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Autologe Stammzellen für Rückenmarksverletzungen (SCI) bei Kindern

18. März 2024 aktualisiert von: Aryn Knight

Sicherheit der Behandlung autologer Stammzellen bei Rückenmarksverletzungen bei Kindern

Der Zweck dieser Forschungsstudie ist:

  1. Um zu sehen, ob die Gewinnung und Transplantation von Knochenmarkszellen bei Kindern mit Rückenmarksverletzungen sicher ist, und
  2. Um festzustellen, ob sich das späte funktionelle Ergebnis nach einer Knochenmarkszelltransplantation bei Kindern mit Rückenmarksverletzung verbessert, wird die Rückenmarksfunktion vor der Transplantation als Kontrolle verwendet.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Von den geschätzten 11.000 Fällen akuter Rückenmarksverletzungen (SCI), die jedes Jahr in Nordamerika auftreten, betreffen 5 % Kinder. Die Verletzung wird in das primäre mechanische Ereignis, das die Verletzung verursacht, und die sekundären Ereignisse, die darauf folgen, unterteilt. Das Ergebnis einer Querschnittlähmung hängt von der Schwere der primären Verletzung (vollständig vs. unvollständig) und der Höhe der Rückenmarksverletzung ab. Die derzeitige Therapie ist nur darauf ausgelegt, die sekundären Ereignisse von Rückenmarksverletzungen und anderen traumabedingten Verletzungen zu minimieren. Da die derzeitige Therapie nicht dazu beiträgt, die primäre Schädigung umzukehren, sind wesentliche Fortschritte bei der Verringerung der mit Rückenmarksverletzungen verbundenen Behinderung unwahrscheinlich. Aktuelle Grundlagenforschung und Tierstudien deuten darauf hin, dass die Behandlung mit Stammzellen die Funktionsverbesserung nach SCI fördern kann, indem sie zur Reparatur der Primärverletzung und zur Reduzierung der Sekundärverletzung beiträgt.

Stammzellen sind „unspezialisierte“ Zellen im Körper, die noch keine bestimmte Funktion haben (sie sind beispielsweise noch nicht zu „Herzzellen“ oder „Gehirnzellen“ geworden). Stammzellen sind in der Lage, sich zu teilen und zu reiferen, funktionsspezifischen Zellen zu entwickeln und die Zellen zu ersetzen, die absterben, verletzt sind oder nicht mehr wie erwartet funktionieren. Stammzellen werden aufgrund dieser Fähigkeit häufig untersucht und es besteht die Möglichkeit, dass sie als Ersatz für Zellen verwendet werden, die in verschiedenen Teilen des Körpers aufgrund einer Krankheit (z. B. bei Krebs, Diabetes und Herz) nicht mehr funktionieren Krankheit). Stammzellen kommen im ganzen Körper vor, am häufigsten kommen sie jedoch im Knochenmark vor, dem dicken, schwammigen Material im Inneren der Knochen.

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Sicherheit der Transplantation der eigenen (autologen) Knochenmark-Vorläuferzellen (BMPC) des Patienten bei Kindern mit SCI zu bestimmen. Das sekundäre Ziel besteht darin, festzustellen, ob die funktionellen, physiologischen und anatomischen Ergebnismessungen nach einer autologen BMPC-Transplantation bei Kindern mit SCI verbessert werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Children's Memorial Hemann Hospital; University of Texas Health Science Center - Houston

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 15 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Am Tag der BMPC-Infusion zwischen 1 und 15 Jahren alt.
  2. Sie haben mindestens sechs Monate mit PSCI überlebt, sind jedoch weniger als 4 Jahre nach der Verletzung (± 30 Tage) und haben zum Zeitpunkt der Einschreibung behobene neurologische Defizite im Zusammenhang mit ihrer Verletzung.
  3. Fähigkeit des Kindes, Englisch zu verstehen und zu sprechen.
  4. Fähigkeit des Kindes und der Betreuungsperson, nach Houston, Texas, zu reisen und dort mindestens 4 Tage zu bleiben und für alle Nachuntersuchungen zurückzukehren (der Patient ist für die Reise- und Unterbringungskosten während seines Aufenthalts in Houston verantwortlich).
  5. Pädiatrische Patienten mit jeder Art von Rückenmarksverletzung, sofern ihre Rückenmarkswerte bei der MRT-Untersuchung durchgängig sind. Dazu gehören querschnittsgelähmte und querschnittsgelähmte Patienten mit vollständigen oder unvollständigen Rückenmarksverletzungen. Dazu gehören Patienten mit ASIA-Beeinträchtigungsskalen von A bis D. Die klinische Klassifizierung wird durch den Grad, unterhalb dessen die motorische/sensorische Funktion beeinträchtigt ist, und den Grad dieser Beeinträchtigung beschrieben. (d. h. C-5, wenn der Deltamuskel intakt ist, der Bizeps und andere Muskelgruppen unterhalb des C-5-Niveaus jedoch schwach [unvollständige motorische Verletzung] oder gelähmt [vollständige motorische Verletzung] sind. Eine ähnliche Bewertung der Sinnesfunktion wird klinisch etabliert.

Ausschlusskriterien:

  1. Fehlende Einverständniserklärung.
  2. Unkorrigierte Koagulopathie während des Basiszeitraums, definiert als: INR > 1,4; PTT > 35 Sek.; PLT < 100.000.
  3. Vorgeschichte von Anfallsleiden und/oder neurologischen Beeinträchtigungen, bei denen der Patient nicht in der Lage wäre, an altersgerechten Schmerzbewertungsskalen teilzunehmen.
  4. Eine Vorgeschichte von Rückenmarksverletzungen oder schweren traumatischen Hirnverletzungen.

  5. Bekannte Geschichte von:

    • Kürzlich diagnostizierte Infektion (innerhalb der letzten 2 Wochen), die eine Behandlung und/oder einen medizinischen Eingriff erfordert.
    • Nierenerkrankung oder veränderte Nierenfunktion, definiert durch Serumkreatinin > 1,5 mg/dl.
    • Lebererkrankung oder veränderte Leberfunktion, definiert durch SGPT > 150 U/L und/oder T. Bilirubin > 1,3 mg/dl.
    • Malignität.
    • Immunsuppression gemäß Definition durch Leukozytenzahl < 3 (10x3) im Screening- und/oder Baseline-Bewertungslabor.
    • HIV.
    • Hepatitis B oder C.

8. Nicht verheilte Frakturen oder Wunden, einschließlich Osteomyelitis.

9. Lungenentzündung oder chronische Lungenerkrankung, die Sauerstoff benötigt.

10. Ein anatomisch diskontinuierliches Rückenmark, diagnostiziert durch CT- oder MRT-Bildgebung.

11.Positiver Urin-Schwangerschaftstest (ein Urin-Schwangerschaftstest wird routinemäßig bei Frauen im gebärfähigen Alter ab 11 Jahren durchgeführt).

12. Teilnahme an einer gleichzeitigen Interventionsstudie.

13. Wunsch nach Organspende im Todesfall.

14. Unwilligkeit oder Unfähigkeit, nach der BMPC-Infusion mindestens vier Tage zu bleiben (sollten nach der Infusion Probleme auftreten) und für einen 30-tägigen und 6-monatigen Nachuntersuchungsbesuch zurückzukehren und für 1 Jahr und 2 Jahre verfügbar zu sein Folgeanrufe.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Biologisch; Stammzellen
Biologisch: autologe Transplantation von Knochenmark-Vorläuferzellen (BMPC).
Unter Narkose werden nicht mehr als 5 ml/kg Knochenmark entnommen; Nachdem das Knochenmark verarbeitet wurde, etwa 6–8 Stunden nach der Knochenmarksaspiration, erhalten die Probanden die Zellen über eine intravenöse (in die Vene) Infusion und werden 24 Stunden lang auf etwaige unerwünschte Ereignisse überwacht.
Andere Namen:
  • Autologe Stammzellen
  • Eigene Stammzellen des Patienten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
American Spinal Injury Association (ASIA) – Neurologische Standardklassifikation von Rückenmarksverletzungen.
Zeitfenster: 180 Tage
Die Beurteilung der ASIA-Klassifizierung erfolgt vor dem Eingriff, 1 Tag, 30 Tage und 180 Tage nach dem Eingriff, um Änderungen im funktionellen Ergebnis zu definieren.
180 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Standardbewertungsskala für neuropathische Schmerzen
Zeitfenster: 2 Jahre
Die Beurteilung der Verbesserung, Verschlechterung oder Entwicklung neuropathischer Schmerzen anhand einer altersgerechten Standard-Schmerzbewertungsskala wird vor und an den Tagen 1 bis 14 nach dem Eingriff sowie erneut 30 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre nach dem Eingriff durchgeführt. Verfahren.
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Aryn Knight

Mitarbeiter

M.D. Anderson Cancer Center
The University of Texas Health Science Center, Houston
Baylor College of Medicine
The Institute for Rehabilitaion and Research Foundation
Florida Hospital for Children

Ermittler

  • Studienstuhl: James E. Baumgartner, MD, MHHS, Houston,TX & FL Hospital for Children, Orlando, FL
  • Hauptermittler: Rex A. Marco, MD, University of Texas Health Science Center, Houston TX

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. April 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. April 2011

Zuerst gepostet (Geschätzt)

5. April 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BBIND14281

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Rückenmarksverletzung

Klinische Studien zur autologe Transplantation von Knochenmark-Vorläuferzellen (BMPC).

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