Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie přípravku Ruxolitinib (INCB018424) s prodlouženým uvolňováním u pacientů s myelofibrózou

5. února 2014 aktualizováno: Incyte Corporation

Otevřené hodnocení dávkování jednou denně přípravku INCB018424 s prodlouženým uvolňováním (SR) u pacientů s primární myelofibrózou, postesenciální trombocytemickou myelofibrózou a post-polycytemií Vera myelofibróza

Účelem této studie je určit bezpečnost a snášenlivost ruxolitinibu (INCB018424) formulace s prodlouženým uvolňováním (SR) u účastníků s primární myelofibrózou (PMF), post-polycythemia vera MF (PPV-MF) a post-esenciální trombocytémií MF ( PET-MF).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Do studie se zapíše přibližně 40 účastníků s PMF, PPV-MF nebo PET-MF. Účastníci budou užívat ruxolitinib SR jednou denně po dobu 16 po sobě jdoucích týdnů a poté přejdou na srovnatelný režim dávkování ruxolitinibu dvakrát denně s použitím tablet s okamžitým uvolňováním (IR), které byly zkoumány v kontrolovaných klinických studiích fáze 1, 2 a 3.

Účastníci, kteří mají prospěch z léčby ruxolitinibem, mohou pokračovat v další účasti s IR tabletami až do doby, kdy poslední účastník dokončil 36. týden nebo komerční dostupnost ruxolitinibu IR, podle toho, co nastane dříve. Sledování bude probíhat nejméně 30 dní po poslední dávce ruxolitinibu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

41

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, TX

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci starší 18 let.
  • Účastníci musí být diagnostikováni s primární myelofibrózou (PMF), post-esenciální trombocytemickou myelofibrózou (PPV-MF) nebo post-polycythemia vera myelofibrózou (PET-MF).
  • Účastníci s myelofibrózou vyžadující léčbu musí být klasifikováni jako vysoce rizikoví (3 nebo více prognostických faktorů), střední riziko 2 (2 prognostické faktory) nebo střední riziko 1 (1 prognostický faktor) definované Mezinárodní pracovní skupinou pro výzkum a léčbu myelofibrózy ( IWG-MRT).
  • Účastníci musí mít hmatatelnou slezinu o rozměrech 5 cm nebo více pod žeberním okrajem.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci s předpokládanou délkou života méně než 6 měsíců.
  • Účastníci ve fertilním věku, kteří nejsou ochotni přijmout vhodná opatření, aby zabránili otěhotnění nebo zplodení dítěte.
  • Účastníci s nedostatečnou rezervou kostní dřeně.
  • Účastníci s anamnézou počtu krevních destiček < 50 000/μl, transfuzí krevních destiček nebo s absolutním počtem neutrofilů < 500/μl v měsíci před screeningem.
  • Účastníci s nedostatečnou funkcí jater nebo ledvin při screeningu a výchozích návštěvách.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ruxolitinib 25 mg SR/10, 15 nebo 20 mg IR
Účastníci zahájili podávání 25 mg ruxolitinibu s prodlouženým uvolňováním (SR) jednou denně (QD). Po 8 týdnech, pokud byla nedostatečná účinnost, mohla být dávka titrována na 50 mg SR QD nebo 25 mg SR každý druhý den (QOD) střídavě s 50 mg SR QOD. V týdnu 16 účastníci přešli na ruxolitinib v dávce 10, 15 nebo 20 mg s okamžitým uvolňováním (IR) perorálně dvakrát denně. Účastníci, kteří podle názoru zkoušejícího nadále prokazovali prospěch, mohli zůstat na ruxolitinibu IR, dokud poslední účastník nedokončí týden 36 nebo komerční dostupnost ruxolitinibu IR, podle toho, co nastane dříve; přijatá dávka byla založena na počtu krevních destiček v době přechodu.
Lék: Ruxolitinib
Ruxolitinib byl dodáván jako SR a IR formulované tablety.
Ostatní jména:
  • INCB018424

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s alespoň 1 nežádoucí příhodou od výchozího stavu do 16. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Výchozí stav do týdne 16
Celková odpověď (OR) v týdnu 16
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Zkoušející ohodnotil OR podle kritérií Mezinárodní pracovní skupiny pro výzkum a terapii myelofibrózy pro odpověď na léčbu. Vzhledem k tomu, že biopsie kostní dřeně nebyly po výchozím stavu odebírány, nejlepší dosažitelnou odpovědí bylo klinické zlepšení, které vyžadovalo 1 z následujících v nepřítomnosti progresivního onemocnění (PD): (1) zvýšení hladiny hemoglobinu o ≥ 2 g/dl nebo (2) buď hmatná ≥ 50% redukce splenomegalie sleziny ≥ 10 cm na začátku nebo slezina hmatná při > 5 cm na začátku přestává být hmatná. PD vyžadovala 1 z následujících: (1) Progresivní splenomegalie definovaná objevením se dříve nepřítomné splenomegalie, která byla hmatatelná > 5 cm pod levým žeberním okrajem nebo ≥ 100% zvýšení hmatné vzdálenosti pro výchozí splenomegalii o 5-10 cm nebo ≥ 50% zvýšení hmatné vzdálenosti u výchozí splenomegalie o > 10 cm nebo (2) zvýšení procenta blastů v periferní krvi na ≥ 20 %, které trvalo ≥ 8 týdnů. Stabilní onemocnění: Žádné z výše uvedených.
Výchozí stav do týdne 16

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna objemu sleziny od výchozí hodnoty v týdnu 16
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Objem sleziny byl měřen magnetickou rezonancí (nebo počítačovou tomografií [CT] u příslušných účastníků). Skeny byly čteny centrální čtečkou. Objem sleziny byl získán vyznačením obvodu orgánu a stanovením objemu pomocí ověřené techniky nejmenších čtverců.
Výchozí stav do týdne 16
Změna délky sleziny od výchozí hodnoty v týdnu 16
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Délka sleziny byla měřena v centimetrech palpací.
Výchozí stav do týdne 16
Procento účastníků s ≥ 35% snížením objemu sleziny v 16. týdnu oproti výchozímu stavu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Objem sleziny byl měřen magnetickou rezonancí (nebo počítačovou tomografií [CT] u příslušných účastníků). Skeny byly čteny centrální čtečkou. Objem sleziny byl získán vyznačením obvodu orgánu a stanovením objemu pomocí ověřené techniky nejmenších čtverců.
Výchozí stav do týdne 16
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre symptomů v týdnu 16
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Symptomy myelofibrózy byly hodnoceny pomocí upraveného deníku Myelofibrosis Symptom Assessment Form v2.0, který měli účastníci vyplňovat každou noc. Všech 7 symptomů (noční pocení, svědění, bolest břicha, bolest pod žebry na levé straně, pocit plnosti [časná sytost], bolest kostí/svalů, nečinnost) bylo hodnoceno na stupnici od 0 (nepřítomné) do 10 (nejhorší). představitelné). Celkové skóre symptomů bylo součtem 6 ze 7 symptomů (neaktivita nebyla zahrnuta) a pohybovalo se od 0 do 60. Nižší skóre indikovalo méně příznaků. Negativní skóre změny naznačovalo zlepšení.
Výchozí stav do týdne 16
Procento účastníků s ≥ 50% snížením celkového skóre symptomů oproti výchozímu stavu v 16. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Symptomy myelofibrózy byly hodnoceny pomocí upraveného deníku Myelofibrosis Symptom Assessment Form v2.0, který měli účastníci vyplňovat každou noc. Všech 7 symptomů (noční pocení, svědění, bolest břicha, bolest pod žebry na levé straně, pocit plnosti [časná sytost], bolest kostí/svalů, nečinnost) bylo hodnoceno na stupnici od 0 (nepřítomné) do 10 (nejhorší). představitelné). Celkové skóre symptomů bylo součtem 6 ze 7 symptomů (neaktivita nebyla zahrnuta) a pohybovalo se od 0 do 60. Nižší skóre indikovalo méně příznaků.
Výchozí stav do týdne 16
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) ruxolitinibu 25 mg SR v den 1
Časové okno: Den 1
Vzorky krve byly odebrány před a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 9 hodin po podání ruxolitinibu 25 mg SR v den 1 studie. Koncentrace ruxolitinibu byla stanovena ve vzorcích plazmy validovaným LC/MS/MS testem. K analýze dat koncentrace ruxolitinibu v plazmě byly použity standardní nekompartmentové farmakokinetické metody za použití WinNonlin® verze 6.0.0 (Pharsight Corporation, Mountain View, CA). Cmax byla vzata přímo z pozorovaných údajů o plazmatické koncentraci.
Den 1
Čas k dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) ruxolitinibu 25 mg SR v den 1
Časové okno: Den 1
Vzorky krve byly odebrány před a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 9 hodin po podání ruxolitinibu 25 mg SR v den 1 studie. Koncentrace ruxolitinibu byla stanovena ve vzorcích plazmy validovaným LC/MS/MS testem. Standardní nekompartmentální farmakokinetické metody byly použity k analýze dat koncentrace ruxolitinibu v plazmě pomocí WinNonlin® verze 6.0.0 (Pharsight Corporation, Mountain View, CA). Tmax byl vzat přímo z pozorovaných údajů o plazmatické koncentraci.
Den 1
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC) ruxolitinibu 25 mg SR v den 1
Časové okno: Den 1
Vzorky krve byly odebrány před a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 9 hodin po podání ruxolitinibu 25 mg SR v den 1 studie. Koncentrace ruxolitinibu byla stanovena ve vzorcích plazmy validovaným LC/MS/MS testem. Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC) byla odvozena z plazmatických koncentrací pomocí nekompartmentové metody a vypočtena pomocí lineárního lichoběžníkového pravidla pro rostoucí koncentrace a log-lichoběžníkového pravidla pro klesající koncentrace se softwarem WinNonlin® verze 6.0 0 (Pharsight Corporation, Mountain View, CA).
Den 1

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Incyte Corporation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Srdan Verstovsek, MD, PhD, M.D. Anderson Cancer Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. dubna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. dubna 2011

První zveřejněno (Odhad)

22. dubna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

10. března 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. února 2014

Naposledy ověřeno

1. prosince 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 18424-260

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelofibróza

Klinické studie na Ruxolitinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit