Cellules souches autologues pour les lésions de la moelle épinière (SCI) chez les enfants
Sécurité du traitement par cellules souches autologues pour les lésions de la moelle épinière chez les enfants
Le but de cette étude de recherche est :
- Pour voir si la récolte et la transplantation de cellules de moelle osseuse sont sans danger chez les enfants atteints de lésions de la moelle épinière, et
- Déterminer si le résultat fonctionnel tardif est amélioré à la suite d'une greffe de cellules de moelle osseuse chez les enfants atteints d'une lésion de la moelle épinière, en utilisant la fonction de la moelle épinière avant la greffe comme témoin.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Sur les 11 000 cas estimés de lésions médullaires aiguës (LM) qui surviennent chaque année en Amérique du Nord, 5 % concernent des enfants. La blessure est divisée en l'événement mécanique primaire qui cause la blessure et les événements secondaires qui suivent. Le résultat de la SCI dépend de la gravité de la blessure principale (complète ou incomplète) et du niveau de la moelle épinière de la blessure. La thérapie actuelle est conçue uniquement pour minimiser les événements secondaires de SCI et d'autres blessures associées à un traumatisme. Parce que la thérapie actuelle ne fait rien pour inverser l'insulte primaire, des progrès significatifs dans la réduction de l'invalidité associée à la SCI sont peu probables. Des études scientifiques fondamentales et animales récentes suggèrent que le traitement par cellules souches peut favoriser une amélioration fonctionnelle après une lésion médullaire en aidant à réparer la blessure primaire et à réduire la blessure secondaire.
Les cellules souches sont des cellules "non spécialisées" dans le corps qui n'ont pas encore de fonction spécifique (par exemple, elles ne sont pas encore devenues des "cellules cardiaques" ou des "cellules cérébrales"). Les cellules souches sont capables de se diviser et de se développer en cellules plus matures et spécifiques à la fonction et de prendre la place des cellules qui meurent, sont blessées ou ne peuvent plus fonctionner comme elles le devraient. Les cellules souches sont beaucoup étudiées en raison de cette capacité et il est possible qu'elles puissent être utilisées pour remplacer des cellules qui ne fonctionnent plus dans différentes parties du corps à cause d'une maladie (comme dans le cancer, le diabète et le cœur). maladie). Les cellules souches peuvent être trouvées dans tout le corps, mais elles sont plus courantes dans la moelle osseuse, le matériau épais et spongieux à l'intérieur des os.
L'objectif principal de cette étude est de déterminer l'innocuité de la transplantation des propres cellules progénitrices de la moelle osseuse (BMPC) du patient chez les enfants atteints de SCI. L'objectif secondaire est de déterminer si les mesures des résultats fonctionnels, physiologiques et anatomiques sont améliorées après la greffe autologue de BMPC chez les enfants atteints de SCI.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Children's Memorial Hemann Hospital; University of Texas Health Science Center - Houston
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Entre 1 an et 15 ans le jour de la perfusion de BMPC à l'étude.
- Avoir survécu au moins six mois avec PSCI, mais moins de 4 ans après la blessure (± 30 jours) et avoir des déficits neurologiques fixes liés à sa blessure au moment de l'inscription.
- Capacité de l'enfant à comprendre et à parler anglais.
- Capacité de l'enfant et du soignant à se rendre à Houston, au Texas, et à rester au moins 4 jours, et à revenir pour toutes les visites de suivi (le patient est responsable des frais de déplacement et d'hébergement à Houston).
- Patients pédiatriques avec tout type de lésion de la moelle épinière tant que leur moelle épinière est continue sur l'évaluation IRM. Cela inclut les patients paraplégiques et tétraplégiques présentant des lésions complètes ou incomplètes de la moelle épinière. Cela inclut les patients présentant des échelles de déficience ASIA de A à D. La classification clinique sera décrite par le niveau en dessous duquel la fonction motrice/sensorielle est altérée, et le degré de cette altération. (c'est à dire. C-5 si le muscle deltoïde est intact mais que le biceps et les autres groupes musculaires en dessous du niveau C-5 sont faibles [lésion motrice incomplète] ou paralysés [lésion motrice complète]. Une évaluation similaire de la fonction sensorielle sera établie cliniquement.
Critère d'exclusion:
- Absence de consentement éclairé.
- Coagulopathie non corrigée pendant la période de référence définie comme : INR > 1,4 ; PTT > 35 s ; PLT < 100 000.
- Antécédents antérieurs à la blessure de troubles épileptiques et/ou de troubles neurologiques où le patient ne serait pas en mesure de participer à des échelles d'évaluation de la douleur adaptées à l'âge.
- Antécédents de SCI ou de traumatisme crânien grave.
Antécédents connus de :
- Infection récemment diagnostiquée (au cours des 2 dernières semaines) nécessitant un traitement et/ou une intervention médicale.
- Maladie rénale ou altération de la fonction rénale telle que définie par une créatinine sérique > 1,5 mg/dL.
- Maladie hépatique ou altération de la fonction hépatique telle que définie par SGPT > 150 U/L et/ou T. Bilirubine > 1,3 mg/dL.
- Malignité.
- Immunosuppression telle que définie par WBC < 3 (10x3) lors du dépistage et/ou du laboratoire d'évaluation de base.
- VIH.
- Hépatite B ou C.
8. Fractures ou plaies non cicatrisées, y compris l'ostéomyélite.
9. Pneumonie ou maladie pulmonaire chronique nécessitant de l'oxygène.
dix. Une moelle épinière anatomiquement discontinue diagnostiquée par imagerie CT ou IRM.
11. Test de grossesse urinaire positif (un test de grossesse urinaire sera systématiquement effectué sur les femmes en âge de procréer, âgées de 11 ans ou plus.
12. Participation à une étude d'intervention simultanée.
13. Désir de don d'organes en cas de décès.
14. Refus ou incapacité de rester pendant au moins quatre jours après la perfusion de BMPC (en cas de problème après la perfusion) et de revenir pour une visite de suivi de 30 jours et 6 mois, et d'être disponible pendant 1 an et 2 ans appels téléphoniques de suivi.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Biologique; Cellules souches
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Pas plus de 5 ml/kg de moelle osseuse seront prélevés sous anesthésie ; après le traitement de la moelle osseuse, environ 6 à 8 heures après l'aspiration de la moelle osseuse, les sujets recevront les cellules par perfusion intraveineuse (dans la veine) et seront surveillés pendant 24 heures pour tout événement indésirable.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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American Spinal Injury Association (ASIA) - Classification neurologique standard des lésions de la moelle épinière.
Délai: 180 jours
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L'évaluation de la classification ASIA aura lieu avant la procédure, 1 jour, 30 jours et 180 jours après la procédure pour définir les changements dans les résultats fonctionnels.
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180 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Échelle standard d'évaluation de la douleur neuropathique
Délai: 2 années
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L'évaluation de l'amélioration, de l'aggravation ou du développement de la douleur neuropathique avec une échelle d'évaluation de la douleur standard adaptée à l'âge sera effectuée avant la procédure et après la procédure les jours 1 à 14, puis à nouveau 30 jours, 180 jours, 1 an et 2 ans après la procédure. procédure.
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2 années
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: James E. Baumgartner, MD, MHHS, Houston,TX & FL Hospital for Children, Orlando, FL
- Chercheur principal: Rex A. Marco, MD, University of Texas Health Science Center, Houston TX
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- BBIND14281
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