Autologe stamceller til rygmarvsskade (SCI) hos børn
Sikkerhed ved autolog stamcellebehandling for rygmarvsskade hos børn
Formålet med denne forskningsundersøgelse er:
- For at se, om knoglemarvscellehøst og -transplantation er sikkert hos børn med rygmarvsskade og
- For at bestemme, om det sene funktionelle resultat er forbedret efter knoglemarvscelletransplantation hos børn med rygmarvsskade, ved at bruge rygmarvsfunktionen før transplantation som kontrol.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Ud af de anslåede 11.000 tilfælde af akut rygmarvsskade (SCI), som opstår hvert år i Nordamerika, involverer 5 % børn. Skaden er opdelt i den primære mekaniske hændelse, som forårsager skaden, og de sekundære hændelser, der følger. Resultatet for SCI afhænger af sværhedsgraden af den primære skade (komplet vs. ufuldstændig) og rygmarvsniveauet af skaden. Nuværende terapi er kun designet til at minimere de sekundære hændelser af SCI og andre traume-associerede skader. Fordi den nuværende terapi ikke gør noget for at vende den primære fornærmelse, er væsentlige fremskridt med hensyn til at reducere handicap forbundet med SCI usandsynlige. Nyere grundlæggende videnskab og dyrestudier tyder på, at stamcellebehandling kan fremme funktionel forbedring efter SCI ved at hjælpe med at reparere den primære skade og reducere den sekundære skade.
Stamceller er "uspecialiserede" celler i kroppen, som endnu ikke har en specifik funktion (for eksempel er de ikke blevet til "hjerteceller" eller "hjerneceller") endnu.) Stamceller er i stand til at dele sig og udvikle sig til mere modne, funktionsspecifikke celler og træde i stedet for de celler, der dør, er skadet eller ikke længere kan fungere, som de skal. Stamceller bliver undersøgt meget på grund af denne evne, og der er mulighed for, at de kan bruges til at erstatte celler, der ikke længere arbejder i forskellige dele af kroppen på grund af sygdom (som i kræft, diabetes og hjerte). sygdom). Stamceller kan findes i hele kroppen, men de er mest almindelige i knoglemarven, det tykke, svampede materiale inde i knoglerne.
Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden ved transplantation af patientens egne (autologe) knoglemarvsprogenitorceller (BMPC) hos børn med SCI. Det sekundære mål er at bestemme, om funktionelle, fysiologiske og anatomiske resultatmål er forbedret efter BMPC autolog transplantation hos børn med SCI.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Children's Memorial Hemann Hospital; University of Texas Health Science Center - Houston
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mellem 1 år og 15 år på studiedagen BMPC infusion.
- Overlevede mindst seks måneder med PSCI, men er mindre end 4 år efter skaden (± 30 dage), og har faste neurologiske mangler relateret til deres skade på tidspunktet for tilmelding.
- Barnets evne til at forstå og tale engelsk.
- Barnets og omsorgspersonens evne til at rejse til Houston, Texas og blive i mindst 4 dage, og til at vende tilbage for alle opfølgningsbesøg (patienten er ansvarlig for rejse- og logiomkostninger i Houston).
- Pædiatriske patienter med enhver form for rygmarvsskade, så længe deres rygmarv er kontinuerlig på MR-evaluering. Dette omfatter paraplegiske og quadriplegiske patienter med komplette eller ufuldstændige rygmarvsskader. Dette omfatter patienter med ASIA svækkelse skalaer fra A til D. Den kliniske klassifikation vil blive beskrevet af det niveau, under hvilket motorisk/sensorisk funktion er svækket, og graden af denne svækkelse. (dvs. C-5 hvis deltoideusmusklen er intakt, men biceps og andre muskelgrupper under C-5 niveauet er svage [ufuldstændig motorisk skade] eller lammet [komplet motorisk skade]. En lignende evaluering af sensorisk funktion vil blive etableret klinisk.
Ekskluderingskriterier:
- Mangel på informeret samtykke.
- Ukorrigeret koagulopati i basislinjeperioden defineret som: INR > 1,4; PTT > 35 sek; PLT < 100.000.
- Anamnese med krampeanfald og/eller neurologisk svækkelse før skaden, hvor patienten ikke ville være i stand til at deltage i aldersegnede smertevurderingsskalaer.
- En historie med tidligere SCI eller alvorlig traumatisk hjerneskade.
Kendt historie om:
- Nyligt diagnosticeret infektion (inden for de seneste 2 uger), der kræver behandling og/eller medicinsk intervention.
- Nyresygdom eller ændret nyrefunktion som defineret ved serumkreatinin > 1,5 mg/dL.
- Leversygdom eller ændret leverfunktion som defineret ved SGPT > 150 U/L og/eller T. Bilirubin > 1,3 mg/dL.
- Malignitet.
- Immunsuppression som defineret af WBC < 3 (10x3) ved screening og/eller baseline evalueringslaboratoriet.
- HIV.
- Hepatitis B eller C.
8. Uhelede brud eller sår inklusive osteomyelitis.
9. Lungebetændelse eller kronisk lungesygdom, der kræver ilt.
10. En anatomisk diskontinuerlig rygmarv diagnosticeret ved CT- eller MR-billeddannelse.
11. Positiv uringraviditetstest (uringraviditetstest udføres rutinemæssigt på kvinder i den fødedygtige alder, 11 år eller ældre.
12. Deltagelse i en samtidig interventionsundersøgelse.
13. Ønske om organdonation ved dødsfald.
14. Uvilje eller manglende evne til at blive i mindst fire dage efter BMPC-infusion (hvis der skulle opstå problemer efter infusionen) og til at vende tilbage til et 30 dages og 6 måneders opfølgningsbesøg og være tilgængelig i 1 år og 2 år opfølgende telefonopkald.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Biologisk; Stamceller
|
Der vil ikke blive opsamlet mere end 5 ml/kg knoglemarv under bedøvelse; efter at knoglemarven er blevet behandlet, ca. 6-8 timer efter knoglemarvsaspiration, vil forsøgspersonerne modtage cellerne via intravenøs (i venen) infusion og vil blive overvåget i 24 timer for eventuelle bivirkninger.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
American Spinal Injury Association (ASIA) - Standard neurologisk klassifikation af rygmarvsskade.
Tidsramme: 180 dage
|
ASIA-klassificeringsvurdering vil finde sted før proceduren, 1 dag, 30 dage og 180 dage efter proceduren for at definere ændringer i funktionelt resultat.
|
180 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Standard neuropatisk smertevurderingsskala
Tidsramme: 2 år
|
Vurdering for forbedring, forværring eller udvikling af neuropatisk smerte med en aldersegnet standard smertevurderingsskala vil blive udført før proceduren og efter proceduren dag 1 - 14 og igen 30 dage, 180 dage, 1 år og 2 år efter procedure.
|
2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studiestol: James E. Baumgartner, MD, MHHS, Houston,TX & FL Hospital for Children, Orlando, FL
- Ledende efterforsker: Rex A. Marco, MD, University of Texas Health Science Center, Houston TX
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Anslået)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- BBIND14281
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Rygmarvsskade
-
Seoul National University HospitalAfsluttetNeurogen blære | Tethered Spinal Cord Syndrome
-
Herlev and Gentofte HospitalRekruttering
-
Weill Medical College of Cornell UniversityRekrutteringTethered Cord Syndrome | Forbundet snor | Spina Bifida Occulta | Okkult Spina BifidaForenede Stater
-
University of Texas Southwestern Medical CenterNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)AfsluttetAkut pung | TestikeltorsionForenede Stater
-
Hospital Universitari Son DuretaEspen; This research prize was funded by Nestle Nutrition Institute and...AfsluttetModerat til alvorligt traume, som defineret af en | Injury Severity Score (ISS) > 12 point var inkluderet i undersøgelsen.Spanien
-
Tehran University of Medical SciencesUkendtSvulst | Tethered Cord Syndrome | Fibrolipom af Filum Terminale | Lipomyelomeningocele | Misdannelse af spaltet ledning | Dermal sinusIran, Islamisk Republik
-
Xuanwu Hospital, BeijingChinese PLA General Hospital; The First Hospital of Hebei Medical University og andre samarbejdspartnereIkke rekrutterer endnuTilbagevendende Voksen Tethered Cord SyndromeKina
-
University of VirginiaRekrutteringUrologiske sygdomme | Myelomeningocele | Neurogen blære | Tethered Cord Syndrome | Blære, neurogen | Neurologisk dysfunktionForenede Stater
-
Rambam Health Care CampusAfsluttetFosterstreng sammenfiltringIsrael