소아 척수 손상(SCI)을 위한 자가 줄기 세포
소아 척수 손상에 대한 자가 줄기세포 치료의 안전성
이 연구의 목적은 다음과 같습니다.
- 척수 손상이 있는 소아에서 골수 세포 채취 및 이식이 안전한지 확인하기 위해, 그리고
- 이식 전 척수 기능을 대조군으로 사용하여 척수 손상이 있는 소아의 골수 세포 이식 후 후기 기능적 결과가 개선되었는지 확인합니다.
연구 개요
상세 설명
북미에서 매년 발생하는 약 11,000건의 급성 척수 손상(SCI) 사례 중 5%가 어린이와 관련이 있습니다. 부상은 부상을 유발하는 1차 기계적 사건과 그에 따른 2차 사건으로 나뉩니다. SCI의 결과는 1차 손상의 심각도(완전 대 불완전)와 손상의 척수 수준에 따라 다릅니다. 현재 치료법은 SCI 및 기타 외상 관련 부상의 이차적 사건을 최소화하도록 설계되었습니다. 현재 치료법은 1차 손상을 되돌릴 수 없기 때문에 SCI와 관련된 장애를 줄이는 데 상당한 진전이 있을 것 같지 않습니다. 최근의 기초 과학 및 동물 연구에 따르면 줄기 세포 치료는 1차 손상을 복구하고 2차 손상을 줄임으로써 SCI 후 기능 개선을 촉진할 수 있습니다.
줄기 세포는 아직 특정 기능을 갖지 않는 신체의 "미분화" 세포입니다(예: 아직 "심장 세포" 또는 "뇌 세포"가 되지 않음). 줄기 세포는 더 성숙하고 기능별 세포로 분열하고 발달할 수 있으며 죽거나 손상되거나 더 이상 기능할 수 없는 세포를 대신할 수 있습니다. 줄기 세포는 이 능력 때문에 많이 연구되고 있으며 질병(암, 당뇨병, 심장 질병). 줄기 세포는 몸 전체에서 찾을 수 있지만 뼈 내부의 두껍고 해면질 물질인 골수에서 가장 흔합니다.
이 연구의 주요 목적은 SCI가 있는 소아에서 환자 자신의(자가) 골수 전구 세포(BMPC) 이식의 안전성을 결정하는 것입니다. 두 번째 목표는 SCI 아동의 BMPC 자가 이식 후 기능적, 생리학적 및 해부학적 결과 측정이 개선되는지 확인하는 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Children's Memorial Hemann Hospital; University of Texas Health Science Center - Houston
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- BMPC 주입 연구 당일 1세 내지 15세.
- PSCI로 최소 6개월을 생존했지만 부상 후 4년 미만(±30일)이며 등록 당시 부상과 관련된 고정된 신경학적 결손이 있습니다.
- 아이가 영어를 이해하고 말할 수 있는 능력.
- 아동 및 간병인이 텍사스주 휴스턴으로 여행하고 최소 4일 동안 머물며 모든 후속 방문을 위해 돌아올 수 있는 능력(휴스턴에 있는 동안 환자는 여행 및 숙박 비용을 부담해야 함).
- 척추가 MRI 평가에서 지속되는 한 모든 유형의 척수 손상이 있는 소아 환자. 여기에는 척수 손상이 완전하거나 불완전한 하반신 마비 및 사지 마비 환자가 포함됩니다. 여기에는 A에서 D까지의 ASIA 손상 척도가 있는 환자가 포함됩니다. 임상 분류는 운동/감각 기능이 손상된 수준과 해당 손상 정도에 따라 설명됩니다. (즉. C-5는 삼각근이 온전하지만 이두박근과 C-5 수준 아래의 다른 근육군이 약하거나[불완전한 운동 손상] 마비된[완전한 운동 손상] 경우입니다. 감각 기능의 유사한 평가가 임상적으로 확립될 것입니다.
제외 기준:
- 정보에 입각한 동의가 부족합니다.
- 다음과 같이 정의된 기준선 기간 동안 교정되지 않은 응고병증: INR > 1.4; PTT > 35초; PLT < 100,000.
- 환자가 연령에 맞는 통증 평가 척도에 참여할 수 없는 발작 장애 및/또는 신경학적 장애의 부상 전 병력.
- 이전 SCI 또는 심각한 외상성 뇌 손상의 병력.
알려진 역사:
- 치료 및/또는 의학적 개입이 필요한 최근 진단된 감염(지난 2주 이내).
- 혈청 크레아티닌 > 1.5 mg/dL로 정의되는 신장 질환 또는 변경된 신장 기능.
- SGPT > 150 U/L 및/또는 T. 빌리루빈 > 1.3 mg/dL로 정의되는 간 질환 또는 간 기능 변경.
- 강한 악의.
- 스크리닝 및/또는 기준선 평가 실험실에서 WBC < 3(10x3)으로 정의된 면역억제.
- HIV.
- B형 또는 C형 간염
8. 골수염을 포함한 치유되지 않은 골절 또는 상처.
9. 폐렴 또는 산소를 필요로 하는 만성 폐 질환.
10. CT 또는 MRI 영상으로 진단된 해부학적으로 불연속적인 척수입니다.
11. 양성 소변 임신 검사(소변 임신 검사는 11세 이상의 가임 여성에게 일상적으로 수행됩니다.
12. 동시 개입 연구에 참여.
13. 사망 시 장기 기증을 원하는 경우.
14. BMPC 주입 후 최소 4일 동안 머물지 않거나(주입 후 문제가 발생하는 경우) 30일 및 6개월 후속 방문을 위해 복귀하고 1년 및 2년 동안 사용할 수 없음 후속 전화.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 생물학적; 줄기 세포
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5ml/kg 이하의 골수가 마취 상태에서 수집됩니다. 골수가 처리된 후, 골수 흡인 후 약 6-8시간 후 피험자는 정맥 내(정맥 내) 주입을 통해 세포를 받고 부작용에 대해 24시간 동안 모니터링됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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미국 척추 손상 협회(ASIA) - 척수 손상의 표준 신경학적 분류.
기간: 180일
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ASIA 분류 평가는 기능적 결과의 변화를 정의하기 위해 절차 전, 절차 후 1일, 30일 및 180일에 수행됩니다.
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180일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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표준 신경병성 통증 평가 척도
기간: 2 년
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신경병성 통증의 개선, 악화 또는 발달에 대한 평가는 연령에 적합한 표준 통증 평가 척도로 시술 전, 시술 후 1일~14일, 그리고 시술 후 30일, 180일, 1년 및 2년에 다시 수행됩니다. 절차.
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2 년
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
협력자
수사관
- 연구 의자: James E. Baumgartner, MD, MHHS, Houston,TX & FL Hospital for Children, Orlando, FL
- 수석 연구원: Rex A. Marco, MD, University of Texas Health Science Center, Houston TX
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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