HQK-1001:n tutkimus sirppisolutautia sairastavilla potilailla
tiistai 11. kesäkuuta 2013 päivittänyt: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
Satunnaistettu, avoin, moniannostutkimus HQK-1001:stä potilailla, joilla on sirppisolutauti
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida kolmen HQK-1001-annostason turvallisuutta ja siedettävyyttä, kun niitä annetaan kerran päivässä 26 viikon ajan potilailla, joilla on sirppisolusairaus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
52
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Cairo, Egypti
- Abu El Reesh pediatric university hospital
-
-
-
-
Kingston
-
Mona, Kingston, Jamaika
- University of the West Indies - Sickle Cell Unit
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, MSG 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
Toronto, Ontario, Kanada, MSG 2C4
- University Health Network Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- American University of Beirut Medical Center
-
Beirut, Libanon
- Rafik Hariri University Hospital
-
Hazmieh, Libanon
- Chronic Care Center
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Children's Hospital and Research Center - Oakland
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33101
- University of Miami Miller School of Medicine - Dept of Pediatrics
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Georgia Health Sciences University - Adult SIckle Cell Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- University of Illinois at Chicago - Dept of Pediatrics
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Yhdysvallat, 71103
- LSU Health Sciences Center - Feist Weiller Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill - Comprehensive Sickle Cell Program
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-9063
- Univerisity of Texas Southwestern Medical Center at Dallas - Pediatric Hematology Oncology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 60 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Todettu SCD-diagnoosi
- Miehet ja naiset 12–60-vuotiaat mukaan lukien
- Vähintään 3 jaksoa SCD:hen liittyvästä kriisistä tai komplikaatiosta 3 vuoden aikana ennen seulontaa TAI 1 akuutin rintasyndroomajakson 5 vuoden aikana ennen seulontaa
- Jos saat hydroksiureaa, sinun on saatava vakaa annos vähintään 6 kuukauden ajan ennen seulontaa
- Jos hydroksiureahoito on lopetettu, viimeisestä annoksesta on kulunut vähintään 3 kuukautta
- Jos verensiirto seulontaa edeltäneiden 4 kuukauden aikana, HbA-taso < 20 % seulonnassa
- Kahden ensimmäisen HbF-tason keskiarvo ≥ 2,0 % ≤ 7 päivän aikana ennen HQK-1001:n aloitusannosta. Nämä kaksi on hankittava ≥ 24 tunnin välein
- Kyky niellä tabletteja
- Pystyy ja haluaa antaa tietoon perustuvan suostumuksen (tarvittaessa)
- Jos tutkittava on hedelmällisessä iässä oleva nainen (WCBP), hänellä on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti 7 päivän kuluessa ensimmäisestä HQK-1001-annoksesta
- Jos koehenkilö on WCBP, hänen on suostuttava käyttämään tehokasta ehkäisyä 7 päivän kuluessa HQK-1001:n aloitusannoksesta ja kuukauden ajan HQK-1001-hoidon lopettamisen jälkeen.
- Seksuaalisesti aktiivisten miespuolisten koehenkilöiden (WCBP-kumppanien kanssa) on suostuttava lateksikondomien käyttöön tai varmistettava, että heidän kumppaninsa käyttää tehokasta ehkäisyä
- Tutkijan näkemyksen mukaan tutkittava pystyy ja haluaa noudattaa tarvittavia opiskelumenettelyjä
Poissulkemiskriteerit:
- Yli 4 sairaalahoitoa akuuttien sirppisolutapahtumien vuoksi viimeisten 12 kuukauden aikana ennen seulontaa
- Keuhkoverenpainetauti, joka vaatii happihoitoa
- QTc > 450 ms (mies) tai 470 ms (nainen) seulonta-EKG:ssä (QT korjattu Friderician kaavalla)
- Määrätty tavalliseen verensiirto-ohjelmaan
- Erytropoieesia stimuloivien aineiden käyttö 90 päivän sisällä seulonnasta
- ALT > 3x normaalin yläraja (ULN)
- Seerumin kreatiniini > 1,2 mg/dl
- Vakava, samanaikainen sairaus, joka rajoittaisi kykyä suorittaa opintoja tai noudattaa niitä
- Akuutti vaso-okklusiivinen tapahtuma 3 viikon sisällä ennen seulontaa
- Kreatiinifosfokinaasi (CK) > 20 % ULN:n yläpuolella
- Akuutti sairaus (esim. kuume, GI, hengitystie) 72 tunnin sisällä ennen seulontaa
- Aiempi pyörtyminen, kliinisesti merkittävät rytmihäiriöt tai elvytys äkillisestä kuolemasta
- Krooninen opiaattien käyttö, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan hämmentää tutkittavan lääkkeen arviointia
- Nykyinen alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö
- Sai toisen tutkittavan aineen 4 viikon tai 5 puoliintumisajan sisällä ennen seulontaa sen mukaan, kumpi on pidempi
- Tällä hetkellä raskaana tai imetät lasta
- Tunnettu HIV-1-infektio
- Hepatiitti B- tai C-hepatiittitartunta siten, että potilaat ovat parhaillaan hoidossa tai tullaan saamaan hoitoon tutkimuksen aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: HQK-1001 (30 mg/kg)
|
HQK-1001 tabletit, kerran päivässä päivittäin 26 viikon ajan
|
|
Kokeellinen: HQK-1001 (40 mg/kg)
|
HQK-1001 tabletit, kerran päivässä päivittäin 26 viikon ajan
|
|
Kokeellinen: HQK-1001 (50 mg/kg)
|
HQK-1001 tabletit, kerran päivässä päivittäin 26 viikon ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 30
|
Fyysiset tutkimukset, elintoiminnot, kliinisen laboratorion turvallisuusarvioinnit, EKG ja haittatapahtumien seuranta.
|
Päivä 1 - viikko 30
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Sikiön hemoglobiinitasot
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikot 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 ja 30
|
Päivä 1 ja viikot 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 ja 30
|
|
Sirppisolukriisitapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 30
|
Päivä 1 - viikko 30
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. huhtikuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. maaliskuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 22. maaliskuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 23. maaliskuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 24. maaliskuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 19. kesäkuuta 2013
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. kesäkuuta 2013
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. kesäkuuta 2013
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HQP 1001-SCD-006
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .