鎌状赤血球症患者におけるHQK-1001の研究
2013年6月11日 更新者：HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
鎌状赤血球症の被験者におけるHQK-1001の無作為化非盲検複数回投与試験
この研究の目的は、鎌状赤血球症の被験者に 1 日 1 回 26 週間投与された HQK-1001 の 3 つの用量レベルの安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
52
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital and Research Center - Oakland
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33101
- University of Miami Miller School of Medicine - Dept of Pediatrics
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Georgia
-
Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Georgia Health Sciences University - Adult SIckle Cell Center
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Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- University of Illinois at Chicago - Dept of Pediatrics
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Louisiana
-
Shreveport、Louisiana、アメリカ、71103
- LSU Health Sciences Center - Feist Weiller Cancer Center
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-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
- Tufts Medical Center
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North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina at Chapel Hill - Comprehensive Sickle Cell Program
-
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Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75390-9063
- Univerisity of Texas Southwestern Medical Center at Dallas - Pediatric Hematology Oncology
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Cairo、エジプト
- Abu El Reesh Pediatric University Hospital
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、MSG 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Toronto、Ontario、カナダ、MSG 2C4
- University Health Network Toronto General Hospital
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Kingston
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Mona、Kingston、ジャマイカ
- University of the West Indies - Sickle Cell Unit
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Beirut、レバノン
- American University of Beirut Medical Center
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Beirut、レバノン
- Rafik Hariri University Hospital
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Hazmieh、レバノン
- Chronic Care Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～60年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- SCDの確立された診断
- 12 歳から 60 歳までの男女
- -スクリーニング前の3年間にSCD関連の危機または合併症の少なくとも3つのエピソード、またはスクリーニング前の5年間の急性胸部症候群の1つのエピソード
- -ヒドロキシ尿素を投与されている場合は、スクリーニング前に少なくとも6か月間安定した用量を投与されている必要があります
- ヒドロキシ尿素治療を中止した場合、最後の投与から少なくとも3か月が経過している
- スクリーニングの4か月前に輸血した場合、スクリーニング時のHbAレベルが20％未満
- HQK-1001の初回投与前の7日以内の最初の2つのHbFレベルの平均が2.0%以上。 この 2 つは 24 時間以上間隔をあけて取得する必要があります
- 錠剤を飲み込む能力
- -インフォームドコンセントと同意を与えることができ、喜んで提供する（該当する場合）
- -被験者が出産の可能性がある女性（WCBP）の場合、HQK-1001の初回投与から7日以内に血清妊娠検査が陰性でなければなりません
- 被験者が WCBP の場合、HQK-1001 の初回投与から 7 日以内、および HQK-1001 中止後 1 か月以内に効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。
- -性的に活発な男性被験者（WCBPパートナーと一緒に）は、ラテックスコンドームを使用することに同意するか、パートナーが効果的な避妊法を使用することを確認する必要があります
- 治験責任医師の見解では、被験者は必要な治験手順を順守することができ、順守する意思がある
除外基準:
- -スクリーニング前の過去12か月間に急性鎌状赤血球症による4回以上の入院
- 酸素療法を必要とする肺高血圧症
- -スクリーニングECGでQTc> 450ミリ秒（男性）または470ミリ秒（女性）（フリデリシアの公式によって補正されたQT）
- 定期的な輸血プログラムに割り当てられている
- -スクリーニングから90日以内の赤血球生成刺激剤の使用
- ALT > 正常上限の 3 倍 (ULN)
- 血清クレアチニン > 1.2 mg/dL
- -研究要件を完了または遵守する能力を制限する深刻な併発疾患
- -スクリーニング前の3週間以内の急性血管閉塞イベント
- クレアチンホスホキナーゼ（CK）がULNより20%以上高い
- -スクリーニング前72時間以内の急性疾患（例、熱性、GI、呼吸器）
- -失神、臨床的に重大な不整脈または突然死による蘇生の病歴
- -治験責任医師の見解では、治験薬の評価を混乱させる可能性がある慢性アヘン剤の使用
- 現在のアルコールまたは薬物の乱用
- -スクリーニング前の4週間または5半減期のいずれか長い方以内に別の治験薬を受け取った
- 現在妊娠中または授乳中の子供
- HIV-1の既知の感染
- -B型肝炎またはC型肝炎に感染し、患者が現在治療を受けているか、試験中に治療を受ける
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：HQK-1001 (30mg/kg)
|
HQK-1001 錠、1 日 1 回、1 日 26 週間
|
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実験的：HQK-1001 (40mg/kg)
|
HQK-1001 錠、1 日 1 回、1 日 26 週間
|
|
実験的：HQK-1001 (50mg/kg)
|
HQK-1001 錠、1 日 1 回、1 日 26 週間
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
安全性
時間枠：1日目から30週目
|
身体検査、バイタル サイン、臨床検査室の安全性評価、心電図、有害事象の監視。
|
1日目から30週目
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
胎児ヘモグロビン値
時間枠：1 日目と 4、8、12、16、20、25、26、30 週目
|
1 日目と 4、8、12、16、20、25、26、30 週目
|
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鎌状赤血球症の発生率
時間枠：1日目から30週目
|
1日目から30週目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年4月1日
一次修了 (実際)
2012年3月1日
試験登録日
最初に提出
2011年3月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年3月23日
最初の投稿 (見積もり)
2011年3月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2013年6月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2013年6月11日
最終確認日
2013年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HQP 1001-SCD-006
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
かま状赤血球症の臨床試験
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National Cancer Institute (NCI)Exelixis完了再発甲状腺がん | 低分化型甲状腺がん | ステージ I 甲状腺乳頭癌 | II期の甲状腺乳頭癌 | III期の甲状腺乳頭がん | Tall Cell Variant 甲状腺乳頭がん | ステージ I 甲状腺濾胞癌 | II期甲状腺濾胞がん | III期の甲状腺濾胞がん | ステージ IVA 甲状腺濾胞癌 | ステージ IVA 甲状腺乳頭癌 | ステージ IVB 甲状腺濾胞癌 | ステージ IVB 甲状腺乳頭癌 | IVC 期の甲状腺濾胞がん | IVC 期の甲状腺乳頭がん | 甲状腺腫瘍性濾胞癌アメリカ
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Academic and Community Cancer Research UnitedNational Cancer Institute (NCI)完了低分化型甲状腺がん | 再発性分化型甲状腺がん | 円柱状細胞バリアント甲状腺乳頭癌 | 濾胞性バリアント甲状腺乳頭がん | 転移性甲状腺濾胞癌 | 転移性甲状腺乳頭癌 | 再発甲状腺濾胞癌 | 再発甲状腺乳頭癌 | ステージ III 分化型甲状腺がん AJCC v7 | ステージ III 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ III 甲状腺乳頭がん AJCC v7 | ステージ IV 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IV 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | ステージ IVA 分化型甲状腺がん AJCC v7 | ステージ IVA 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IVA 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | ステージ IVB 分化型甲状腺がん... およびその他の条件アメリカ
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