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自体干细胞治疗儿童脊髓损伤 (SCI)

2024年3月18日 更新者:Aryn Knight

自体干细胞治疗儿童脊髓损伤的安全性

本研究的目的是:

  1. 了解骨髓细胞采集和移植对脊髓损伤儿童是否安全,以及
  2. 使用移植前脊髓功能作为对照,确定脊髓损伤儿童骨髓细胞移植后晚期功能结果是否得到改善。

研究概览

详细说明

据估计,北美每年发生 11,000 例急性脊髓损伤 (SCI),其中 5% 涉及儿童。 损伤分为引起损伤的主要机械事件和随之而来的继发事件。 SCI 的结果取决于原发性损伤的严重程度(完全性与不完全性)和损伤的脊髓水平。 目前的治疗仅旨在最大限度地减少 SCI 和其他创伤相关损伤的继发事件。 由于目前的治疗无法逆转原发性损伤,因此不太可能在减少与 SCI 相关的残疾方面取得重大进展。 最近的基础科学和动物研究表明,干细胞治疗可以通过帮助修复原发性损伤和减少继发性损伤来促进脊髓损伤后的功能改善。

干细胞是体内还没有特定功能的“非特化”细胞(例如,它们还没有变成“心脏细胞”或“脑细胞”。) 干细胞能够分裂和发育成更成熟的、具有特定功能的细胞,并取代那些死亡、受伤或不能再按预期方式发挥作用的细胞。 由于这种能力,人们对干细胞进行了大量研究,并且有可能用它们来代替因疾病(如癌症、糖尿病和心脏疾病)而在身体不同部位不再工作的细胞。疾病)。 干细胞遍布全身,但它们最常见于骨髓,即骨骼内厚而海绵状的物质。

本研究的主要目的是确定脊髓损伤儿童患者自身(自体)骨髓祖细胞 (BMPC) 移植的安全性。 次要目标是确定脊髓损伤儿童 BMPC 自体移植后功能、生理和解剖结果指标是否得到改善。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

10

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Children's Memorial Hemann Hospital; University of Texas Health Science Center - Houston

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 15年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准:

  1. 研究 BMPC 输注当天年龄在 1 岁至 15 岁之间。
  2. 因 PSCI 至少存活六个月,但受伤后不到 4 年(± 30 天),并且在入组时具有与其受伤相关的固定神经功能缺损。
  3. 孩子理解和说英语的能力。
  4. 儿童和看护人能够前往得克萨斯州休斯敦并停留至少 4 天,并返回进行所有后续访问(患者负责在休斯敦期间的旅行和住宿费用)。
  5. 患有任何类型脊髓损伤的儿科患者,只要他们的脊髓在 MRI 评估中是连续的。 这包括完全或不完全脊髓损伤的截瘫和四肢瘫痪患者。 这包括 ASIA 损伤量表从 A 到 D 的患者。临床分类将根据运动/感觉功能受损的水平和损伤程度进行描述。 (IE。 C-5 如果三角肌完好无损,但二头肌和 C-5 水平以下的其他肌肉群无力 [不完全运动损伤] 或瘫痪 [完全运动损伤]。 将在临床上建立类似的感觉功能评估。

排除标准:

  1. 缺乏知情同意。
  2. 基线期间未纠正的凝血病定义为: INR > 1.4; PTT > 35 秒; PLT < 100,000。
  3. 癫痫发作和/或神经损伤的伤前病史,患者将无法参加适合年龄的疼痛评定量表。
  4. 既往 SCI 或严重创伤性脑损伤病史。
  5. 已知历史:

    • 最近诊断出的感染(过去 2 周内)需要治疗和/或医疗干预。
    • 由血清肌酐 > 1.5 mg/dL 定义的肾脏疾病或肾功能改变。
    • 由 SGPT > 150 U/L 和/或 T. 胆红素 > 1.3 mg/dL 定义的肝脏疾病或肝功能改变。
    • 恶性肿瘤。
    • 筛选和/或基线评估实验室中 WBC < 3 (10x3) 定义的免疫抑制。
    • 艾滋病病毒。
    • 乙型或丙型肝炎。

8.未愈合的骨折或伤口,包括骨髓炎。

9. 肺炎或需要氧气的慢性肺部疾病。

10. 通过 CT 或 MRI 成像诊断的解剖学上不连续的脊髓。

11. 尿妊娠试验阳性(尿妊娠试验将对 11 岁或以上有生育能力的女性常规进行。

12. 参与同步干预研究。

13. 死亡时器官捐献的愿望。

14. 不愿意或不能在 BMPC 输注后至少停留四天(如果输注后出现任何问题)并返回进行 30 天和 6 个月的随访,并且可以使用 1 年和 2 年跟进电话。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:生物的;干细胞
麻醉下采集骨髓不超过5ml/kg;在骨髓被处理后,即骨髓抽吸后约 6-8 小时,受试者将通过静脉内(静脉内)输注接受细胞,并将监测 24 小时是否有任何不良事件。
其他名称:
  • 自体干细胞
  • 患者自身的干细胞

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
美国脊髓损伤协会 (ASIA) - 脊髓损伤的标准神经学分类。
大体时间:180天
ASIA 分类评估将在手术前、手术后 1 天、30 天和 180 天进行,以确定功能结果的变化。
180天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
标准神经性疼痛评定量表
大体时间:2年
在手术前和手术后第 1-14 天,以及手术后 30 天、180 天、1 年和 2 年,将使用适合年龄的标准疼痛评定量表评估神经性疼痛的改善、恶化或发展程序。
2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

调查人员

  • 学习椅:James E. Baumgartner, MD、MHHS, Houston,TX & FL Hospital for Children, Orlando, FL
  • 首席研究员:Rex A. Marco, MD、University of Texas Health Science Center, Houston TX

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年4月1日

初级完成 (实际的)

2014年6月1日

研究完成 (实际的)

2016年6月1日

研究注册日期

首次提交

2011年4月1日

首先提交符合 QC 标准的

2011年4月4日

首次发布 (估计的)

2011年4月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月18日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

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