Autologa stamceller för ryggmärgsskada (SCI) hos barn
Säkerhet vid behandling av autologa stamceller för ryggmärgsskada hos barn
Syftet med denna forskningsstudie är:
- För att se om skörd och transplantation av benmärgsceller är säkra hos barn med ryggmärgsskada, och
- För att avgöra om det sena funktionella resultatet förbättras efter benmärgscellstransplantation hos barn med ryggmärgsskada, med ryggmärgsfunktion före transplantation som kontroll.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Av de uppskattade 11 000 fallen av akut ryggmärgsskada (SCI) som inträffar varje år i Nordamerika, involverar 5 % barn. Skadan delas in i den primära mekaniska händelsen som orsakar skadan och de sekundära händelserna som följer. Utfallet för SCI beror på svårighetsgraden av den primära skadan (fullständig vs. ofullständig) och ryggmärgsnivån på skadan. Nuvarande terapi är endast utformad för att minimera sekundära händelser av SCI och andra traumarelaterade skador. Eftersom den nuvarande terapin inte gör något för att vända den primära förolämpningen, är betydande framsteg för att minska funktionsnedsättningen i samband med SCI osannolikt. Nyligen genomförd grundläggande vetenskap och djurstudier tyder på att stamcellsbehandling kan främja funktionell förbättring efter SCI genom att hjälpa till att reparera den primära skadan och minska den sekundära skadan.
Stamceller är "ospecialiserade" celler i kroppen som inte har någon specifik funktion ännu (till exempel har de inte blivit "hjärtceller" eller "hjärnceller" ännu.) Stamceller kan dela sig och utvecklas till mer mogna, funktionsspecifika celler och ersätta de celler som dör, skadas eller inte längre kan fungera som de ska. Stamceller studeras mycket på grund av denna förmåga och det finns möjlighet att de kan användas för att ersätta celler som inte längre fungerar i olika delar av kroppen på grund av sjukdom (som i cancer, diabetes och hjärta) sjukdom). Stamceller kan finnas i hela kroppen, men de är vanligast i benmärgen, det tjocka, svampiga materialet inuti benen.
Det primära syftet med denna studie är att fastställa säkerheten vid transplantation av patientens egna (autologa) benmärgsstamceller (BMPC) hos barn med SCI. Det sekundära målet är att fastställa om funktionella, fysiologiska och anatomiska resultatmått förbättras efter BMPC autolog transplantation hos barn med SCI.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Children's Memorial Hemann Hospital; University of Texas Health Science Center - Houston
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Mellan 1 år och 15 års ålder på studiedagen BMPC-infusion.
- Överlevde minst sex månader med PSCI, men är mindre än 4 år efter skadan (± 30 dagar), och har fixerade neurologiska brister relaterade till sin skada vid tidpunkten för inskrivningen.
- Barnets förmåga att förstå och tala engelska.
- Barnets och vårdgivarens förmåga att resa till Houston, Texas, och stanna i minst 4 dagar, och att återvända för alla uppföljningsbesök (patienten är ansvarig för kostnaden för resa och logi i Houston).
- Pediatriska patienter med någon typ av ryggmärgsskada så länge som deras ryggmärg är kontinuerlig på MRT-utvärdering. Detta inkluderar paraplegiska och quadriplegic patienter med fullständiga eller ofullständiga ryggmärgsskador. Detta inkluderar patienter med ASIA funktionsnedsättning skalor från A till D. Den kliniska klassificeringen kommer att beskrivas av den nivå under vilken motorisk/sensorisk funktion är nedsatt, och graden av denna funktionsnedsättning. (dvs. C-5 om deltamuskeln är intakt men biceps och andra muskelgrupper under C-5-nivån är svaga [ofullständig motorskada] eller förlamade [fullständig motorskada]. En liknande utvärdering av sensorisk funktion kommer att etableras kliniskt.
Exklusions kriterier:
- Brist på informerat samtycke.
- Okorrigerad koagulopati under baslinjeperioden definierad som: INR > 1,4; PTT > 35 sek; PLT < 100 000.
- Anamnes med krampanfall och/eller neurologisk funktionsnedsättning före skadan där patienten inte skulle kunna delta i åldersanpassade smärtskalor.
- En historia av tidigare SCI eller allvarlig traumatisk hjärnskada.
Känd historia av:
- Nyligen diagnostiserad infektion (inom de senaste 2 veckorna) som kräver behandling och/eller medicinsk intervention.
- Njursjukdom eller förändrad njurfunktion enligt definition av serumkreatinin > 1,5 mg/dL.
- Leversjukdom eller förändrad leverfunktion enligt definition av SGPT > 150 U/L och/eller T. Bilirubin > 1,3 mg/dL.
- Malignitet.
- Immunsuppression enligt definition av WBC < 3 (10x3) vid screening och/eller baslinjeutvärderingslabb.
- HIV.
- Hepatit B eller C.
8. Oläkta frakturer eller sår inklusive osteomyelit.
9. Lunginflammation, eller kronisk lungsjukdom som kräver syre.
10. En anatomiskt diskontinuerlig ryggmärg diagnostiserad med CT- eller MRI-avbildning.
11. Positivt uringraviditetstest (uringraviditetstest kommer att utföras rutinmässigt på kvinnor i fertil ålder, 11 år eller äldre.
12. Deltagande i en samtidig interventionsstudie.
13. Önskemål om organdonation vid dödsfall.
14. Ovilja eller oförmåga att stanna i minst fyra dagar efter BMPC-infusion (om några problem skulle uppstå efter infusionen) och att återvända för ett 30 dagars och 6 månaders uppföljningsbesök och vara tillgänglig i 1 år och 2 år uppföljande telefonsamtal.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Biologisk; Stamceller
|
Högst 5 ml/kg benmärg kommer att samlas in under narkos; efter att benmärgen har bearbetats, cirka 6-8 timmar efter benmärgsaspiration, kommer försökspersonerna att få cellerna via intravenös (i venen) infusion och kommer att övervakas i 24 timmar för eventuella biverkningar.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
American Spinal Injury Association (ASIA) - Neurologisk standardklassificering av ryggmärgsskada.
Tidsram: 180 dagar
|
ASIA-klassificeringsbedömning kommer att ske före proceduren, 1 dag, 30 dagar och 180 dagar efter proceduren för att definiera förändringar i funktionellt resultat.
|
180 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Standardskala för neuropatisk smärta
Tidsram: 2 år
|
Bedömning för förbättring, försämring eller utveckling av neuropatisk smärta med en åldersanpassad standardsmärtskala kommer att utföras före proceduren och efter proceduren dag 1 - 14, och igen 30 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år efter ingreppet. procedur.
|
2 år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studiestol: James E. Baumgartner, MD, MHHS, Houston,TX & FL Hospital for Children, Orlando, FL
- Huvudutredare: Rex A. Marco, MD, University of Texas Health Science Center, Houston TX
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- BBIND14281
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .