Autologiset kantasolut lasten selkäydinvamman (SCI) varalta
Autologisten kantasolujen hoidon turvallisuus lasten selkäydinvammoihin
Tämän tutkimustutkimuksen tarkoitus on:
- Sen selvittämiseksi, ovatko luuydinsolujen kerääminen ja siirto turvallisia lapsilla, joilla on selkäydinvamma, ja
- Sen määrittämiseksi, paraneeko myöhäinen toimintatulos luuydinsolusiirron jälkeen lapsilla, joilla on selkäydinvamma, käyttämällä siirtoa edeltävää selkäydintoimintoa kontrollina.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Pohjois-Amerikassa vuosittain tapahtuvista arviolta 11 000 akuutista selkäydinvauriosta (SCI) 5 % koskee lapsia. Vahinko jaetaan ensisijaiseen mekaaniseen tapahtumaan, joka aiheuttaa vamman, ja toissijaisiin tapahtumiin, jotka seuraavat. SCI:n tulos riippuu ensisijaisen vamman vakavuudesta (täydellinen vs. epätäydellinen) ja vamman selkäytimen tasosta. Nykyinen hoito on suunniteltu vain minimoimaan SCI:n ja muiden traumaan liittyvien vammojen toissijaiset tapahtumat. Koska nykyinen terapia ei kumoa ensisijaista loukkausta, merkittävä edistysaskel SCI:hen liittyvän vamman vähentämisessä on epätodennäköistä. Viimeaikaiset perustieteelliset ja eläintutkimukset viittaavat siihen, että kantasoluhoito voi edistää toiminnallista paranemista SCI:n jälkeen auttamalla korjaamaan primaarista vauriota ja vähentämään sekundaarista vauriota.
Kantasolut ovat kehon "erikoistumattomia" soluja, joilla ei vielä ole tiettyä tehtävää (esimerkiksi niistä ei ole vielä tullut "sydänsoluja" tai "aivosoluja".) Kantasolut pystyvät jakautumaan ja kehittymään kypsemmiksi, toimintospesifisiksi soluiksi ja syrjäyttämään ne solut, jotka kuolevat, loukkaantuvat tai eivät voi enää toimia niin kuin niiden pitäisi. Kantasoluja tutkitaan paljon tämän kyvyn vuoksi, ja on mahdollista, että niitä voidaan käyttää korvaamaan solut, jotka eivät enää toimi eri kehon osissa sairauden vuoksi (kuten syöpä, diabetes ja sydän sairaus). Kantasoluja löytyy kaikkialta kehosta, mutta ne ovat yleisimpiä luuytimessä, paksussa, sienimäisessä materiaalissa luiden sisällä.
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää potilaan omien (autologisten) luuytimen progenitorisolujen (BMPC) siirron turvallisuus SCI:tä sairastavilla lapsilla. Toissijaisena tavoitteena on määrittää, paranevatko toiminnalliset, fysiologiset ja anatomiset tulosmittaukset autologisen BMPC-siirron jälkeen lapsilla, joilla on SCI.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Children's Memorial Hemann Hospital; University of Texas Health Science Center - Houston
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 1-15 vuoden ikä tutkimuspäivänä BMPC-infuusio.
- Selviytyivät vähintään kuusi kuukautta PSCI:stä, mutta ovat alle 4 vuotta vamman jälkeen (± 30 päivää), ja heillä on kiinteät neurologiset puutteet, jotka liittyvät heidän vammaansa ilmoittautumishetkellä.
- Lapsen kyky ymmärtää ja puhua englantia.
- Lapsen ja hoitajan mahdollisuus matkustaa Houstoniin, Texasiin ja oleskella vähintään 4 päivää ja palata kaikille seurantakäynneille (potilas vastaa matka- ja majoituskustannuksista Houstonissa ollessaan).
