Células madre autólogas para lesiones de la médula espinal (LME) en niños
Seguridad del tratamiento con células madre autólogas para lesiones de la médula espinal en niños
El propósito de este estudio de investigación es:
- Para ver si la recolección y el trasplante de células de médula ósea son seguros en niños con lesión de la médula espinal, y
- Determinar si el resultado funcional tardío mejora después del trasplante de células de médula ósea en niños con lesión de la médula espinal, utilizando la función de la médula espinal previa al trasplante como control.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
De los 11.000 casos estimados de lesión aguda de la médula espinal (SCI) que ocurren cada año en América del Norte, el 5% involucra a niños. La lesión se divide en el evento mecánico primario que causa la lesión y los eventos secundarios que le siguen. El resultado de la LME depende de la gravedad de la lesión primaria (completa o incompleta) y del nivel de la lesión en la médula espinal. La terapia actual está diseñada solo para minimizar los eventos secundarios de SCI y otras lesiones asociadas a traumatismos. Debido a que la terapia actual no hace nada para revertir el daño primario, es poco probable que se produzcan avances significativos en la reducción de la discapacidad asociada con la SCI. Recientes estudios científicos básicos y en animales sugieren que el tratamiento con células madre puede fomentar la mejora funcional después de una LME al ayudar a reparar la lesión primaria y reducir la lesión secundaria.
Las células madre son células "no especializadas" en el cuerpo que aún no tienen una función específica (por ejemplo, aún no se han convertido en "células del corazón" o "células del cerebro"). Las células madre pueden dividirse y convertirse en células más maduras y con funciones específicas y ocupar el lugar de aquellas células que mueren, se lesionan o ya no pueden funcionar de la forma en que se supone que deben hacerlo. Las células madre se están estudiando mucho debido a esta capacidad y existe la posibilidad de que puedan usarse para reemplazar a las células que ya no funcionan en diferentes partes del cuerpo debido a enfermedades (como en el cáncer, la diabetes y enfermedades del corazón). enfermedad). Las células madre se pueden encontrar en todo el cuerpo, pero son más comunes en la médula ósea, el material espeso y esponjoso dentro de los huesos.
El objetivo principal de este estudio es determinar la seguridad del trasplante de células progenitoras de médula ósea (BMPC) del propio paciente (autólogas) en niños con LME. El objetivo secundario es determinar si las medidas de resultado funcionales, fisiológicas y anatómicas mejoran después del trasplante autólogo de BMPC en niños con SCI.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Children's Memorial Hemann Hospital; University of Texas Health Science Center - Houston
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Entre 1 año y 15 años de edad el día de la infusión de BMPC del estudio.
- Sobrevivió al menos seis meses con PSCI, pero tiene menos de 4 años después de la lesión (± 30 días) y tiene déficits neurológicos fijos relacionados con su lesión en el momento de la inscripción.
- Habilidad del niño para entender y hablar inglés.
- Capacidad del niño y del cuidador para viajar a Houston, Texas, y permanecer durante al menos 4 días, y regresar para todas las visitas de seguimiento (el paciente es responsable del costo del viaje y el alojamiento mientras esté en Houston).
- Pacientes pediátricos con cualquier tipo de lesión de la médula espinal, siempre que sus médulas espinales sean continuas en la evaluación de resonancia magnética. Esto incluye pacientes parapléjicos y tetrapléjicos con lesiones completas o incompletas de la médula espinal. Esto incluye pacientes con escalas de deterioro de ASIA de la A a la D. La clasificación clínica se describirá por el nivel por debajo del cual se deteriora la función motora/sensorial y el grado de dicho deterioro. (es decir. C-5 si el músculo deltoides está intacto pero el bíceps y otros grupos de músculos por debajo del nivel de C-5 están débiles [lesión motora incompleta] o están paralizados [lesión motora completa]. Se establecerá clínicamente una evaluación similar de la función sensorial.
Criterio de exclusión:
- Falta de consentimiento informado.
- Coagulopatía no corregida durante el período basal definida como: INR > 1,4; PTT > 35 s; PL < 100.000.
- Historia previa a la lesión de trastorno convulsivo y/o deterioro neurológico en el que el paciente no podría participar en las escalas de calificación del dolor apropiadas para su edad.
- Antecedentes de SCI previa o lesión cerebral traumática grave.
Historia conocida de:
- Infección recientemente diagnosticada (dentro de las últimas 2 semanas) que requiere tratamiento y/o intervención médica.
- Enfermedad renal o alteración de la función renal definida por creatinina sérica > 1,5 mg/dl.
- Enfermedad hepática o función hepática alterada definida por SGPT > 150 U/L, y/o Bilirrubina T. > 1,3 mg/dL.
- Malignidad.
- Inmunosupresión definida por WBC < 3 (10x3) en el laboratorio de detección y/o evaluación inicial.
- VIH.
- Hepatitis B o C.
8. Fracturas o heridas no cicatrizadas, incluida la osteomielitis.
9. Neumonía o enfermedad pulmonar crónica que requiere oxígeno.
10 Una médula espinal anatómicamente discontinua diagnosticada por tomografía computarizada o resonancia magnética.
11. Prueba de embarazo en orina positiva (la prueba de embarazo en orina se realizará de forma rutinaria en mujeres en edad fértil, de 11 años o más).
12. Participación en un estudio de intervención concurrente.
13. Deseo de donación de órganos en caso de fallecimiento.
14. Falta de voluntad o incapacidad para quedarse durante al menos cuatro días después de la infusión de BMPC (en caso de que surja algún problema después de la infusión) y regresar para una visita de seguimiento de 30 días y 6 meses, y estar disponible por 1 año y 2 años llamadas telefónicas de seguimiento.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Biológico; Células madre
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No se recolectarán más de 5 ml/kg de médula ósea bajo anestesia; después de que se haya procesado la médula ósea, alrededor de 6 a 8 horas después de la aspiración de la médula ósea, los sujetos recibirán las células a través de una infusión intravenosa (en la vena) y serán monitoreados durante 24 horas para detectar cualquier evento adverso.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Asociación Estadounidense de Lesiones Espinales (ASIA) - Clasificación neurológica estándar de lesiones de la médula espinal.
Periodo de tiempo: 180 días
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La evaluación de la clasificación ASIA se llevará a cabo antes del procedimiento, 1 día, 30 días y 180 días después del procedimiento para definir los cambios en el resultado funcional.
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180 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Escala estándar de calificación del dolor neuropático
Periodo de tiempo: 2 años
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Se realizará una evaluación de la mejora, el empeoramiento o el desarrollo del dolor neuropático con una escala de calificación del dolor estándar adecuada para la edad antes del procedimiento y después del procedimiento los días 1 a 14, y nuevamente 30 días, 180 días, 1 año y 2 años después. procedimiento.
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: James E. Baumgartner, MD, MHHS, Houston,TX & FL Hospital for Children, Orlando, FL
- Investigador principal: Rex A. Marco, MD, University of Texas Health Science Center, Houston TX
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BBIND14281
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