골수 섬유증 환자에서 Ruxolitinib(INCB018424) 서방형 제형 연구
2014년 2월 5일 업데이트: Incyte Corporation
원발성 골수섬유화증, 본태혈소판증가증 후 골수섬유화증 및 진성적혈구증가증 후 골수섬유화증 환자에서 INCB018424의 지속 방출(SR) 제형의 1일 1회 투여에 대한 공개 라벨 평가
이 연구의 목적은 원발성 골수 섬유증(PMF), 진성적혈구증가증(PPV-MF) 후, 본태성혈소판증가증후(MF) 환자를 대상으로 룩소리티닙(INCB018424) 지속 방출(SR) 제제의 안전성과 내약성을 결정하는 것입니다. PET-MF).
연구 개요
상세 설명
이 연구는 PMF, PPV-MF 또는 PET-MF를 사용하는 약 40명의 참가자를 등록합니다. 참가자는 연속 16주 동안 1일 1회 룩솔리티닙 SR을 복용한 후 통제된 1, 2, 3상 임상 시험에서 조사 중인 즉시 방출(IR) 정제를 사용하여 1일 2회 유사한 룩솔리티닙 투여 요법으로 전환합니다.
룩소리티닙 치료로 혜택을 받는 참가자는 마지막 참가자가 36주차를 완료한 시점 또는 룩소리티닙 IR의 상업적 가용성 중 더 빠른 시점까지 IR 정제에 대한 추가 참여를 계속할 수 있습니다. 후속 조치는 룩소리티닙의 마지막 투여 후 최소 30일에 실시됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
41
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국
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Florida
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Winter Park, Florida, 미국
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Texas
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Houston, Texas, 미국, TX
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 참가자는 18세 이상입니다.
- 참가자는 원발성 골수 섬유증(PMF), 본태성 혈소판 증가증 골수 섬유증 후(PPV-MF) 또는 진성 적혈구 증가증 후 골수 섬유증(PET-MF) 진단을 받아야 합니다.
- 치료가 필요한 골수 섬유증 환자는 International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment에서 정의한 고위험(예후 인자 3개 이상), 중간 위험 수준 2(예후 인자 2개) 또는 중간 위험 수준 1(예후 인자 1개)로 분류되어야 합니다. IWG-MRT).
- 참가자는 늑골 가장자리 아래로 5cm 이상의 비장이 만져져야 합니다.
제외 기준:
- 기대 수명이 6개월 미만인 참가자.
- 임신을 피하거나 아이를 낳는 것을 피하기 위해 적절한 예방 조치를 취하지 않으려는 가임 가능성이 있는 참여자.
- 골수 보유량이 부족한 참가자.
- 스크리닝 전 달에 혈소판 수 < 50,000/μL, 혈소판 수혈 또는 절대 호중구 수 < 500/μL의 이력이 있는 참가자.
- 스크리닝 및 기준선 방문에서 간 또는 신장 기능이 부적절한 참가자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 룩소리티닙 25mg SR/10, 15 또는 20mg IR
참가자들은 1일 1회(QD) 25mg 룩소리티닙 서방형(SR) 투여를 시작했습니다.
8주 후 효능이 불충분한 경우 용량 수준을 SR QD 50mg 또는 SR 25mg(QOD) 50mg SR QOD와 번갈아 가며 적정할 수 있습니다.
16주차에 참가자들은 룩솔리티닙 10, 15 또는 20mg 즉시 방출(IR) 1일 2회 경구 투여로 전환했습니다.
조사관의 의견에 따라 계속해서 혜택을 입증한 참가자는 마지막 참가자가 36주차를 완료하거나 룩솔리티닙 IR의 상업적 이용 가능성 중 더 빠른 시점까지 룩솔리티닙 IR을 유지할 수 있습니다. 받은 용량은 전환 시점의 혈소판 수를 기반으로 했습니다.
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Ruxolitinib은 SR 및 IR 제형 정제로 공급되었습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 16주차까지 최소 1건의 부작용이 있는 참가자의 비율
기간: 16주까지의 기준선
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16주까지의 기준선
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16주차의 전체 반응(OR)
기간: 16주까지의 기준선
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연구자는 치료 반응에 대한 골수 섬유증 연구 및 치료에 대한 국제 작업 그룹 기준에 따라 OR 등급을 매겼습니다.
기준선 이후 골수 생검을 실시하지 않았기 때문에 달성 가능한 최상의 반응은 진행성 질환(PD)이 없는 상태에서 다음 중 1개를 요구하는 임상적 개선이었습니다. (1) 헤모글로빈 수치의 ≥ 2g/dL 증가 또는 (2) 기준선에서 ≥ 10cm의 비장 종대의 만져질 수 있는 ≥ 50% 감소 또는 기준선에서 > 5cm에서 만져질 수 있는 비장이 만져지지 않게 됩니다.
PD는 다음 중 1개를 필요로 합니다. (1) 왼쪽 늑골 가장자리 아래 > 5cm에서 만져질 수 있는 이전에 없었던 비장 종대의 출현으로 정의되는 진행성 비장 종대 또는 5-10cm의 기준선 비장 종대에 대한 만져질 수 있는 거리의 ≥ 100% 증가 또는 ≥ 10 cm의 베이스라인 비장비대에 대한 만져질 수 있는 거리의 ≥ 50% 증가 또는 (2) ≥ 8주 동안 지속된 말초 혈액 모세포 백분율의 ≥ 20% 증가.
