HQK-1001在镰状细胞病患者中的研究
2013年6月11日 更新者：HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
HQK-1001 在镰状细胞病患者中的随机、开放标签、多剂量研究
本研究的目的是评估三种剂量水平的 HQK-1001 在镰状细胞病患者中的安全性和耐受性，每天一次，持续 26 周。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
52
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、MSG 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Toronto、Ontario、加拿大、MSG 2C4
- University Health Network Toronto General Hospital
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Cairo、埃及
- Abu El Reesh pediatric university hospital
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Kingston
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Mona、Kingston、牙买加
- University of the West Indies - Sickle Cell Unit
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California
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Oakland、California、美国、94609
- Children's Hospital and Research Center - Oakland
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Florida
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Miami、Florida、美国、33101
- University of Miami Miller School of Medicine - Dept of Pediatrics
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Georgia
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Augusta、Georgia、美国、30912
- Georgia Health Sciences University - Adult SIckle Cell Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- University of Illinois at Chicago - Dept of Pediatrics
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Louisiana
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Shreveport、Louisiana、美国、71103
- LSU Health Sciences Center - Feist Weiller Cancer Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02111
- Tufts Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- University of North Carolina at Chapel Hill - Comprehensive Sickle Cell Program
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390-9063
- Univerisity of Texas Southwestern Medical Center at Dallas - Pediatric Hematology Oncology
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Beirut、黎巴嫩
- American University of Beirut Medical Center
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Beirut、黎巴嫩
- Rafik Hariri University Hospital
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Hazmieh、黎巴嫩
- Chronic Care Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 60年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- SCD 诊断成立
- 年龄在 12 至 60 岁之间的男性和女性，包括在内
- 筛选前 3 年内至少有 3 次 SCD 相关危象或并发症，或筛选前 5 年内有 1 次急性胸部综合征
- 如果接受羟基脲，则必须在筛选前接受至少 6 个月的稳定剂量
- 如果已停止羟基脲治疗，则距离上次给药至少已过去 3 个月
- 如果在筛选前 4 个月内输血，则筛选时 HbA1c 水平 < 20%
- 在 HQK-1001 初始剂量前 ≤ 7 天内，初始两个 HbF 水平的平均值 ≥ 2.0 %。 两者必须相隔≥24小时获得
- 吞服药片的能力
- 能够并愿意给予知情同意和同意（如果适用）
- 如果受试者是有生育能力的女性 (WCBP)，她必须在首次服用 HQK-1001 后 7 天内进行血清妊娠试验阴性
- 如果受试者是 WCBP，她必须同意在 HQK-1001 初始剂量后 7 天内和 HQK-1001 停药后一个月内使用有效的避孕方法
- 性活跃的男性受试者（与 WCBP 合作伙伴）必须同意使用乳胶避孕套或确保他们的合作伙伴使用有效的避孕方式
- 在研究者看来，受试者能够并愿意遵守必要的研究程序
排除标准：
- 筛查前 12 个月内因急性镰状细胞相关事件住院超过 4 次
- 需要氧疗的肺动脉高压
- QTc > 450 毫秒（男性）或 470 毫秒（女性）筛查心电图（QT 通过 Fridericia 公式校正）
- 分配到常规输血计划
- 筛选后 90 天内使用红细胞生成刺激剂
- ALT > 正常上限 (ULN) 的 3 倍
- 血清肌酐 > 1.2 毫克/分升
- 严重的并发疾病会限制完成或遵守研究要求的能力
- 筛选前 3 周内发生急性血管闭塞事件
- 肌酸磷酸激酶 (CK) > ULN 以上 20%
- 筛选前 72 小时内患有急性疾病（例如，发热、胃肠道、呼吸道疾病）
- 晕厥病史、有临床意义的心律失常或猝死复苏
- 长期使用阿片类药物，在研究者看来，这可能会混淆对研究药物的评估
- 目前滥用酒精或药物
- 在筛选前的 4 周或 5 个半衰期（以较长者为准）内接受了另一种研究药物
- 目前怀孕或正在哺乳孩子
- 已知感染 HIV-1
- 感染乙型肝炎或丙型肝炎，患者目前正在接受治疗或将在试验期间接受治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：HQK-1001 (30 毫克/千克)
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HQK-1001 片剂，每天一次，每天 26 周
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实验性的：HQK-1001 (40 毫克/千克)
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HQK-1001 片剂，每天一次，每天 26 周
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实验性的：HQK-1001 (50 毫克/千克)
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HQK-1001 片剂，每天一次，每天 26 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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安全
大体时间：第 1 天到第 30 周
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身体检查、生命体征、临床实验室安全评估、心电图和不良事件监测。
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第 1 天到第 30 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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胎儿血红蛋白水平
大体时间：第 1 天和第 4、8、12、16、20、25、26 和 30 周
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第 1 天和第 4、8、12、16、20、25、26 和 30 周
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镰状细胞危机事件的发生率
大体时间：第 1 天到第 30 周
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第 1 天到第 30 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年4月1日
初级完成 (实际的)
2012年3月1日
研究注册日期
首次提交
2011年3月22日
首先提交符合 QC 标准的
2011年3月23日
首次发布 (估计)
2011年3月24日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年6月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年6月11日
最后验证
2013年6月1日
更多信息
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