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Eine Studie über HQK-1001 bei Patienten mit Sichelzellanämie

11. Juni 2013 aktualisiert von: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Eine randomisierte, offene Studie mit mehreren Dosen von HQK-1001 bei Patienten mit Sichelzellanämie

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von drei Dosierungen von HQK-1001, die 26 Wochen lang einmal täglich bei Probanden mit Sichelzellenanämie verabreicht wurden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

52

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Jamaika
    • Kingston
      • Mona, Kingston, Jamaika
        • University of the West Indies - Sickle Cell Unit
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, MSG 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, MSG 2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Hazmieh, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33101
        • University of Miami Miller School of Medicine - Dept of Pediatrics
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Georgia Health Sciences University - Adult SIckle Cell Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • University of Illinois at Chicago - Dept of Pediatrics
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Vereinigte Staaten, 71103
        • LSU Health Sciences Center - Feist Weiller Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Tufts Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill - Comprehensive Sickle Cell Program
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390-9063
        • Univerisity of Texas Southwestern Medical Center at Dallas - Pediatric Hematology Oncology
  • Ägypten
      • Cairo, Ägypten
        • Abu El Reesh pediatric university hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 60 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Etablierte Diagnose von SCD
  • Männer und Frauen im Alter von 12 bis einschließlich 60 Jahren
  • Mindestens 3 Episoden einer SCD-bedingten Krise oder Komplikation in den 3 Jahren vor dem Screening ODER 1 Episode eines akuten Thoraxsyndroms in den 5 Jahren vor dem Screening
  • Wenn Sie Hydroxyharnstoff erhalten, müssen Sie vor dem Screening mindestens 6 Monate lang eine stabile Dosis erhalten
  • Wenn die Behandlung mit Hydroxyurea abgebrochen wurde, sind seit der letzten Dosis mindestens 3 Monate vergangen
  • Wenn Transfusion in den 4 Monaten vor dem Screening, dann HbA-Wert < 20 % beim Screening
  • Durchschnitt der ersten beiden HbF-Werte ≥ 2,0 % innerhalb von ≤ 7 Tagen vor der Anfangsdosis von HQK-1001. Die beiden müssen im Abstand von ≥ 24 Stunden erhalten werden
  • Fähigkeit, Tabletten zu schlucken
  • In der Lage und bereit, eine informierte Einwilligung und Zustimmung zu geben (falls zutreffend)
  • Wenn die Testperson eine Frau im gebärfähigen Alter (WCBP) ist, muss sie innerhalb von 7 Tagen nach der ersten Dosis von HQK-1001 einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben
  • Wenn eine Person ein WCBP ist, muss sie zustimmen, innerhalb von 7 Tagen nach der Anfangsdosis von HQK-1001 und für einen Monat nach Absetzen von HQK-1001 eine wirksame Form der Empfängnisverhütung anzuwenden
  • Sexuell aktive männliche Probanden (mit WCBP-Partnern) müssen der Verwendung von Latexkondomen zustimmen oder sicherstellen, dass ihre Partner eine wirksame Form der Empfängnisverhütung verwenden
  • Nach Ansicht des Ermittlers ist der Proband in der Lage und willens, die erforderlichen Studienverfahren einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Mehr als 4 Krankenhauseinweisungen wegen akuter Ereignisse im Zusammenhang mit Sichelzellen in den letzten 12 Monaten vor dem Screening
  • Lungenhochdruck, der eine Sauerstofftherapie erfordert
  • QTc > 450 ms (männlich) oder 470 ms (weiblich) im Screening-EKG (QT korrigiert nach Fridericias Formel)
  • Zugewiesen zu einem regelmäßigen Transfusionsprogramm
  • Verwendung von Erythropoese-stimulierenden Mitteln innerhalb von 90 Tagen nach dem Screening
  • ALT > 3x Obergrenze des Normalwerts (ULN)
  • Serumkreatinin > 1,2 mg/dl
  • Eine schwere Begleiterkrankung, die die Fähigkeit einschränken würde, die Studienanforderungen zu erfüllen oder zu erfüllen
  • Ein akutes vasookklusives Ereignis innerhalb von 3 Wochen vor dem Screening
  • Kreatinphosphokinase (CK) > 20 % über dem ULN
  • Eine akute Erkrankung (z. B. fieberhaft, GI, respiratorisch) innerhalb von 72 Stunden vor dem Screening
  • Vorgeschichte von Synkopen, klinisch signifikanten Rhythmusstörungen oder Wiederbelebung durch plötzlichen Tod
  • Chronischer Opiatkonsum, der nach Ansicht des Ermittlers die Bewertung eines Prüfpräparats verfälschen könnte
  • Aktueller Missbrauch von Alkohol oder Drogen
  • Erhalten eines anderen Prüfmittels innerhalb von 4 Wochen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger ist, vor dem Screening
  • Derzeit schwanger oder stillt ein Kind
  • Bekannte Infektion mit HIV-1
  • Infektion mit Hepatitis B oder Hepatitis C, so dass sich die Patienten derzeit in Therapie befinden oder während der Studie einer Therapie unterzogen werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: HQK-1001 (30 mg/kg)
Arzneimittel: HQK-1001
HQK-1001 Tabletten, einmal täglich für 26 Wochen
Experimental: HQK-1001 (40 mg/kg)
Arzneimittel: HQK-1001
HQK-1001 Tabletten, einmal täglich für 26 Wochen
Experimental: HQK-1001 (50 mg/kg)
Arzneimittel: HQK-1001
HQK-1001 Tabletten, einmal täglich für 26 Wochen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 30
Körperliche Untersuchungen, Vitalfunktionen, Sicherheitsbewertungen im klinischen Labor, EKG und Überwachung unerwünschter Ereignisse.
Tag 1 bis Woche 30

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Fötaler Hämoglobinspiegel
Zeitfenster: Tag 1 und Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 und 30
Tag 1 und Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 25, 26 und 30
Inzidenz von Sichelzellenkrisenereignissen
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 30
Tag 1 bis Woche 30

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. März 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. März 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

24. März 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

19. Juni 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Juni 2013

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HQP 1001-SCD-006

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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