안정적인 질병: 위의 어느 것도 아닙니다.
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16주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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16주에 비장 부피의 기준선에서 변경
기간: 16주까지의 기준선
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비장 부피는 자기 공명 영상(또는 해당 참가자의 컴퓨터 단층촬영[CT])으로 측정했습니다.
중앙 판독기가 스캔을 읽었습니다.
비장 부피는 장기 둘레의 윤곽을 잡고 검증된 최소 제곱 기법을 사용하여 부피를 결정하여 얻었습니다.
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16주까지의 기준선
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16주에 비장 길이의 기준선에서 변경
기간: 16주까지의 기준선
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비장 길이는 촉진에 의해 센티미터 단위로 측정되었습니다.
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16주까지의 기준선
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기준선에서 16주차에 비장 부피가 35% 이상 감소한 참가자 비율
기간: 16주까지의 기준선
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비장 부피는 자기 공명 영상(또는 해당 참가자의 컴퓨터 단층촬영[CT])으로 측정했습니다.
중앙 판독기가 스캔을 읽었습니다.
비장 부피는 장기 둘레의 윤곽을 잡고 검증된 최소 제곱 기법을 사용하여 부피를 결정하여 얻었습니다.
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16주까지의 기준선
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16주차에 총 증상 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 16주까지의 기준선
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골수 섬유증의 증상은 참가자가 매일 밤 작성해야 하는 수정된 골수 섬유증 증상 평가 양식 v2.0 일기를 사용하여 평가했습니다.
식은땀, 가려움증, 복통, 왼쪽 갈비뼈 아래 통증, 포만감[조기 포만감], 뼈/근육통, 비활동성)의 7가지 증상을 각각 0(없음)에서 10(최악)까지의 척도로 평가했습니다. 상상할 수 있는).
총 증상 점수는 7가지 증상 중 6가지 증상(비활동은 포함되지 않음)의 합계이며 범위는 0에서 60까지입니다.
점수가 낮을수록 증상이 적음을 나타냅니다.
부정적인 변화 점수는 개선을 나타냅니다.
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16주까지의 기준선
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16주차에 총 증상 점수가 기준선에서 50% 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 16주까지의 기준선
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골수 섬유증의 증상은 참가자가 매일 밤 작성해야 하는 수정된 골수 섬유증 증상 평가 양식 v2.0 일기를 사용하여 평가되었습니다.
식은땀, 가려움증, 복통, 왼쪽 갈비뼈 아래 통증, 포만감[조기 포만감], 뼈/근육통, 비활동성)의 7가지 증상을 각각 0(없음)에서 10(최악)까지의 척도로 평가했습니다. 상상할 수 있는).
총 증상 점수는 7가지 증상 중 6가지 증상(비활동은 포함되지 않음)의 합계이며 범위는 0에서 60까지입니다.
점수가 낮을수록 증상이 적음을 나타냅니다.
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16주까지의 기준선
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1일차에 Ruxolitinib 25 mg SR의 최대 관찰 혈장 농도(Cmax)
기간: 1일차
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혈액 샘플은 연구 1일차에 룩소리티닙 25mg SR 투여 전과 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6 및 9시간에 수집되었습니다.
룩소리티닙의 농도는 검증된 LC/MS/MS 분석에 의해 혈장 샘플에서 결정되었습니다.
표준 비구획 약동학 방법을 사용하여 WinNonlin® 버전 6.0.0(Pharsight Corporation, Mountain View, CA)을 사용하여 룩솔리티닙 혈장 농도 데이터를 분석했습니다.
Cmax는 관찰된 혈장 농도 데이터에서 직접 가져왔습니다.
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1일차
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1일차에 Ruxolitinib 25mg SR의 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 1일차
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혈액 샘플은 연구 1일차에 룩소리티닙 25mg SR 투여 전과 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6 및 9시간에 수집되었습니다.
룩소리티닙의 농도는 검증된 LC/MS/MS 분석에 의해 혈장 샘플에서 결정되었습니다.
표준 비구획 약동학 방법을 사용하여 WinNonlin® 버전 6.0.0(Pharsight Corporation, Mountain View, CA)을 사용하여 룩솔리티닙 혈장 농도 데이터를 분석했습니다.
Tmax는 관찰된 혈장 농도 데이터에서 직접 가져왔습니다.
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1일차
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제1일에 Ruxolitinib 25mg SR의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 1일차
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혈액 샘플은 연구 1일차에 룩소리티닙 25mg SR 투여 전과 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6 및 9시간에 수집되었습니다.
룩소리티닙의 농도는 검증된 LC/MS/MS 분석에 의해 혈장 샘플에서 결정되었습니다.
혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC)은 비구획 방법을 사용하여 혈장 농도로부터 유도되었으며 소프트웨어 WinNonlin® 버전 6.0을 사용하여 농도 증가를 위한 선형 사다리꼴 규칙과 농도 감소를 위한 로그 사다리꼴 규칙을 사용하여 계산되었습니다. .0 (Pharsight Corporation, Mountain View, CA).
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1일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Srdan Verstovsek, MD, PhD, M.D. Anderson Cancer Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 3월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 4월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 4월 21일
처음 게시됨 (추정)
2011년 4월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 3월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 2월 5일
마지막으로 확인됨
2013년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 18424-260
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