Autologiczne komórki macierzyste do urazów rdzenia kręgowego (SCI) u dzieci
Bezpieczeństwo leczenia autologicznymi komórkami macierzystymi urazów rdzenia kręgowego u dzieci
Celem tego badania jest:
- Aby sprawdzić, czy pobieranie i przeszczepianie komórek szpiku kostnego jest bezpieczne u dzieci z urazem rdzenia kręgowego oraz
- Określenie, czy późne wyniki czynnościowe uległy poprawie po przeszczepieniu komórek szpiku kostnego u dzieci z urazem rdzenia kręgowego, przy użyciu funkcji rdzenia kręgowego przed przeszczepem jako kontroli.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Spośród szacunkowych 11 000 przypadków ostrego uszkodzenia rdzenia kręgowego (SCI), które występują każdego roku w Ameryce Północnej, 5% dotyczy dzieci. Uraz jest podzielony na pierwotne zdarzenie mechaniczne, które powoduje uraz, oraz zdarzenia wtórne, które następują. Wynik SCI zależy od ciężkości pierwotnego urazu (całkowity vs. niekompletny) i poziomu urazu rdzenia kręgowego. Obecna terapia ma na celu jedynie zminimalizowanie wtórnych zdarzeń urazu rdzenia kręgowego i innych urazów związanych z traumą. Ponieważ obecna terapia nie robi nic, aby odwrócić pierwotną zniewagę, znaczące postępy w zmniejszaniu niepełnosprawności związanej z SCI są mało prawdopodobne. Ostatnie podstawowe badania naukowe i badania na zwierzętach sugerują, że leczenie komórkami macierzystymi może sprzyjać poprawie funkcjonalnej po SCI, pomagając w naprawie pierwotnego urazu i zmniejszaniu wtórnego urazu.
Komórki macierzyste to „niewyspecjalizowane” komórki w organizmie, które nie pełnią jeszcze określonej funkcji (na przykład nie stały się jeszcze „komórkami serca” ani „komórkami mózgu”). Komórki macierzyste są w stanie dzielić się i rozwijać w bardziej dojrzałe, specyficzne dla funkcji komórki i zastępować te komórki, które umierają, ulegają uszkodzeniu lub nie mogą już funkcjonować tak, jak powinny. Komórki macierzyste są często badane ze względu na tę zdolność i istnieje możliwość, że można je wykorzystać do zastąpienia komórek, które nie działają już w różnych częściach ciała z powodu choroby (jak w przypadku raka, cukrzycy i serca). choroba). Komórki macierzyste można znaleźć w całym ciele, ale najczęściej występują w szpiku kostnym, grubym, gąbczastym materiale wewnątrz kości.
Głównym celem niniejszej pracy jest określenie bezpieczeństwa przeszczepu własnych (autologicznych) komórek progenitorowych szpiku kostnego (BMPC) pacjenta u dzieci po SCI. Drugorzędnym celem jest ustalenie, czy funkcjonalne, fizjologiczne i anatomiczne wskaźniki wyniku uległy poprawie po autologicznym przeszczepie BMPC u dzieci z SCI.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Children's Memorial Hemann Hospital; University of Texas Health Science Center - Houston
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek od 1 roku do 15 lat w dniu badania infuzji BMPC.
- Przeżyli co najmniej sześć miesięcy z PSCI, ale są mniej niż 4 lata po urazie (± 30 dni) i mają utrwalone deficyty neurologiczne związane z urazem w momencie rejestracji.
- Zdolność dziecka do rozumienia i mówienia po angielsku.
- Zdolność dziecka i opiekuna do podróży do Houston w Teksasie i pobytu przez co najmniej 4 dni oraz powrotu na wszystkie wizyty kontrolne (pacjent ponosi koszty podróży i zakwaterowania podczas pobytu w Houston).
- Pacjenci pediatryczni z dowolnym rodzajem urazu rdzenia kręgowego, o ile ich rdzenie kręgowe są ciągłe w ocenie MRI. Obejmuje to pacjentów z paraplegią i porażeniem czterokończynowym z całkowitym lub niecałkowitym uszkodzeniem rdzenia kręgowego. Obejmuje to pacjentów ze skalami upośledzenia ASIA od A do D. Klasyfikacja kliniczna zostanie opisana przez poziom, poniżej którego funkcje motoryczne/sensoryczne są upośledzone, oraz stopień tego upośledzenia. (tj. C-5, jeśli mięsień naramienny jest nienaruszony, ale biceps i inne grupy mięśni poniżej poziomu C-5 są słabe [niecałkowite uszkodzenie motoryczne] lub sparaliżowane [całkowite uszkodzenie motoryczne]. Podobna ocena funkcji czuciowych zostanie przeprowadzona klinicznie.
Kryteria wyłączenia:
- Brak świadomej zgody.
- Nieskorygowana koagulopatia w okresie wyjściowym zdefiniowana jako: INR > 1,4; PTT > 35 sek.; PLT < 100 000.
- Historia zaburzeń napadowych i/lub zaburzeń neurologicznych przed urazem, w przypadku których pacjent nie byłby w stanie uczestniczyć w odpowiednich dla wieku skalach oceny bólu.
- Historia wcześniejszego SCI lub ciężkiego urazowego uszkodzenia mózgu.
Znana historia:
- Niedawno zdiagnozowana infekcja (w ciągu ostatnich 2 tygodni) wymagająca leczenia i/lub interwencji medycznej.
- Choroba nerek lub zmieniona czynność nerek określona przez stężenie kreatyniny w surowicy > 1,5 mg/dl.
- Choroba wątroby lub zmieniona czynność wątroby określona jako SGPT > 150 U/l i/lub T. Bilirubina > 1,3 mg/dl.
- Złośliwość.
- Immunosupresja zdefiniowana jako WBC < 3 (10x3) w badaniu przesiewowym i/lub ocenie wyjściowej w laboratorium.
- HIV.
- Wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C.
8. Niezagojone złamania lub rany, w tym zapalenie kości i szpiku.
9. Zapalenie płuc lub przewlekła choroba płuc wymagająca tlenu.
10. Anatomicznie nieciągły rdzeń kręgowy zdiagnozowany za pomocą tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego.
11. Pozytywny wynik testu ciążowego z moczu (test ciążowy z moczu będzie rutynowo wykonywany u kobiet w wieku rozrodczym, w wieku 11 lat lub starszych.
12. Udział w równoległym badaniu interwencyjnym.
13. Chęć oddania narządów w przypadku śmierci.
14. Niechęć lub niemożność pozostania przez co najmniej cztery dni po infuzji BMPC (w przypadku wystąpienia jakichkolwiek problemów po infuzji) i powrotu na 30-dniową i 6-miesięczną wizytę kontrolną oraz dyspozycyjność przez 1 rok i 2 lata kolejne telefony.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Biologiczny; Komórki macierzyste
|
W znieczuleniu zostanie pobrane nie więcej niż 5 ml/kg szpiku kostnego; po przetworzeniu szpiku kostnego, około 6-8 godzin po aspiracji szpiku kostnego, osobniki otrzymają komórki poprzez wlew dożylny (do żyły) i będą monitorowani przez 24 godziny pod kątem jakichkolwiek zdarzeń niepożądanych.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
American Spinal Injury Association (ASIA) - Standardowa neurologiczna klasyfikacja urazów rdzenia kręgowego.
Ramy czasowe: 180 dni
|
Ocena klasyfikacji ASIA będzie miała miejsce przed zabiegiem, 1 dzień, 30 dni i 180 dni po zabiegu w celu określenia zmian w wyniku czynnościowym.
|
180 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Standardowa skala oceny bólu neuropatycznego
Ramy czasowe: 2 lata
|
Ocena poprawy, pogorszenia lub rozwoju bólu neuropatycznego za pomocą odpowiedniej dla wieku standardowej skali oceny bólu zostanie przeprowadzona przed zabiegiem i po zabiegu w dniach 1–14 i ponownie 30 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata po zabiegu procedura.
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Krzesło do nauki: James E. Baumgartner, MD, MHHS, Houston,TX & FL Hospital for Children, Orlando, FL
- Główny śledczy: Rex A. Marco, MD, University of Texas Health Science Center, Houston TX
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BBIND14281
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Uraz rdzenia kręgowego
-
University Hospital, MontpellierNieznanyWodniak | Przepuklina pachwinowa lub jajnikowa | Cord Kyst | Miejscowa blokada analgezji | Od roku do pięciu latFrancja
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterUniversity of Pisa; University of California, San Francisco; The Champalimaud...Aktywny, nie rekrutującyCzerniak | Mięsak | Rak jajnika | Kość | Delikatna chusteczka | Węzły chłonne | CNS-Spinal CD/MEMBR, NOSStany Zjednoczone, Włochy, Portugalia