Células-tronco autólogas para lesão da medula espinhal (LM) em crianças
Segurança do tratamento com células-tronco autólogas para lesões na medula espinhal em crianças
O objetivo deste estudo de pesquisa é:
- Para verificar se a colheita e o transplante de células da medula óssea são seguros em crianças com lesão da medula espinhal e
- Determinar se o resultado funcional tardio é melhorado após o transplante de células da medula óssea em crianças com lesão da medula espinhal, usando a função da medula espinhal pré-transplante como controle.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Dos 11.000 casos estimados de lesão aguda da medula espinhal (LM) que ocorrem a cada ano na América do Norte, 5% envolvem crianças. A lesão é dividida em evento mecânico primário que causa a lesão e eventos secundários que se seguem. O resultado da lesão medular depende da gravidade da lesão primária (completa ou incompleta) e do nível da lesão na medula espinhal. A terapia atual é projetada apenas para minimizar os eventos secundários de SCI e outras lesões associadas ao trauma. Como a terapia atual não faz nada para reverter o insulto primário, avanços significativos na redução da incapacidade associada à LME são improváveis. A ciência básica recente e estudos em animais sugerem que o tratamento com células-tronco pode promover a melhora funcional após a lesão medular, ajudando a reparar a lesão primária e reduzindo a lesão secundária.
As células-tronco são células "não especializadas" no corpo que ainda não possuem uma função específica (por exemplo, ainda não se tornaram "células cardíacas" ou "células cerebrais"). As células-tronco são capazes de se dividir e se desenvolver em células mais maduras e com função específica e tomar o lugar daquelas células que morrem, são feridas ou não podem mais funcionar da maneira que deveriam. As células-tronco estão sendo muito estudadas por causa dessa capacidade e existe a possibilidade de serem usadas para substituir células que não funcionam mais em diferentes partes do corpo por causa de doenças (como câncer, diabetes e doenças cardíacas). doença). As células-tronco podem ser encontradas em todo o corpo, mas são mais comuns na medula óssea, o material espesso e esponjoso dentro dos ossos.
O objetivo principal deste estudo é determinar a segurança do transplante de células progenitoras da medula óssea (BMPC) do próprio paciente (autólogas) em crianças com LM. O objetivo secundário é determinar se as medidas de resultados funcionais, fisiológicos e anatômicos melhoram após o transplante autólogo de BMPC em crianças com LM.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Children's Memorial Hemann Hospital; University of Texas Health Science Center - Houston
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Entre 1 ano e 15 anos de idade no dia da infusão de BMPC do estudo.
- Sobreviveu pelo menos seis meses com PSCI, mas tem menos de 4 anos após a lesão (± 30 dias) e tem déficits neurológicos fixos relacionados à lesão no momento da inscrição.
- Capacidade da criança para entender e falar inglês.
- Capacidade da criança e do cuidador de viajar para Houston, Texas, e permanecer por pelo menos 4 dias, e retornar para todas as visitas de acompanhamento (o paciente é responsável pelo custo da viagem e hospedagem enquanto estiver em Houston).
- Pacientes pediátricos com qualquer tipo de lesão da medula espinhal, desde que suas medulas sejam contínuas na avaliação por ressonância magnética. Isso inclui pacientes paraplégicos e tetraplégicos com lesões completas ou incompletas da medula espinhal. Isso inclui pacientes com escalas de comprometimento ASIA de A a D. A classificação clínica será descrita pelo nível abaixo do qual a função motora/sensorial está prejudicada e o grau desse comprometimento. (ou seja C-5 se o músculo deltóide estiver intacto, mas o bíceps e outros grupos musculares abaixo do nível C-5 estiverem fracos [lesão motora incompleta] ou paralisados [lesão motora completa]. Uma avaliação semelhante da função sensorial será estabelecida clinicamente.
Critério de exclusão:
- Ausência de consentimento informado.
- Coagulopatia não corrigida durante o período basal definida como: INR > 1,4; PTT > 35 seg; PLT < 100.000.
- História pré-lesão de distúrbio convulsivo e/ou comprometimento neurológico em que o paciente não seria capaz de participar de escalas de classificação de dor apropriadas à idade.
- Uma história de SCI anterior ou lesão cerebral traumática grave.
História conhecida de:
- Infecção diagnosticada recentemente (nas últimas 2 semanas) que requer tratamento e/ou intervenção médica.
- Doença renal ou função renal alterada definida por creatinina sérica > 1,5 mg/dL.
- Doença hepática ou função hepática alterada conforme definido por SGPT > 150 U/L e/ou T. Bilirrubina > 1,3 mg/dL.
- Malignidade.
- Imunossupressão conforme definido por WBC < 3 (10x3) na triagem e/ou laboratório de avaliação inicial.
- HIV.
- Hepatite B ou C.
8. Fraturas ou feridas não cicatrizadas, incluindo osteomielite.
9. Pneumonia ou doença pulmonar crônica que requer oxigênio.
10. Uma medula espinhal anatomicamente descontínua diagnosticada por tomografia computadorizada ou ressonância magnética.
11. Teste de gravidez de urina positivo (o teste de gravidez de urina será realizado rotineiramente em mulheres com potencial para engravidar, com 11 anos ou mais.
12. Participação em um estudo de intervenção concorrente.
13. Desejo de doação de órgãos em caso de morte.
14. Falta de vontade ou incapacidade de permanecer por pelo menos quatro dias após a infusão de BMPC (caso surja algum problema após a infusão) e de retornar para uma consulta de acompanhamento de 30 dias e 6 meses e estar disponível por 1 ano e 2 anos telefonemas de acompanhamento.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Biológico; Células-tronco
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Não serão coletados mais de 5ml/kg de medula óssea sob anestesia; após o processamento da medula óssea, cerca de 6-8 horas após a aspiração da medula óssea, os indivíduos receberão as células por meio de infusão intravenosa (na veia) e serão monitorados por 24 horas para quaisquer eventos adversos.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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American Spinal Injury Association (ASIA) - Classificação Neurológica Padrão de Lesão Medular.
Prazo: 180 dias
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A avaliação da classificação ASIA ocorrerá antes do procedimento, 1 dia, 30 dias e 180 dias após o procedimento para definir as alterações no resultado funcional.
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180 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escala Padrão de Avaliação de Dor Neuropática
Prazo: 2 anos
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A avaliação para melhora, piora ou desenvolvimento de dor neuropática com uma escala de classificação de dor padrão apropriada para a idade será realizada antes do procedimento e dias pós-procedimento 1 a 14, e novamente 30 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos após procedimento.
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: James E. Baumgartner, MD, MHHS, Houston,TX & FL Hospital for Children, Orlando, FL
- Investigador principal: Rex A. Marco, MD, University of Texas Health Science Center, Houston TX
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BBIND14281
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