Аутологичные стволовые клетки при травмах спинного мозга (SCI) у детей
Безопасность лечения аутологичными стволовыми клетками травм спинного мозга у детей
Целью данного исследования является:
- Чтобы узнать, безопасны ли сбор и трансплантация клеток костного мозга у детей с травмой спинного мозга, и
- Определить, улучшается ли поздний функциональный результат после трансплантации клеток костного мозга у детей с травмой спинного мозга, используя функцию спинного мозга до трансплантации в качестве контроля.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Из примерно 11 000 случаев острой травмы спинного мозга (ТСМ), которые происходят каждый год в Северной Америке, 5% приходится на детей. Травма подразделяется на первичное механическое событие, вызвавшее травму, и последующие вторичные события. Исход ТСМ зависит от тяжести первичного повреждения (полное или неполное) и уровня повреждения спинного мозга. Текущая терапия предназначена только для минимизации вторичных событий ТСМ и других травм, связанных с травмами. Поскольку текущая терапия не делает ничего для устранения первичного повреждения, значительные успехи в снижении инвалидности, связанной с ТСМ, маловероятны. Недавние фундаментальные научные исследования и исследования на животных показывают, что лечение стволовыми клетками может способствовать функциональному улучшению после ТСМ, помогая восстановить первичное повреждение и уменьшить вторичное повреждение.
Стволовые клетки — это «неспециализированные» клетки в организме, у которых еще нет определенной функции (например, они еще не стали «клетками сердца» или «клетками мозга»). Стволовые клетки способны делиться и развиваться в более зрелые, функционально специфичные клетки и занимать место тех клеток, которые умирают, повреждаются или больше не могут функционировать должным образом. Стволовые клетки много изучаются из-за этой способности, и есть вероятность, что они могут быть использованы для замены клеток, которые больше не работают в различных частях тела из-за болезни (например, при раке, диабете и сердечно-сосудистых заболеваниях). болезнь). Стволовые клетки можно найти по всему телу, но чаще всего они встречаются в костном мозге, густом губчатом веществе внутри костей.
Основной целью данного исследования является определение безопасности трансплантации собственных (аутологичных) клеток-предшественников костного мозга (КПКМ) у детей с ТСМ. Вторичная цель состоит в том, чтобы определить, улучшаются ли функциональные, физиологические и анатомические показатели результатов после аутологичной трансплантации BMPC у детей с ТСМ.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Children's Memorial Hemann Hospital; University of Texas Health Science Center - Houston
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- В возрасте от 1 года до 15 лет в день исследования инфузии BMPC.
- Выжили по крайней мере шесть месяцев с PSCI, но менее 4 лет после травмы (± 30 дней) и имели фиксированный неврологический дефицит, связанный с их травмой на момент зачисления.
- Способность ребенка понимать и говорить по-английски.
- Способность ребенка и опекуна поехать в Хьюстон, штат Техас, и остаться там не менее 4 дней, а также возвращаться для всех последующих посещений (пациент несет ответственность за расходы на проезд и проживание в Хьюстоне).
- Педиатрические пациенты с любым типом повреждения спинного мозга, если их спинной мозг непрерывен при оценке МРТ. Сюда входят пациенты с параплегией и квадриплегией с полными или неполными повреждениями спинного мозга. Сюда входят пациенты со шкалами нарушений ASIA от A до D. Клиническая классификация будет описываться уровнем, ниже которого двигательная/сенсорная функция нарушена, и степенью этого нарушения. (т.е. C-5, если дельтовидная мышца не повреждена, но бицепс и другие группы мышц ниже уровня C-5 ослаблены [неполное двигательное повреждение] или парализованы [полное двигательное повреждение]. Аналогичная оценка сенсорной функции будет установлена клинически.
Критерий исключения:
- Отсутствие информированного согласия.
- Некорригированная коагулопатия в течение исходного периода определяется как: МНО > 1,4; ПТВ > 35 сек; PLT < 100 000.
- Наличие судорожного расстройства и/или неврологических нарушений в анамнезе до травмы, когда пациент не может участвовать в шкале оценки боли, соответствующей возрасту.
- История предшествующей ТСМ или тяжелой черепно-мозговой травмы.
Известная история:
- Недавно диагностированная инфекция (в течение последних 2 недель), требующая лечения и/или медицинского вмешательства.
- Заболевание почек или изменение функции почек, определяемое уровнем креатинина в сыворотке > 1,5 мг/дл.
- Заболевание печени или изменение функции печени, определяемое SGPT > 150 ЕД/л и/или Т. билирубин > 1,3 мг/дл.
- Злокачественность.
- Иммуносупрессия, определяемая лейкоцитами < 3 (10x3) при скрининге и/или в лаборатории исходной оценки.
- ВИЧ.
- Гепатит В или С.
8. Незажившие переломы или раны, включая остеомиелит.
9. Пневмония или хроническое заболевание легких, требующее кислорода.
10. Анатомически прерывистый спинной мозг, диагностированный с помощью КТ или МРТ.
11. Положительный тест мочи на беременность (тест мочи на беременность будет регулярно проводиться у женщин детородного возраста в возрасте 11 лет и старше.
12. Участие в параллельном интервенционном исследовании.
13. Желание донорства органов в случае смерти.
14. Нежелание или неспособность оставаться в течение как минимум четырех дней после инфузии BMPC (в случае возникновения каких-либо проблем после инфузии) и вернуться на 30-дневный и 6-месячный контрольный визит, а также быть доступным в течение 1 года и 2 лет. последующие телефонные звонки.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Биологический; Стволовые клетки
|
Под анестезией будет взято не более 5 мл/кг костного мозга; после того, как костный мозг будет обработан, примерно через 6-8 часов после аспирации костного мозга, субъекты будут получать клетки посредством внутривенного (в вену) вливания и будут находиться под наблюдением в течение 24 часов на предмет любых побочных эффектов.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Американская ассоциация травм позвоночника (ASIA) - Стандартная неврологическая классификация травм спинного мозга.
Временное ограничение: 180 дней
|
Классификационная оценка ASIA будет проводиться до процедуры, через 1 день, 30 дней и 180 дней после процедуры для определения изменений в функциональном результате.
|
180 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Стандартная шкала нейропатической боли
Временное ограничение: 2 года
|
Оценка улучшения, ухудшения или развития невропатической боли с использованием соответствующей возрасту стандартной шкалы оценки боли будет проводиться перед процедурой и после нее через 1–14 дней и снова через 30 дней, 180 дней, 1 год и 2 года после операции. процедура.
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Учебный стул: James E. Baumgartner, MD, MHHS, Houston,TX & FL Hospital for Children, Orlando, FL
- Главный следователь: Rex A. Marco, MD, University of Texas Health Science Center, Houston TX
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оцененный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- BBIND14281
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .