 uker
Eksperimentell: HQK-1001 (50 mg/kg)
Legemiddel: HQK-1001
HQK-1001 tabletter, en gang daglig i 26 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 30
Fysiske undersøkelser, vitale tegn, kliniske laboratoriesikkerhetsvurderinger, EKG og overvåking av uønskede hendelser.
Dag 1 til og med uke 30

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Fosterets hemoglobinnivåer
Tidsramme: Dag 1 og uke 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 og 30
Dag 1 og uke 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 og 30
Forekomst av sigdcellekrisehendelser
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 30
Dag 1 til og med uke 30

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. mars 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. mars 2011

Først lagt ut (Anslag)

24. mars 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

19. juni 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. juni 2013

Sist bekreftet

1. juni 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HQP 1001-SCD-006

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på HQK-1001

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere