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Studio sulla formulazione a rilascio prolungato di Ruxolitinib (INCB018424) nei pazienti affetti da mielofibrosi

5 febbraio 2014 aggiornato da: Incyte Corporation

Una valutazione in aperto della somministrazione una volta al giorno di una formulazione a rilascio prolungato (SR) di INCB018424 in pazienti con mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-trombocitemia essenziale e mielofibrosi post-policitemia vera

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza e la tollerabilità della formulazione a rilascio prolungato (SR) di ruxolitinib (INCB018424) nei partecipanti con mielofibrosi primaria (PMF), post-policitemia vera MF (PPV-MF) e post-trombocitemia essenziale MF. PET-MF).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio arruolerà circa 40 partecipanti con PMF, PPV-MF o PET-MF. I partecipanti assumeranno ruxolitinib SR una volta al giorno per 16 settimane consecutive e quindi passeranno a un regime di dose comparabile due volte al giorno di ruxolitinib utilizzando le compresse a rilascio immediato (IR) che sono state sottoposte a studi clinici controllati di fase 1, 2 e 3.

I partecipanti che ricevono beneficio dal trattamento con ruxolitinib possono continuare a partecipare ulteriormente con i tablet IR fino al momento in cui l'ultimo partecipante ha completato la settimana 36 o la disponibilità commerciale di ruxolitinib IR, se precedente. Il follow-up avverrà almeno 30 giorni dopo l'ultima dose di ruxolitinib.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

41

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, TX

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di età pari o superiore a 18 anni.
  • Ai partecipanti deve essere diagnosticata la mielofibrosi primaria (PMF), la mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (PPV-MF) o la mielofibrosi post-policitemia vera (PET-MF).
  • I partecipanti con mielofibrosi che richiedono terapia devono essere classificati come ad alto rischio (3 o più fattori prognostici), livello di rischio intermedio 2 (2 fattori prognostici) o livello di rischio intermedio 1 (1 fattore prognostico) definito dall'International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment ( IWG-MRT).
  • I partecipanti devono avere una milza palpabile che misuri almeno 5 cm al di sotto del margine costale.

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti con un'aspettativa di vita inferiore a 6 mesi.
  • - Partecipanti in età fertile che non sono disposti a prendere le opportune precauzioni per evitare la gravidanza o la procreazione.
  • Partecipanti con riserva di midollo osseo inadeguata.
  • - Partecipanti con anamnesi di conta piastrinica <50.000/μL, trasfusione/e di piastrine o conta assoluta dei neutrofili <500/μL nel mese precedente lo screening.
  • - Partecipanti con funzionalità epatica o renale inadeguata alle visite di screening e di riferimento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ruxolitinib 25 mg SR/10, 15 o 20 mg IR
I partecipanti hanno iniziato la somministrazione con 25 mg di ruxolitinib a rilascio prolungato (SR) una volta al giorno (QD). Dopo 8 settimane, in caso di efficacia inadeguata, il livello di dose potrebbe essere titolato a 50 mg SR QD o 25 mg SR a giorni alterni (QOD) in alternanza con 50 mg SR QOD. Alla settimana 16, i partecipanti sono passati a ruxolitinib 10, 15 o 20 mg a rilascio immediato (IR) per via orale due volte al giorno. I partecipanti che hanno continuato a dimostrare benefici secondo l'opinione dello sperimentatore potevano rimanere su ruxolitinib IR fino a quando l'ultimo partecipante non ha completato la settimana 36 o la disponibilità commerciale di ruxolitinib IR, se precedente; la dose ricevuta era basata sulla conta piastrinica al momento della transizione.
Droga: Ruxolitinib
Ruxolitinib è stato fornito sotto forma di compresse formulate SR e IR.
Altri nomi:
  • INCB018424

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con almeno 1 evento avverso dal basale fino alla settimana 16
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 16
Dal basale alla settimana 16
Risposta globale (OR) alla settimana 16
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 16
Lo sperimentatore ha classificato OR secondo i criteri del gruppo di lavoro internazionale per la ricerca e la terapia della mielofibrosi per la risposta al trattamento. Poiché le biopsie del midollo osseo non sono state eseguite dopo il basale, la migliore risposta ottenibile è stata il miglioramento clinico che ha richiesto 1 dei seguenti criteri in assenza di malattia progressiva (PD): (1) Un aumento ≥ 2 g/dL del livello di emoglobina o (2) una riduzione palpabile ≥ 50% della splenomegalia di una milza ≥ 10 cm al basale o una milza palpabile a > 5 cm al basale che diventa non palpabile. PD richiedeva 1 dei seguenti: (1) Splenomegalia progressiva definita dalla comparsa di splenomegalia precedentemente assente che era palpabile a > 5 cm sotto il margine costale sinistro o un aumento ≥ 100% della distanza palpabile per splenomegalia basale di 5-10 cm o un aumento ≥ 50% della distanza palpabile per splenomegalia al basale > 10 cm o (2) un aumento della percentuale di blasti nel sangue periferico a ≥ 20% che è durato per ≥ 8 settimane. Malattia stabile: nessuna delle precedenti.
Dal basale alla settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del volume della milza alla settimana 16
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 16
Il volume della milza è stato misurato mediante risonanza magnetica (o mediante tomografia computerizzata [CT] nei partecipanti applicabili). Le scansioni sono state lette da un lettore centrale. Il volume della milza è stato ottenuto delineando la circonferenza dell'organo e determinando il volume utilizzando la tecnica validata dei minimi quadrati.
Dal basale alla settimana 16
Variazione rispetto al basale della lunghezza della milza alla settimana 16
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 16
La lunghezza della milza è stata misurata in centimetri mediante palpazione.
Dal basale alla settimana 16
Percentuale di partecipanti con riduzione ≥ 35% del volume della milza alla settimana 16 rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 16
Il volume della milza è stato misurato mediante risonanza magnetica (o mediante tomografia computerizzata [CT] nei partecipanti applicabili). Le scansioni sono state lette da un lettore centrale. Il volume della milza è stato ottenuto delineando la circonferenza dell'organo e determinando il volume utilizzando la tecnica validata dei minimi quadrati.
Dal basale alla settimana 16
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale dei sintomi alla settimana 16
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 16
I sintomi della mielofibrosi sono stati valutati utilizzando il diario modificato Myelofibrosis Symptom Assessment Form v2.0 che doveva essere completato dai partecipanti ogni notte. I 7 sintomi (sudorazione notturna, prurito, dolore addominale, dolore sotto le costole sul lato sinistro, sensazione di pienezza [precoce sazietà], dolore osseo/muscolare, inattività) sono stati valutati ciascuno su una scala da 0 (assente) a 10 (peggiore immaginabile). Il punteggio totale dei sintomi era la somma di 6 dei 7 sintomi (l'inattività non era inclusa) e variava da 0 a 60. Un punteggio più basso indicava meno sintomi. Un punteggio di cambiamento negativo indicava un miglioramento.
Dal basale alla settimana 16
Percentuale di partecipanti con una riduzione ≥ 50% rispetto al basale nel punteggio totale dei sintomi alla settimana 16
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 16
I sintomi della mielofibrosi sono stati valutati utilizzando il diario modificato Myelofibrosis Symptom Assessment Form v2.0 che doveva essere completato dai partecipanti ogni notte. I 7 sintomi (sudorazione notturna, prurito, dolore addominale, dolore sotto le costole sul lato sinistro, sensazione di pienezza [precoce sazietà], dolore osseo/muscolare, inattività) sono stati valutati ciascuno su una scala da 0 (assente) a 10 (peggiore immaginabile). Il punteggio totale dei sintomi era la somma di 6 dei 7 sintomi (l'inattività non era inclusa) e variava da 0 a 60. Un punteggio più basso indicava meno sintomi.
Dal basale alla settimana 16
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di Ruxolitinib 25 mg SR il giorno 1
Lasso di tempo: Giorno 1
I campioni di sangue sono stati raccolti prima e a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 9 ore dopo la somministrazione di ruxolitinib 25 mg SR il giorno 1 dello studio. La concentrazione di ruxolitinib è stata determinata nei campioni di plasma mediante un test LC/MS/MS convalidato. Sono stati utilizzati metodi farmacocinetici standard non compartimentali per analizzare i dati sulla concentrazione plasmatica di ruxolitinib utilizzando WinNonlin® versione 6.0.0 (Pharsight Corporation, Mountain View, CA). Cmax è stato preso direttamente dai dati di concentrazione del plasma osservati.
Giorno 1
Tempo per raggiungere la concentrazione plasmatica massima (Tmax) di Ruxolitinib 25 mg SR il giorno 1
Lasso di tempo: Giorno 1
I campioni di sangue sono stati raccolti prima e a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 9 ore dopo la somministrazione di ruxolitinib 25 mg SR il giorno 1 dello studio. La concentrazione di ruxolitinib è stata determinata nei campioni di plasma mediante un test LC/MS/MS convalidato. Sono stati utilizzati metodi farmacocinetici standard non compartimentali per analizzare i dati sulla concentrazione plasmatica di ruxolitinib utilizzando WinNonlin® versione 6.0.0 (Pharsight Corporation, Mountain View, CA). Tmax è stato preso direttamente dai dati di concentrazione plasmatica osservati.
Giorno 1
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC) di Ruxolitinib 25 mg SR il giorno 1
Lasso di tempo: Giorno 1
I campioni di sangue sono stati raccolti prima e a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 9 ore dopo la somministrazione di ruxolitinib 25 mg SR il giorno 1 dello studio. La concentrazione di ruxolitinib è stata determinata nei campioni di plasma mediante un test LC/MS/MS convalidato. L'area sotto la curva della concentrazione plasmatica nel tempo (AUC) è stata derivata dalle concentrazioni plasmatiche utilizzando un metodo non compartimentale e calcolata utilizzando la regola trapezoidale lineare per concentrazioni crescenti e la regola trapezoidale log per concentrazioni decrescenti con il software WinNonlin® versione 6.0 .0 (Pharsight Corporation, Mountain View, California).
Giorno 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Incyte Corporation

Investigatori

  • Investigatore principale: Srdan Verstovsek, MD, PhD, M.D. Anderson Cancer Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 aprile 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 aprile 2011

Primo Inserito (Stima)

22 aprile 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

10 marzo 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 febbraio 2014

Ultimo verificato

1 dicembre 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 18424-260

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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