Autologe stamceller for ryggmargsskade (SCI) hos barn
Sikkerhet ved autolog stamcellebehandling for ryggmargsskade hos barn
Hensikten med denne forskningsstudien er:
- For å se om innhøsting og transplantasjon av benmargsceller er trygge hos barn med ryggmargsskade, og
- For å avgjøre om det sene funksjonelle resultatet er forbedret etter benmargscelletransplantasjon hos barn med ryggmargsskade, ved å bruke ryggmargsfunksjon før transplantasjon som kontroll.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Av de estimerte 11 000 tilfellene av akutt ryggmargsskade (SCI) som oppstår hvert år i Nord-Amerika, involverer 5 % barn. Skaden er delt inn i den primære mekaniske hendelsen som forårsaker skaden, og de sekundære hendelsene som følger. Utfallet for SCI avhenger av alvorlighetsgraden av den primære skaden (komplett vs. ufullstendig) og ryggmargsnivået til skaden. Gjeldende terapi er kun utformet for å minimere sekundære hendelser med SCI og andre traumerelaterte skader. Fordi den nåværende terapien ikke gjør noe for å reversere den primære fornærmelsen, er betydelige fremskritt for å redusere funksjonshemmingen forbundet med SCI usannsynlig. Nyere grunnleggende vitenskap og dyrestudier tyder på at stamcellebehandling kan fremme funksjonell forbedring etter SCI ved å hjelpe til med å reparere den primære skaden og redusere den sekundære skaden.
Stamceller er "uspesialiserte" celler i kroppen som ikke har en spesifikk funksjon ennå (for eksempel har de ikke blitt "hjerteceller" eller "hjerneceller" ennå.) Stamceller er i stand til å dele seg og utvikle seg til mer modne, funksjonsspesifikke celler og ta plassen til de cellene som dør, blir skadet eller ikke lenger kan fungere slik de skal. Stamceller blir studert mye på grunn av denne evnen, og det er en mulighet for at de kan brukes til å ta plassen til celler som ikke lenger fungerer i forskjellige deler av kroppen på grunn av sykdom (som i kreft, diabetes og hjerte). sykdom). Stamceller kan finnes i hele kroppen, men de er mest vanlig i benmargen, det tykke, svampete materialet inne i beinene.
Hovedmålet med denne studien er å bestemme sikkerheten ved transplantasjon av pasientens egne (autologe) benmargsstamceller (BMPC) hos barn med SCI. Det sekundære målet er å bestemme om funksjonelle, fysiologiske og anatomiske utfallsmål er forbedret etter BMPC autolog transplantasjon hos barn med SCI.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Children's Memorial Hemann Hospital; University of Texas Health Science Center - Houston
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mellom 1 år og 15 år på studiedagen BMPC-infusjon.
- Overlevde minst seks måneder med PSCI, men er mindre enn 4 år etter skaden (± 30 dager), og har faste nevrologiske mangler relatert til skaden på tidspunktet for registrering.
- Barnets evne til å forstå og snakke engelsk.
- Barnets og omsorgspersonens evne til å reise til Houston, Texas, og bli i minst 4 dager, og komme tilbake for alle oppfølgingsbesøk (pasienten er ansvarlig for kostnadene for reise og overnatting mens han er i Houston).
- Pediatriske pasienter med alle typer ryggmargsskade så lenge ryggmargen deres er kontinuerlig på MR-evaluering. Dette inkluderer paraplegiske og quadriplegiske pasienter med komplette eller ufullstendige ryggmargsskader. Dette inkluderer pasienter med ASIA svekkelse skalaer fra A til D. Den kliniske klassifiseringen vil bli beskrevet av nivået under hvilken motorisk/sensorisk funksjon er svekket, og graden av denne svekkelsen. (dvs. C-5 hvis deltamuskelen er intakt, men biceps og andre muskelgrupper under C-5-nivået er svake [ufullstendig motorisk skade] eller lammet [fullstendig motorisk skade]. En lignende evaluering av sensorisk funksjon vil bli etablert klinisk.
Ekskluderingskriterier:
- Mangel på informert samtykke.
- Ukorrigert koagulopati i basislinjeperioden definert som: INR > 1,4; PTT > 35 sek; PLT < 100 000.
- Anamnese med anfallsforstyrrelser og/eller nevrologisk svekkelse før skaden hvor pasienten ikke ville være i stand til å delta i alderstilpassede smertevurderingsskalaer.
- En historie med tidligere SCI eller alvorlig traumatisk hjerneskade.
Kjent historie om:
- Nylig diagnostisert infeksjon (i løpet av de siste 2 ukene) som krever behandling og/eller medisinsk intervensjon.
- Nyresykdom eller endret nyrefunksjon som definert ved serumkreatinin > 1,5 mg/dL.
- Leversykdom eller endret leverfunksjon som definert av SGPT > 150 U/L, og/eller T. Bilirubin > 1,3 mg/dL.
- Malignitet.
- Immunsuppresjon som definert av WBC < 3 (10x3) ved screening og/eller baseline evalueringslaboratoriet.
- HIV.
- Hepatitt B eller C.
8. Uhelede brudd eller sår inkludert osteomyelitt.
9. Lungebetennelse, eller kronisk lungesykdom som krever oksygen.
10. En anatomisk diskontinuerlig ryggmarg diagnostisert ved CT- eller MR-avbildning.
11. Positiv uringraviditetstest (uringraviditetstest vil rutinemessig utføres på kvinner i fertil alder, 11 år eller eldre.
12. Deltakelse i en samtidig intervensjonsstudie.
13. Ønske om organdonasjon ved dødsfall.
14. Uvilje eller manglende evne til å bli i minst fire dager etter BMPC-infusjon (hvis det skulle oppstå problemer etter infusjonen) og komme tilbake for et 30 dagers og 6 måneders oppfølgingsbesøk, og være tilgjengelig i 1 år og 2 år oppfølgende telefonsamtaler.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Biologisk; Stamceller
|
Ikke mer enn 5 ml/kg benmarg vil bli samlet under anestesi; etter at benmargen er behandlet, ca. 6-8 timer etter benmargsaspirasjon, vil forsøkspersonene motta cellene via intravenøs (i venen) infusjon og vil bli overvåket i 24 timer for eventuelle uønskede hendelser.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
American Spinal Injury Association (ASIA) - Standard nevrologisk klassifisering av ryggmargsskade.
Tidsramme: 180 dager
|
ASIA-klassifiseringsvurdering vil finne sted før prosedyren, 1 dag, 30 dager og 180 dager etter prosedyren for å definere endringer i funksjonelt resultat.
|
180 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Standard nevropatisk smertevurderingsskala
Tidsramme: 2 år
|
Vurdering for bedring, forverring eller utvikling av nevropatisk smerte med en aldersegnet standard smertevurderingsskala vil bli utført før prosedyren, og etter prosedyren dag 1 - 14, og igjen 30 dager, 180 dager, 1 år og 2 år etter prosedyren. fremgangsmåte.
|
2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studiestol: James E. Baumgartner, MD, MHHS, Houston,TX & FL Hospital for Children, Orlando, FL
- Hovedetterforsker: Rex A. Marco, MD, University of Texas Health Science Center, Houston TX
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BBIND14281
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .