Autologe stamcellen voor ruggenmergletsel (SCI) bij kinderen
Veiligheid van autologe stamcelbehandeling voor ruggenmergletsel bij kinderen
Het doel van dit afstudeeronderzoek is:
- Om te zien of het oogsten en transplanteren van beenmergcellen veilig is bij kinderen met ruggenmergletsel, en
- Om te bepalen of het late functionele resultaat is verbeterd na beenmergceltransplantatie bij kinderen met een dwarslaesie, met pre-transplantatie ruggenmergfunctie als controle.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Van de naar schatting 11.000 gevallen van acute dwarslaesie (SCI) die elk jaar in Noord-Amerika voorkomen, heeft 5% betrekking op kinderen. De verwonding is verdeeld in de primaire mechanische gebeurtenis die de verwonding veroorzaakt, en de secundaire gebeurtenissen die volgen. Het resultaat voor dwarslaesie hangt af van de ernst van de primaire verwonding (compleet versus onvolledig) en het niveau van het ruggenmerg van de verwonding. De huidige therapie is alleen bedoeld om de secundaire gebeurtenissen van SCI en andere traumagerelateerde verwondingen te minimaliseren. Omdat de huidige therapie niets doet om de primaire beschadiging ongedaan te maken, is het onwaarschijnlijk dat significante vorderingen worden gemaakt bij het verminderen van de handicap die gepaard gaat met dwarslaesie. Recente basiswetenschappelijke en dierstudies suggereren dat stamcelbehandeling functionele verbetering na dwarslaesie kan bevorderen door het primaire letsel te helpen herstellen en het secundaire letsel te verminderen.
Stamcellen zijn "niet-gespecialiseerde" cellen in het lichaam die nog geen specifieke functie hebben (ze zijn bijvoorbeeld nog geen "hartcellen" of "hersencellen" geworden.) Stamcellen kunnen zich delen en ontwikkelen tot meer volwassen, functiespecifieke cellen en de plaats innemen van cellen die afsterven, gewond raken of niet meer kunnen functioneren zoals ze zouden moeten. Stamcellen worden vanwege dit vermogen veel bestudeerd en de mogelijkheid bestaat dat ze kunnen worden gebruikt om de plaats in te nemen van cellen die niet langer werken in verschillende delen van het lichaam vanwege ziekte (zoals bij kanker, diabetes en hartfalen). ziekte). Stamcellen kunnen door het hele lichaam worden gevonden, maar ze komen het meest voor in het beenmerg, het dikke, sponsachtige materiaal in de botten.
Het primaire doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid van transplantatie van de eigen (autologe) beenmergprogenitorcellen (BMPC) van de patiënt bij kinderen met dwarslaesie. Het secundaire doel is om te bepalen of functionele, fysiologische en anatomische uitkomstmaten zijn verbeterd na BMPC autologe transplantatie bij kinderen met dwarslaesie.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Children's Memorial Hemann Hospital; University of Texas Health Science Center - Houston
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Tussen 1 jaar en 15 jaar oud op de dag van studie BMPC-infusie.
- Heeft ten minste zes maanden overleefd met PSCI, maar is minder dan 4 jaar na het letsel (± 30 dagen) en heeft op het moment van inschrijving vaste neurologische stoornissen gerelateerd aan het letsel.
- Vermogen van het kind om Engels te begrijpen en te spreken.
- Mogelijkheid van kind en verzorger om naar Houston, Texas te reizen en daar minimaal 4 dagen te blijven, en om terug te keren voor alle vervolgbezoeken (patiënt is verantwoordelijk voor de reis- en verblijfskosten in Houston).
- Pediatrische patiënten met elk type ruggenmergletsel, zolang hun ruggenmerg continu wordt gecontroleerd op MRI. Dit omvat paraplegische en quadriplegische patiënten met volledige of onvolledige dwarslaesies. Dit omvat patiënten met ASIA-stoornissen op schalen van A tot D. De klinische classificatie wordt beschreven aan de hand van het niveau waaronder de motorische/sensorische functie is aangetast, en de mate van die beperking. (d.w.z. C-5 als de deltaspier intact is, maar de biceps en andere spiergroepen onder het C-5-niveau zwak zijn [onvolledig motorisch letsel] of verlamd [volledig motorisch letsel]. Een vergelijkbare evaluatie van de sensorische functie zal klinisch worden vastgesteld.
Uitsluitingscriteria:
- Gebrek aan geïnformeerde toestemming.
- Ongecorrigeerde coagulopathie tijdens de basislijnperiode gedefinieerd als: INR > 1,4; PTT > 35 seconden; BLT < 100.000.
- Voorgeschiedenis van epileptische stoornis en/of neurologische stoornis waarbij de patiënt niet in staat zou zijn om deel te nemen aan voor de leeftijd geschikte pijnbeoordelingsschalen.
- Een voorgeschiedenis van eerdere dwarslaesie of ernstig traumatisch hersenletsel.
Bekende geschiedenis van:
- Onlangs gediagnosticeerde infectie (in de afgelopen 2 weken) die behandeling en/of medische interventie vereist.
- Nierziekte of veranderde nierfunctie zoals gedefinieerd door serumcreatinine > 1,5 mg/dL.
- Leverziekte of veranderde leverfunctie zoals gedefinieerd door SGPT > 150 E/L en/of T. Bilirubine > 1,3 mg/dL.
- Maligniteit.
- Immunosuppressie zoals gedefinieerd door WBC < 3 (10x3) bij screening en/of baseline-evaluatielaboratorium.
- Hiv.
- Hepatitis B of C.
8. Niet-genezen fracturen of wonden, waaronder osteomyelitis.
9. Longontsteking of chronische longziekte die zuurstof nodig heeft.
10. Een anatomisch onderbroken ruggenmerg gediagnosticeerd door CT- of MRI-beeldvorming.
11. Positieve urinezwangerschapstest (urinezwangerschapstest wordt routinematig uitgevoerd bij vrouwen van 11 jaar of ouder die zwanger kunnen worden.
12. Deelname aan een gelijktijdige interventiestudie.
13. Verlangen naar orgaandonatie bij overlijden.
14. Onwil of onvermogen om ten minste vier dagen na de BMPC-infusie te blijven (mochten zich problemen voordoen na de infusie) en om terug te keren voor een vervolgbezoek van 30 dagen en 6 maanden en beschikbaar te zijn voor 1 jaar en 2 jaar vervolg telefoontjes.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Biologisch; Stamcellen
|
Onder narcose wordt niet meer dan 5 ml/kg beenmerg afgenomen; nadat het beenmerg is verwerkt, ongeveer 6-8 uur na aspiratie van het beenmerg, zullen de proefpersonen de cellen ontvangen via een intraveneus (in de ader) infuus en gedurende 24 uur worden gecontroleerd op eventuele bijwerkingen.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
American Spinal Injury Association (ASIA) - Standaard neurologische classificatie van ruggenmergletsel.
Tijdsspanne: 180 dagen
|
ASIA-classificatiebeoordeling vindt plaats vóór de procedure, 1 dag, 30 dagen en 180 dagen na de procedure om veranderingen in het functionele resultaat te definiëren.
|
180 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Standaard beoordelingsschaal voor neuropathische pijn
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Beoordeling voor verbetering, verergering of ontwikkeling van neuropathische pijn met een voor de leeftijd geschikte standaard pijnbeoordelingsschaal zal worden uitgevoerd vóór de procedure en na de procedure dagen 1 - 14, en opnieuw 30 dagen, 180 dagen, 1 jaar en 2 jaar na de procedure. procedure.
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie stoel: James E. Baumgartner, MD, MHHS, Houston,TX & FL Hospital for Children, Orlando, FL
- Hoofdonderzoeker: Rex A. Marco, MD, University of Texas Health Science Center, Houston TX
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- BBIND14281
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Ruggengraat letsel
-
Seoul National University HospitalVoltooidMicrocirculatie | Anesthesie Complicatie SpinalKorea, republiek van
-
American University of Beirut Medical CenterVoltooid
-
Xuanwu Hospital, BeijingChinese PLA General Hospital; The First Hospital of Hebei Medical University; Chifeng... en andere medewerkersNog niet aan het wervenRecidiverend volwassen tethered cord-syndroomChina
-
Mayo ClinicVoltooidOverbelastingsletsel | Repetitive Strain InjuryVerenigde Staten
-
Hospital Universitari Son DuretaEspen; This research prize was funded by Nestle Nutrition Institute and by Fresenius...VoltooidMatig tot ernstig trauma, zoals gedefinieerd door een | Injury Severity Score (ISS) > 12 punten werden opgenomen in het onderzoek.Spanje
-
Nantes University HospitalVoltooidEvaluatie van postoperatieve ongemakken bij kinderen na extractie van tijdelijke tanden (DEXTRAFANT)Pijn na extractie (PEP) | Post-extractie Lip or Cheek Biting Injury (PEBI) | Bloeding na extractie (PEB) | Tand verwijderenFrankrijk
-
Ain Shams UniversityVoltooidAKI (Acute Kidney Injury) als gevolg van traumaEgypte
-
CAMC Health SystemOnbekendAKI (Acute Kidney Injury) als gevolg van traumaVerenigde Staten
-
University Hospital, BordeauxVoltooidChirurgie | Oogzenuw en Pathway InjuryFrankrijk
-
Shanghai Changzheng HospitalOnbekend