- Pediatriset potilaat, joilla on minkä tahansa tyyppinen selkäydinvamma, kunhan heidän selkäytimensä ovat jatkuvasti MRI-arvioinnissa. Tämä sisältää paraplegiset ja nelihaaraiset potilaat, joilla on täydellinen tai epätäydellinen selkäydinvamma. Tämä sisältää potilaat, joilla on ASIA-vammaisuus, asteikot A:sta D:hen. Kliininen luokitus kuvataan tason, jonka alapuolella motorinen/sensorinen toiminta on heikentynyt, ja tämän heikentymisen asteen mukaan. (eli C-5, jos hartialihas on ehjä, mutta hauislihakset ja muut C-5-tason alapuolella olevat lihasryhmät ovat heikkoja [epätäydellinen motorinen vamma] tai halvaantuneet [täydellinen motorinen vamma]. Samanlainen sensorisen toiminnan arviointi tehdään kliinisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Tietoisen suostumuksen puute.
- Korjaamaton koagulopatia perusjakson aikana määriteltynä seuraavasti: INR > 1,4; PTT > 35 s; PLT < 100 000.
- Ennen vammoja esiintynyt kohtaushäiriö ja/tai neurologinen vajaatoiminta, jolloin potilas ei pysty osallistumaan ikään sopiviin kivun arviointiasteikoihin.
- Aiempi SCI tai vakava traumaattinen aivovaurio.
Tunnettu historia:
- Äskettäin diagnosoitu infektio (viimeisten 2 viikon aikana), joka vaatii hoitoa ja/tai lääketieteellistä toimenpiteitä.
- Munuaissairaus tai munuaisten toimintahäiriö, jonka seerumin kreatiniiniarvo on > 1,5 mg/dl.
- Maksasairaus tai muuttunut maksan toiminta SGPT:n mukaan > 150 U/L ja/tai T. Bilirubiini > 1,3 mg/dl.
- Pahanlaatuisuus.
- Immunosuppressio määriteltynä valkosolujen < 3 (10x3) seulonnassa ja/tai lähtötilanteen arviointilaboratoriossa.
- HIV.
- Hepatiitti B tai C.
8. Parantumattomat murtumat tai haavat mukaan lukien osteomyeliitti.
9. Keuhkokuume tai krooninen keuhkosairaus, joka vaatii happea.
10. Anatomisesti epäjatkuva selkäydin, joka on diagnosoitu CT- tai MRI-kuvauksella.
11. Positiivinen virtsan raskaustesti (virtsan raskaustesti tehdään rutiininomaisesti hedelmällisessä iässä oleville naisille, jotka ovat vähintään 11-vuotiaita.
12. Osallistuminen samanaikaiseen interventiotutkimukseen.
13. Halu elinten luovutukseen kuolemantapauksessa.
14. Haluttomuus tai kyvyttömyys oleskella vähintään neljä päivää BMPC-infuusion jälkeen (jos ongelmia ilmenee infuusion jälkeen) ja palata 30 päivän ja 6 kuukauden seurantakäynnille ja olla käytettävissä 1 vuoden ja 2 vuoden ajan jatkopuhelut.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Biologinen; Kantasoluja
|
Enintään 5 ml/kg luuydintä kerätään nukutuksessa; sen jälkeen, kun luuydin on prosessoitu, noin 6-8 tuntia luuytimen aspiraation jälkeen, kohteet saavat solut suonensisäisenä (laskimossa) infuusiona ja heitä tarkkaillaan 24 tunnin ajan mahdollisten haittatapahtumien varalta.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
American Spinal Injury Association (ASIA) - Selkäydinvamman normaali neurologinen luokitus.
Aikaikkuna: 180 päivää
|
ASIA-luokituksen arviointi suoritetaan ennen toimenpidettä, 1 päivä, 30 päivää ja 180 päivää toimenpiteen jälkeen toiminnallisten tulosten muutosten määrittämiseksi.
|
180 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Normaali neuropaattisen kivun arviointiasteikko
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Arvio neuropaattisen kivun paranemisesta, pahenemisesta tai kehittymisestä ikään sopivalla vakiokivun arviointiasteikolla suoritetaan ennen toimenpidettä ja toimenpiteen jälkeisinä päivinä 1–14 ja uudelleen 30 päivää, 180 päivää, 1 vuosi ja 2 vuotta toimenpiteen jälkeen. menettelyä.
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: James E. Baumgartner, MD, MHHS, Houston,TX & FL Hospital for Children, Orlando, FL
- Päätutkija: Rex A. Marco, MD, University of Texas Health Science Center, Houston TX
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BBIND14281
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .