Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie HQK-1001 u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

11 czerwca 2013 zaktualizowane przez: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Randomizowane, otwarte, wielodawkowe badanie HQK-1001 u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji trzech poziomów dawek HQK-1001 podawanych raz dziennie przez 26 tygodni u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

52

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Egipt
      • Cairo, Egipt
        • Abu El Reesh pediatric university hospital
  • Jamajka
    • Kingston
      • Mona, Kingston, Jamajka
        • University of the West Indies - Sickle Cell Unit
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, MSG 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, MSG 2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Liban
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Hazmieh, Liban
        • Chronic Care Center
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33101
        • University of Miami Miller School of Medicine - Dept of Pediatrics
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Georgia Health Sciences University - Adult SIckle Cell Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois at Chicago - Dept of Pediatrics
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71103
        • LSU Health Sciences Center - Feist Weiller Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill - Comprehensive Sickle Cell Program
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390-9063
        • Univerisity of Texas Southwestern Medical Center at Dallas - Pediatric Hematology Oncology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 60 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ustalona diagnoza SCD
  • Mężczyźni i kobiety w wieku od 12 do 60 lat włącznie
  • Co najmniej 3 epizody przełomu lub komplikacji związanych z SCD w ciągu 3 lat przed badaniem przesiewowym LUB 1 epizod ostrego zespołu klatki piersiowej w ciągu 5 lat przed badaniem przesiewowym
  • Jeśli pacjent otrzymuje hydroksymocznik, musi otrzymywać stabilną dawkę przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Jeśli leczenie hydroksymocznikiem zostało przerwane, od ostatniej dawki upłynęły co najmniej 3 miesiące
  • W przypadku transfuzji w ciągu 4 miesięcy przed badaniem przesiewowym poziom HbA1c < 20% podczas badania przesiewowego
  • Średnia z dwóch początkowych poziomów HbF ≥ 2,0% w ciągu ≤ 7 dni przed początkową dawką HQK-1001. Oba muszą zostać uzyskane w odstępie ≥ 24 godzin
  • Zdolność do połykania tabletek
  • Zdolność i chęć wyrażenia świadomej zgody i wyrażenia zgody (jeśli dotyczy)
  • Jeśli pacjentka jest kobietą w wieku rozrodczym (WCBP), musi mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy w ciągu 7 dni od pierwszej dawki HQK-1001
  • Jeśli pacjentka jest WCBP, musi wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji w ciągu 7 dni od przyjęcia dawki początkowej HQK-1001 i przez jeden miesiąc po odstawieniu HQK-1001
  • Aktywni seksualnie mężczyźni (z partnerami WCBP) muszą wyrazić zgodę na używanie prezerwatyw lateksowych lub zapewnić, że ich partner (partnerzy) stosują skuteczną formę antykoncepcji
  • W opinii Badacza podmiot jest w stanie i chce przestrzegać niezbędnych procedur badawczych

Kryteria wyłączenia:

  • Więcej niż 4 hospitalizacje z powodu ostrych zdarzeń związanych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Nadciśnienie płucne wymagające tlenoterapii
  • QTc > 450 ms (mężczyźni) lub 470 ms (kobiety) w przesiewowym EKG (QT skorygowany wzorem Fridericii)
  • Przypisany do regularnego programu transfuzji
  • Stosowanie środków stymulujących erytropoezę w ciągu 90 dni od badania przesiewowego
  • ALT > 3x górna granica normy (GGN)
  • Stężenie kreatyniny w surowicy > 1,2 mg/dl
  • Poważna, współistniejąca choroba, która ograniczałaby możliwość ukończenia lub spełnienia wymagań badania
  • Ostre zdarzenie zamykające naczynia krwionośne w ciągu 3 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Fosfokinaza kreatynowa (CK) > 20% powyżej GGN
  • Ostra choroba (np. gorączka, przewód pokarmowy, układ oddechowy) w ciągu 72 godzin przed badaniem przesiewowym
  • Historia omdleń, klinicznie istotnych zaburzeń rytmu lub resuscytacji w przypadku nagłej śmierci
  • Przewlekłe zażywanie opiatów, które w opinii Badacza mogłoby zakłócić ocenę badanego leku
  • Bieżące nadużywanie alkoholu lub narkotyków
  • Otrzymał inny środek badawczy w ciągu 4 tygodni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym
  • Obecnie w ciąży lub karmi piersią dziecko
  • Znana infekcja wirusem HIV-1
  • Zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C, takie, że pacjenci są obecnie w trakcie leczenia lub zostaną skierowani na leczenie podczas badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: HQK-1001 (30 mg/kg)
Lek: HQK-1001
Tabletki HQK-1001, raz dziennie przez 26 tygodni
Eksperymentalny: HQK-1001 (40 mg/kg)
Lek: HQK-1001
Tabletki HQK-1001, raz dziennie przez 26 tygodni
Eksperymentalny: HQK-1001 (50 mg/kg)
Lek: HQK-1001
Tabletki HQK-1001, raz dziennie przez 26 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 30
Badania fizykalne, parametry życiowe, oceny bezpieczeństwa w laboratoriach klinicznych, EKG i monitorowanie zdarzeń niepożądanych.
Od dnia 1 do tygodnia 30

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Poziomy hemoglobiny płodowej
Ramy czasowe: Dzień 1 i tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 i 30
Dzień 1 i tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 i 30
Występowanie zdarzeń kryzysowych anemii sierpowatej
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 30
Od dnia 1 do tygodnia 30

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 marca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 marca 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 marca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

19 czerwca 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2013

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HQP 1001-SCD-006

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na HQK-1001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belgium

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj